摘要：锐康迪的特殊和其背后的Recordati集团不无关系。这家创立于米兰的MNC，向来以轻巧灵动著称，业务遍及全球150多个国家和地区，雇员总数不超过5000人。1990年，Recordati在内部启动战略转型，单独设立罕见病分公司，并开始以此为核心在全球进行重资

2021年，意大利制药集团Recordati在北京设立分公司锐康迪，由此迈出了深耕中国市场的第一步。

相比于其它跨国药企的在华分公司，锐康迪着实有些特殊——进入中国市场较晚，只做填补国内临床治疗空白的罕见病药。

锐康迪的特殊和其背后的Recordati集团不无关系。这家创立于米兰的MNC，向来以轻巧灵动著称，业务遍及全球150多个国家和地区，雇员总数不超过5000人。1990年，Recordati在内部启动战略转型，单独设立罕见病分公司，并开始以此为核心在全球进行重资产化的布局。

中国是Recordati押注罕见病的战略级市场。机遇的一面在于，这里有围绕罕见病配套的一系列优惠政策，有数量庞大的罕见病患者群体，有日益勃发的创新药研发生态。但天平的另一端，是中国多层次医疗支付体系的天然空白，以及由此形成的全球创新药价格洼地。

锐康迪进入中国市场的那一年，国内总共有7款罕见病用药通过国谈被纳入医保，曾经70万元一针的“诺西那生钠”注射液，更是在经历了“灵魂砍价”的谈判后，降至3万多元进入医保目录。对于所有在华的罕见病药企来说，这是一个机会和挑战并存的信号——是寄望于纳入医保后的放量效应，还是坚守全球价格体系的底线，需要企业管理者用自己的经验和智慧来回答。

锐康迪正是在这样的背景下入局的。过去5年，公司总共获批了三款罕见病药品，其中两款已经完成商业化上市。此外，通过各种先行先试的地方试点，锐康迪陆续向中国引入了十多款临床急需药品，为部分患者争得了一线生机。

近日，我们和锐康迪总经理胡茂胜做了一次深度访谈，他向我们讲述了锐康迪这家年轻公司的由来、进取、使命以及未来。

采访中，胡总提及了这样一个故事。今年年初，一位79岁的女性库欣综合征患者，在没有手术机会，也无法下地的情况下，包了一辆救护车，聘请了两位专职护理人员，从南京出发，开了两天两夜赶到海南博鳌，最终通过服用磷酸奥唑司他这款新药，在一个多月后重获健康。

“这或许就是我们这群人和锐康迪存在的意义。”

以下是《健闻咨询》和胡茂胜总经理的对话实录，为了便于理解，内容已做过整理。

中国优先战略

《健闻咨询》：对于中国的老百姓来说，锐康迪还是一个比较陌生的名字，能否请您先介绍一下公司的背景和定位？

胡茂胜：锐康迪是一家很年轻的公司，于2021年9月份在北京注册成立的。但它背后的“Recordati ”集团是一家意大利的跨国制药企业，有很悠久的历史，到明年正好是成立100周年。Recordati集团有两块业务，一块是普药和特药，覆盖心血管、肿瘤、泌尿生殖等领域。另一块是罕见病，以代谢、内分泌及罕见肿瘤为主，整体业务覆盖了全球150多个国家和地区。其中罕见病业务是1990年开始起步，大概有20多款药品，是全球在罕见病领域最活跃的公司之一。作为集团在中国的分公司，锐康迪专注在罕见病领域，核心定位是从全球引进最好的罕见病药物，惠及中国的罕见病患者。

《健闻咨询》：既然集团有那么多产品和管线，为什么在中国设立的分公司，只专注于罕见病领域？

胡茂胜：首先，锐康迪虽然隶属于集团的罕见病公司，但它仍是由Recordati集团全资控股的，所以它实际上是集团在中国的一个战略窗口。至于当时为什么只注册了罕见病这一块，最主要的原因，一是因为集团的普药和特药都是一些比较成熟的产品，市场教育很充分，竞争也比较饱和，所以不止是中国，我们在欧洲以外的市场都没有为普药和特药业务去设立分公司，而是通过更轻便的代理方式去运作。而相比于普药和特药，我们罕见病药物研发的创新性更强，很多都是填补临床空白的产品，这就需要有专业团队在当地做一些开拓性的工作，所以我们在美国、加拿大、拉丁美洲以及亚太地区都设立了分公司，中国是其中之一。第二个原因，从中国市场来看，不管是罕见病患者的数量，还是老百姓可支配收入的增长，和集团希望实现可持续发展的战略目标高度一致。因此，总部也是做了这个决定，它必须要进到中国市场，才能够去赢得未来。

