摘要：在全球生物医药产业竞争日趋激烈、国内健康需求持续升级的关键节点，创新药物研发已成为关乎国民健康、产业升级与国家战略安全的核心领域。2025 年 10 月 26 日，第十届医药创新与投资大会现场，中国工程院院士、第十四届全国政协教科卫体委员会副主任、创新药物研发

在全球生物医药产业竞争日趋激烈、国内健康需求持续升级的关键节点，创新药物研发已成为关乎国民健康、产业升级与国家战略安全的核心领域。2025 年 10 月 26 日，第十届医药创新与投资大会现场，中国工程院院士、第十四届全国政协教科卫体委员会副主任、创新药物研发国家科技重大专项技术总师曹雪涛的发言，犹如一剂强心针，既精准点出了当前中国创新药发展面临的深层挑战，也清晰勾勒出新一轮国家重大专项的战略蓝图。经过 “十一五” 至 “十三五” 的持续深耕，中国医药研发已实现从仿制为主到创制引领的历史性跨越，而新一轮 “创新药国家重大专项” 的启动，正以四大关键转变为引擎，瞄准 “两大三特” 核心需求，剑指源头创新与全球产业高地，为健康中国 2030 战略注入强劲动力。

生物医药产业是全球新一轮科技革命和产业变革的核心赛道，创新药研发更是衡量一个国家科技实力、医疗水平与产业竞争力的重要标志。随着我国人均 GDP 迈向中等发达国家水平，人口老龄化进程加速，居民健康意识全面提升，对高质量创新药物的需求日益迫切。从重大慢性疾病的长期管控到重大传染病的快速应对，从儿童用药的精准适配到罕见病患者的 “救命药” 可及，创新药已成为守护国民健康的 “生命线”，也是推动医药产业从 “规模扩张” 向 “质量提升” 转型的核心抓手。

然而，在取得阶段性成就的同时，曹雪涛院士冷静指出，当前中国创新药研发仍面临六大深层次挑战，这些问题既制约着产业的可持续发展，也影响着临床需求的有效满足：

“两大三特”（重大慢性疾病、重大传染病、儿童用药、罕见病药物、特殊场景用药）已成为当前我国临床未被满足需求的核心领域，每一个细分方向都承载着千万患者的期盼。

重大慢性疾病领域，随着老龄化加剧，神经退行性疾病已成为与心血管、肿瘤、代谢性疾病并列的 “健康杀手”。阿尔茨海默病、帕金森病等疾病的患者数量正以每年数百万的速度增长，而目前全球范围内仍缺乏能有效延缓病程、改善核心症状的创新药物。以阿尔茨海默病为例，我国患者已超 1500 万，占全球患者总数的三分之一，但临床常用药物多为对症治疗，无法阻止神经元损伤的进展，患者家庭与社会的医疗负担日益沉重。此外，肝癌、鼻咽癌、胰腺癌等具有中国人群高发特征的肿瘤，其治疗药物仍高度依赖进口，国产原创新药在靶点选择、作用机制上多为 “me-too”“me-better”，缺乏真正意义上的 “first-in-class” 突破，难以满足患者对更高疗效、更低毒性药物的需求。

重大传染病领域，尽管我国在新冠疫情等突发公共卫生事件中展现了强大的应急研发能力，但在常态化防控与新发突发传染病应对上仍存在短板。针对流感、艾滋病、病毒性肝炎等传统传染病，现有药物存在耐药性、疗效有限等问题；而对于未知病原体引发的新发传染病，快速研发疫苗与治疗药物的技术储备仍需加强，特殊场景下的应急用药保障体系尚未完全健全。

儿童用药与罕见病药物的缺口更为突出。我国儿童人口超 2.5 亿，但儿童专用药品种仅占全部药品的 5% 左右，适宜剂型（如混悬液、颗粒剂、咀嚼片）严重不足，超过 90% 的药品没有儿童专用剂量说明，临床不得不依赖成人药物 “减量使用”，既缺乏安全性数据支撑，也难以保证疗效。罕见病领域，全球已确诊的罕见病超 7000 种，我国患者约 2000 万，但目前全球有 85 个罕见病适应证尚无药可治，国内已获批的罕见病药物仅覆盖不到 20% 的病种，62 个国外已上市的罕见病药物尚未在国内获批，许多患者面临 “无药可医” 的绝境，不得不通过海外代购等方式获取药物，不仅成本高昂，更存在质量与安全风险。

特殊场景用药的需求也日益凸显。在载人航天、极地科考、高原作业等特殊环境下，人体面临的极端条件（如微重力、强辐射、低氧）会引发一系列生理变化，亟需针对性的预防与治疗药物；而在灾害救援、战场医疗等紧急场景下，快速止血、抗感染、创伤修复等药物的研发与储备，也成为保障公共安全与国家安全的重要支撑。

随着我国经济社会发展与生活方式转变，疾病谱系已发生显著变化，慢性非传染性疾病成为主导，但部分药物研发仍停留在传统疾病领域，与临床实际需求存在脱节。一方面，针对高发、高负担疾病的创新研发集中度不足，部分企业为追求短期效益，扎堆进入低门槛、低附加值的领域，导致同质化竞争严重；另一方面，对于一些发病率相对较低但危害严重的疾病（如罕见病、神经退行性疾病），由于研发投入大、周期长、市场规模有限，企业参与积极性不高，形成 “研发真空”。这种失衡不仅造成了研发资源的浪费，也使得临床急需的药物供给不足，难以形成 “研发 - 临床 - 市场” 的良性循环。

“核心技术并非源自中国”，这是曹雪涛院士对当前创新药研发短板的精准判断。抗体技术、CAR-T 细胞治疗、基因治疗等当前生物医药领域的核心技术均诞生于国外，我国企业虽在应用层面取得了一定突破，实现了技术的 “引进 - 消化 - 吸收 - 再创新”，但在源头性、颠覆性技术的产出上严重不足，缺乏持续的技术输出能力。

基础研究是原始创新的源头活水，而我国生物医药领域的基础研究投入占比仅为 5% 左右，远低于发达国家 15%-20% 的水平。在新靶点发现、新机制阐明、新理论构建等方面，我国与国际领先水平仍存在较大差距，多数研发仍停留在对已知靶点的优化与改造上，难以实现 “从 0 到 1” 的突破。数据显示，截至 2025 年 8 月，全球 Top20 跨国药企的潜在 first-in-class 在研管线占比高达 38%，而中国 Top20 药企的这一数据仅为 13%，差距背后正是基础研究驱动力的不足，制约了我国创新药研发的可持续性与国际竞争力。

在政策红利与市场需求的双重驱动下，我国创新药研发企业数量快速增长，但多数企业缺乏核心技术储备与差异化竞争策略，导致研发方向高度集中。以 PD-1/PD-L1 抑制剂为例，国内曾有超过 100 家企业布局相关研发，靶点、适应症、临床试验设计高度相似，最终引发激烈的价格战与市场内卷，不仅浪费了大量研发资源，也影响了企业的盈利能力与持续研发能力。这种 “扎堆研发” 现象，反映出我国医药企业在战略定位、创新思维上的不足，难以形成多元化、差异化的研发格局。

创新药的全球市场竞争，核心在于临床研究的质量与国际认可度。目前，我国创新药的临床试验仍以国内为主，国际多中心临床试验占比不足 10%，远低于跨国药企 60% 以上的水平。由于缺乏在全球范围内的临床数据支撑，我国创新药在海外市场的获批难度较大，难以进入国际主流市场。此外，我国在临床研究的标准制定、数据管理、伦理审查等方面与国际接轨不够充分，部分临床试验数据的科学性与可靠性难以得到国际认可，制约了我国创新药的全球化进程。

生物医药研发是一项复杂的系统工程，需要基础研究、应用研究、临床试验、产业化等多个环节的协同配合，也需要高校、科研院所、企业、医疗机构、监管部门等多方力量的密切合作。当前，我国医药创新体系中仍存在 “各自为战” 的现象，高校与科研院所的基础研究成果难以有效转化为企业的研发产品，企业与医疗机构的临床试验合作不够深入，监管部门的政策引导与产业发展的实际需求存在一定时差。这种协同不足导致创新链条断裂，研发效率低下，难以形成创新合力。

面对上述挑战，新一轮 “创新药国家重大专项” 明确了 “以病人为中心、以临床需求为导向” 的核心原则，将 “两大三特” 作为研发的重点领域，实现研发资源的精准投放与高效利用。

曹雪涛院士强调，“两大三特” 的提出，并非简单的疾病分类，而是基于我国人口结构、疾病谱变化与临床实际需求的战略选择，体现了 “人民至上、生命至上” 的发展理念。重大慢性疾病与重大传染病是影响国民健康的 “头号威胁”，覆盖人群广、医疗负担重，其药物研发直接关系到全民健康水平的提升；儿童用药、罕见病药物与特殊场景用药则是长期被忽视的 “小众需求”，但这些需求关乎特殊群体的生存权与发展权，是衡量医药产业发展温度与公平性的重要标志。