《健闻咨询》：为什么是2021年这个时间点？

胡茂胜：政策环境是关键的驱动因素。2018年国家卫健委发布《第一批罕见病目录》后，配套出台了一系列利好政策，显著优化了罕见病药物的准入与注册环境，比如，中国认可海外临床试验数据，使得相关药品可豁免国内临床试验，直接申报上市。同时，罕见病药品享有优先审批资格，整个流程比普通药品至少要缩短约6个月的时间。此外，我们看到近几年很多罕见病药品也进入了国家医保药品乙类目录，极大提升了药物的可及性和可负担性。这些政策是实实在在地吸引了Recordati集团到中国市场来进行战略布局。

《健闻咨询》：在一个相对晚的时间进入中国市场，对于你们做罕见病业务来说，最大的困难和挑战是什么？

胡茂胜：我们一开始就知道做罕见病很难，但真正对此有感知是最近两年有产品开始陆续上市以后。坦白讲，这个挑战比我们最初想象的要大得多。首要挑战在于中国患者和医生对于罕见病的认知仍然较为有限。对于填补临床空白的药物，我们需要投入大量资源进行医学教育与市场培育，这一过程耗时且成本高昂。其次，罕见病差不多80%是遗传，将近一半以上的患者是儿童，罕见病患者许多家庭经济条件较困难。目前公司已上市的两款产品尚未纳入医保目录，基本是靠患者自费，所以患者的可负担性是一个很大的挑战。

《健闻咨询》：您刚才提到了总部对于中国市场的重视，这方面有没有一些具体的细节可以印证？

胡茂胜：主要体现在三方面：第一就是我每次去集团参加会议的时候是能很直观地感受到中国市场是受到集团重点关注的。第二个，在更实际的业务层面，总部为中国市场在欧洲单独设了一个中国项目经理的岗位，我们需要沟通的所有需求包括产品注册、供应链等等，你只需要对接她一个人，由她去把总部的相关方召集在一起，去推进问题的解决。第三个就是总部在资源分配上给予中国市场优先支持。假如，中国市场这边启动了某款产品的注册流程，中国能得到优先支持 。而且为了不耽误中国这边的进度，即便是在7-8月份欧洲都在休假的时候，总部也会在每个业务口上安排PLAN B的对接人，以便及时提供支持。从这些具体的实例，我们能够看到总部对中国市场的重视。

从拿来主义到独立决策

《健闻咨询》：作为一家处于商业化初期的企业，锐康迪目前在中国有哪些产品布局？

胡茂胜：目前我们在中国总共获批了三款产品，按照时间顺序分别是治疗甲基丙二酸血症、异戊酸血症、丙酸血症、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症引起的高氨血症的卡谷氨酸分散片、治疗库欣综合征的磷酸奥唑司他和治疗肢端肥大的长效帕瑞肽，其中前两款产品已经正式上市，都是填补国内临床空白的罕见病药物。

除此以外，为了加速药物可及，我们也做了很多先行先试的探索。比如，卡谷氨酸分散片，是北京天竺综合保税区里首个开出处方的药品；帕瑞肽作为上海市首例成功进口的国内无注册上市的临床急需药品，让一位34岁的肢端肥大症的女性患者获得治疗。

到目前为止，我们通过海南博鳌乐城先行区、粤港澳大湾区、北京天竺综合保税区等试点，已引入了10多款罕见病药品，更快去触达国内的罕见病患者。

《健闻咨询》：在这些先行先试的探索里，有没有您印象特别深刻的案例？

胡茂胜：我可以分享一个让我们自己感到非常自豪和激动的案例。今年1月份的时候，江苏有一位79岁的库欣综合征患者。因为年龄、瘤体各方面的原因，手术风险比较大，但这个病人当时的症状已经很严重了，浑身没有力气，下不了床。后来她的子女得知奥唑司他在海南可以用，他们就做了一个非常伟大的决定-包了一辆救护车，请了一个专职护士和一个护工，从南京出发，开了两天到海南博鳌，最后用上了药。用药以后，她的皮质醇很快就降下来了，全身症状明显改善，自己也能够下地了。更让我们惊喜的是，这位患者在用药一个多月后，因为症状控制住了，就开始减量服用，从最开始的每天4毫克，减到0.5毫克，最后应该在不到两个月的时间就完全停药了，并且一直没有复发。这让我们公司的医学部门都觉得很诧异。通过这个事例，我们真正感受到了这份工作的价值，也让我们确信当初满腔热血地加入这家公司的决定是正确的。