为推动 “两大三特” 领域的药物研发，新一轮专项将采取 “清单式管理 + 市场化激励” 的方式，一方面梳理临床未被满足需求清单，明确研发重点与技术路线，引导研发资源向缺口领域集中；另一方面，通过税收优惠、研发补贴、优先审评审批、医保快速准入等政策工具，激励企业加大对 “两大三特” 领域的研发投入。例如，对于罕见病药物研发，将进一步缩短审评审批周期，给予更高比例的研发费用加计扣除，并支持企业开展国际多中心临床试验，加速药物的上市与可及；对于儿童用药，将建立儿童专用药优先审评通道，鼓励企业开展儿童人群的临床试验，完善儿童用药的安全性与有效性数据。

同时，专项还将加强 “两大三特” 领域的基础研究与应用基础研究，重点支持新靶点发现、新机制阐明、新型药物递送系统研发等关键技术突破。例如，在神经退行性疾病领域，支持科学家开展神经元损伤机制、神经再生调控等基础研究，寻找潜在的治疗靶点；在罕见病领域，支持基因测序、基因编辑等技术的研发与应用，推动罕见病的精准诊断与靶向治疗；在特殊场景用药领域，结合载人航天、极地科考等国家重大任务，开展极端环境下人体生理变化机制与药物研发研究，实现 “国家战略需求” 与 “民生健康需求” 的同频共振。

为破解当前创新药研发的深层次矛盾，新一轮 “创新药国家重大专项” 在顶层设计上实现了四大关键转变，从发展理念、研发导向、支持重点等方面，推动我国创新药研发从 “规模扩张” 向 “质量提升”、从 “仿制跟随” 向 “原研引领”、从 “产品导向” 向 “能力导向” 的战略性跨越。

过去，我国创新药研发的支持重点多集中于单个药物产品的获批上市，这种 “重产品、轻能力” 的导向，虽然在短期内推动了创新药数量的快速增长，但也导致部分企业缺乏核心技术储备与持续创新能力，难以应对日益激烈的国际竞争。

新一轮专项明确提出，要实现从产品导向向能力导向的转变，追求品种、人才、平台的 “三位一体” 建设。品种是创新的直接成果，人才是创新的核心动力，平台是创新的重要支撑，三者相互促进、有机统一，共同构成可持续的创新体系。

在品种培育上，专项将重点支持 first-in-class、best-in-class 创新药的研发，鼓励企业针对 “两大三特” 领域的临床缺口，开展差异化、原创性研发，避免同质化竞争。在人才培养上，将建立多层次的创新人才培养体系，支持顶尖科学家开展基础研究，培养一批具有国际视野的领军人才；支持青年科技人才投身生物医药研发，给予其更多的科研自主权与资源支持；加强产学研协同育人，培养一批既懂基础研究、又懂临床应用与产业转化的复合型人才。在平台建设上，将整合全国优质资源，建设一批国家级的生物医药创新平台，包括国家实验室、技术创新中心、临床试验中心、转化医学平台等，为创新药研发提供从基础研究、药物发现、临床试验到产业化的全链条支撑。例如，建设全国统一的临床试验数据管理平台，提高临床试验的质量与效率；建设基因测序、蛋白质组学等公共技术平台，降低中小企业的研发成本；建设转化医学平台，促进基础研究成果向临床应用的快速转化。

这种 “三位一体” 的建设思路，旨在从根本上提升我国生物医药产业的可持续创新能力，让创新药研发从 “单点突破” 走向 “系统升级”，为产业的长期发展奠定坚实基础。

“抗体技术、CAR-T、基因治疗等核心技术并非源自中国”，这一现实提醒我们，缺乏上游创新链的支撑，下游产业的发展终将受制于人。新一轮专项明确提出，要从强调中下游产业链向重点关注上游创新链转变，聚焦新靶点、新机制、新理论，全力做原研药。

上游创新链的核心是基础研究，这是原始创新的源头。专项将大幅增加对生物医药基础研究的投入，支持科学家开展自由探索式研究，鼓励 “无用乃大用” 的基础研究，为创新药研发提供源源不断的靶点与机制储备。重点支持领域包括：生命科学基础理论研究（如基因调控、细胞信号传导、免疫机制等）、疾病发生发展的分子机制研究（如肿瘤的发生转移机制、神经退行性疾病的神经元损伤机制等）、新型药物作用靶点发现与验证、新型药物分子设计原理与方法等。

为提升基础研究的转化效率，专项将建立 “基础研究 - 应用研究 - 临床试验” 的闭环转化机制，支持高校、科研院所与企业、医疗机构开展深度合作，将基础研究成果快速转化为药物研发的种子项目。例如，支持科学家将新发现的靶点授权给企业进行药物开发，企业提供研发资金与产业化资源，双方共享研发成果；支持医疗机构建立临床样本库与生物银行，为基础研究提供高质量的样本资源，促进 “临床问题 - 基础研究 - 临床应用” 的良性循环。

同时，专项还将加强上游核心技术的研发与攻关，突破一批 “卡脖子” 技术。例如，在药物递送系统领域，研发新型纳米载体、脂质体、微球等技术，提高药物的靶向性与生物利用度；在基因治疗领域，研发更安全、更高效的病毒载体与基因编辑技术，降低治疗风险；在生物制造领域，研发新型表达系统、发酵工艺与纯化技术，提高生物药的生产效率与质量。这些上游核心技术的突破，将为原创新药的研发提供强大的技术支撑，推动我国创新药研发从 “跟跑” 向 “并跑”“领跑” 转变。

仿制药在我国医药产业发展初期，为保障药品可及性、降低医疗成本发挥了重要作用。但随着我国经济社会发展与居民健康需求的升级，仿制药的低附加值、低技术含量已难以适应产业高质量发展的要求，也难以应对国际市场的竞争。

新一轮专项明确提出，仿制药不再被纳入专项支持范围，将重点支持原创新药研发。这一转变，标志着我国创新药研发的支持政策已从 “普惠式” 向 “精准式” 转变，旨在集中资源支持真正具有原创性、高附加值的创新药研发，提升我国医药产业的核心竞争力。

原创新药研发具有高投入、高风险、高回报的特点，需要政策的大力支持与市场的积极响应。专项将从多个方面为原创新药研发保驾护航：一是加大研发资金支持力度，通过国家科技重大专项、产业投资基金等多种渠道，为原创新药研发提供长期、稳定的资金支持；二是优化审评审批政策，建立原创新药优先审评审批通道，缩短研发周期，降低研发成本；三是完善医保准入政策，将符合条件的原创新药及时纳入医保目录，提高药物的可及性与市场认可度；四是加强知识产权保护，严厉打击侵权盗版行为，保障创新企业的合法权益，激发企业的创新积极性。

同时，专项还将引导企业树立 “创新为王” 的发展理念，加大研发投入，建立健全研发体系。鼓励企业建设高水平的研发中心，引进国际顶尖的研发人才与技术，开展差异化、原创性研发；支持企业开展国际合作与交流，参与全球创新网络，提升国际竞争力。通过这些举措，推动我国原创新药研发实现数量与质量的双重提升，培育一批具有国际影响力的原创新药品种。

过去的创新药专项多以疾病类别为划分标准，支持范围相对固定，难以适应疾病谱的动态变化与临床需求的多样性。新一轮专项明确提出，要从针对 10 类重大疾病向临床需求转变，聚焦 “两大三特” 这些以病人为中心、临床未被满足的需求。

这一转变体现了 “以人民为中心” 的发展思想，强调研发的出发点与落脚点是满足临床需求，而不是简单的疾病分类。专项将建立动态的临床需求监测与评估机制，定期梳理临床未被满足需求清单，根据疾病谱变化、医疗技术进步与居民健康需求升级，及时调整研发重点与支持方向，实现研发资源的精准投放。

例如，随着人口老龄化加剧，神经退行性疾病的临床需求日益突出，专项将加大对该领域的支持力度；随着儿童健康关注度的提升，儿童用药的研发需求被提上日程，专项将重点支持儿童专用药的研发；随着罕见病诊断技术的进步，越来越多的罕见病患者被确诊，罕见病药物的需求日益迫切，专项将给予罕见病药物研发更多的政策倾斜。这种以临床需求为导向的研发模式，能够确保研发资源用在 “刀刃上”，提高创新药研发的针对性与有效性，让创新药真正惠及患者。

中国创新药研发的道路，是一条在国家战略指引下，从无到有、从弱到强的奋斗之路。2008 年，“新药创制国家重大专项” 正式启动，彼时，国内医药产业以仿制药为主，对研发有国际影响力的原创一类新药普遍抱着 “可望不可及” 的心态。在以中国工程院院士桑国卫为代表的领军人物的指导下，国家通过持续的政策支持与资金投入，推动我国医药研发体系发生了根本性变化。

“十一五” 期间，专项以 “仿制为主、仿创结合” 为思路，重点支持仿制药的质量一致性评价与创新药的初步探索，为我国医药产业的转型升级奠定了基础。这一阶段，我国企业开始逐步积累药物研发经验，建立初步的研发体系，部分企业开始尝试开展创新药研发，为后续的跨越发展埋下了伏笔。