《健闻咨询》：确实是一个很让人动容的故事。那我们就顺着这个案例来聊聊奥唑司他这款药。我知道这是我们全球层面非常重磅的一款产品，今年也顺利在国内商业化上市了。能否请您谈谈当时把它引入中国的过程，以及在这个过程中，锐康迪做了哪些事？

胡茂胜：没错。奥唑司他是一款全球首创的first-in-class新药，治疗库欣综合征。库欣综合征是一种因为糖皮质激素分泌过多引发的疾病，主要表现为满月脸、水牛背等，目前的一线治疗方案是手术，但有一部分不具备手术条件或手术失败的患者，过去是没有其他药物治疗手段的，奥唑司他解决的就是这个问题，通过口服药物的方式，降低皮质醇水平。

锐康迪成立后即将该药列入引进计划，2022年立项，2023年提交Pre-NDA申请，因为这款药是填补国内临床治疗空白，所以同年9月获得了CDE的优先审评资格，2024年9月获得药监局的正式审批，最终是在今年4月正式商业化上市。在这个过程中，我们锐康迪的团队和国家有关部门以及临床专家密切沟通，因为库欣综合征虽然主要是内分泌疾病，但患者由于症状不同，常常会去到神经外科、泌尿外科甚至是骨科就诊，所以整个前期的准备工作，包括患者招募、疾病教育，都是比较繁重的。但这款药从启动注册流程到最后上市，整个注册周期一年多，效率显著。

绝不落下任何一个罕见病患者

《健闻咨询》：罕见病药品在中国市场的定价一直是一个难题，既要考虑中国患者的可负担性，又要顾及全球的价格体系。锐康迪是怎么平衡这两者的？

胡茂胜：这是一个很好的问题。我还是以今年刚上市的奥唑司他为例，奥唑司他最早在海南博鳌先行先试的时候，我们的定价参照国际价格，那时候一盒大概是1.8万元/盒，显然超出多数中国患者的承受能力。因为从整个集团的文化和价值观角度，强调的是focused on the few，绝不能落下任何一个罕见病患者。所以最后我们在中国是以全球最低价上市的。

《健闻咨询》：对于相对高值的罕见病药品来说，保险一直是非常重要的支付方。面对中国这样一个以基本医保为主的支付体系，我们的商业化思路是怎样的？

胡茂胜：基本医保在中国患者群体中的覆盖率达到97%，所以对于企业来说，我们肯定是会尽最大努力来争取进入基本医保目录。对于患者而言，这也同样是一个迫切的愿望。以奥唑司他为例，根据流行病学数据推断中国大概有4-5万名库欣综合征患者，实际需要用到药物治疗的患者比例大概不到1/10，也就是3000多人。对于这部分患者来说，奥唑司他是救命药，如果能进入医保的乙类目录，这些库欣综合征患者将会大大获益。

当然，今年行业里也非常关注商业保险，政府也有一些创新的想法，比如在基本医保的基础上再设立一个丙类目录，专门来解决创新药的支付问题。我觉得这些政策对行业发展有非常积极的意义。尤其是对于罕见病的支付来说，这是多层次支付体系建设的重要一步，锐康迪也愿意积极配合政策创新路径积极探索适合中国的支付路径。

《健闻咨询》：除了医保和商保的渠道以外，我们现在还有其它降低患者用药负担的办法吗？

胡茂胜：我们针对不同产品设计患者援助项目。例如我们的第一款上市产品卡谷氨酸分散片（卡巴谷®）我们与基金会合作推出患者援助项目进行买一赠一的援助。如果是低保家庭的患者，甚至可以免费用药。除此以外，卡谷氨酸分散片（卡巴谷®）也已经纳入全国十余个地方惠民保中，我们也希望结合多层次支付体系更好地尽可帮助到罕见病患者。

《健闻咨询》：对于锐康迪在中国的长远发展，您是否有具体的业绩目标和明确的战略方向？

胡茂胜：我们希望能够引进更多更前沿，且更适合中国患者的产品，并在药品的可负担性上取得突破。另外，因为集团总部对中国市场非常重视，也给予了我们很大的空间，接下来如何去更合理地调配总部给到中国的资源，确保公司未来在中国市场能够可持续地发展，这是锐康迪的长远目标，也是我们的责任和使命。

来源：健闻咨询