“十二五” 期间，专项提出 “创新驱动、质量优先” 的发展理念，加大对创新药研发的支持力度，鼓励企业开展原创性研发。这一阶段，我国创新药研发取得了初步突破，首个原创一类新药埃克替尼获批上市，实现了我国自主研发抗癌药的 “零突破”。同时，我国医药企业的研发投入快速增长，研发体系逐步完善，临床试验能力显著提升，为 “十三五” 的跨越发展提供了有力支撑。

“十三五” 期间，专项以 “创制引领、全球布局” 为目标，推动我国创新药研发实现了历史性跨越。这一阶段，我国创新药的数量与质量均大幅提升，一批具有国际竞争力的创新药品种获批上市，如 PD-1 抑制剂、CAR-T 细胞治疗产品等。同时，我国创新药的 “出海” 步伐加速，多个创新药成功在海外获批上市或开展临床试验，实现了从 “引进来” 到 “走出去” 的转变。数据显示，“十三五” 期间，我国获批的一类创新药数量达到了 “十一五”“十二五” 总和的 3 倍以上，创新药研发投入占医药产业总投入的比例从 5% 提升至 15%，我国已成为全球第二大医药市场与重要的创新药研发基地。

经过三个五年规划的持续投入与深耕，我国医药研发已完成了从仿制为主到创制引领的历史性跨越，研发体系日益完善，创新能力显著提升，产业竞争力不断增强。曹雪涛院士指出，这一跨越的实现，离不开国家战略的持续推动，离不开科研工作者的不懈努力，离不开企业的积极参与，更离不开以人民健康为中心的发展理念的指引。

站在新的历史起点上，新一轮 “创新药国家重大专项” 的启动，为我国生物医药产业的高质量发展指明了方向。曹雪涛院士表示，未来，我国将通过攻克重大关键核心技术，产出高水平的创新药物，培育一批具有国际影响力的头部医药企业，使中国成为世界新药的创制中心和全球生物医药产业高地。

这一愿景的实现，需要多方力量的协同发力。在国家层面，需要持续加强政策支持与顶层设计，完善创新药研发的政策体系，优化审评审批、医保准入、知识产权保护等政策环境，为创新药研发提供良好的制度保障；在企业层面，需要企业树立长远发展理念，加大研发投入，加强核心技术储备，开展差异化、原创性研发，提升国际竞争力；在科研层面，需要科研工作者坚守基础研究，勇于探索未知，为创新药研发提供源头活水；在临床层面，需要医疗机构加强临床试验能力建设，促进 “临床需求 - 基础研究 - 临床应用” 的良性循环；在国际合作层面，需要我国医药企业积极参与全球创新网络，开展国际多中心临床试验，加强与跨国药企的合作与交流，提升我国创新药的国际认可度。

随着新一轮专项的深入实施，我国生物医药产业将迎来更加广阔的发展空间。未来，我国将在肿瘤、神经退行性疾病、罕见病等领域产出一批 first-in-class、best-in-class 创新药，为全球患者提供中国方案；我国医药企业将逐步成长为具有国际影响力的头部企业，在全球生物医药产业格局中占据重要地位；我国将建立健全从基础研究、药物发现、临床试验到产业化的全链条创新体系，成为全球新药创制的核心区域。

同时，创新药研发的突破，将为国民健康提供更有力的保障。未来，重大慢性疾病将得到更有效的管控，重大传染病将得到更快速的应对，儿童、罕见病患者等特殊群体的用药需求将得到充分满足，居民的健康水平与生活质量将显著提升，为健康中国 2030 战略的实现奠定坚实基础。

创新药研发，一头连着国民健康，一头连着产业升级，是关乎国计民生与国家战略的核心领域。新一轮 “创新药国家重大专项” 的启动，标志着我国生物医药产业的发展进入了以原始创新为核心、以临床需求为导向、以能力建设为支撑的新阶段。面对六大深层次挑战，专项以四大关键转变为引擎，聚焦 “两大三特” 核心需求，精准发力、久久为功，必将推动我国创新药研发实现新的跨越。

从仿制到创制，从跟跑到领跑，中国创新药研发的道路充满了艰辛与挑战，也见证了我国科技实力与产业竞争力的不断提升。未来，在国家战略的指引下，在科研工作者、企业、医疗机构等多方力量的协同努力下，我国必将攻克一个又一个核心技术，产出一个又一个高水平创新药，培育一批又一批具有国际影响力的头部企业，最终实现 “成为世界新药的创制中心和全球生物医药产业高地” 的宏伟愿景，以创新之力守护健康中国，为全球生物医药产业的发展贡献中国智慧与中国方案。

来源：医学顾事