摘要：仑卡奈单抗是全球首个获得美国FDA完全批准的靶向Aβ的阿尔茨海默病(AD,俗称老年痴呆)治疗药物,也是中国首个获批上市的抗Aβ治疗药物,开启了阿尔茨海默病的疾病修饰治疗先河。

仑卡奈单抗是全球首个获得美国FDA完全批准的靶向Aβ的阿尔茨海默病(AD,俗称老年痴呆)治疗药物,也是中国首个获批上市的抗Aβ治疗药物,开启了阿尔茨海默病的疾病修饰治疗先河。

药物获批后,“这药效果好吗?”“安全吗?” 成了中国AD患者与家庭的高频提问。

在仑卡奈单抗正式获批上市之前,已经有少数中国患者在海南乐城医疗先行区接受了药物治疗,成为最早接受仑卡奈单抗治疗的“先锋患者”。近期由瑞金海南医院开展的”先锋患者“的真实世界研究成果公布,用本土数据给出了实在答案。该研究也是仑卡奈单抗的首个中国真实世界研究成果,显示仑卡奈单抗在中国患者中有明确可感知的疗效获益,且安全性佳,ARIA事件发生率低于其他国家的人群。

中国人群能取得全方面的治疗获益

瑞金海南的真实世界研究采用了先进的“认知量表+影像学+血检”的全方面检测手段,数据显示,在接受了仑卡奈单抗治疗后,患者认知功能基本保持稳定,Aβ沉积减少,脑内Aβ的清除与排出量增加。

该研究治疗 6 个月后,患者的 MMSE 评分从基线的 21.27 分小幅升至 22.33 分,MoCA 和 CDR-SB 评分也基本维持稳定,统计学上没有显著变化,且存在一定程度的症状改善趋势

该数据可以反映仑卡奈单抗对中国患者而言具有明确的有效性,至少可以将认知功能下滑过程“踩刹车”—— 对 AD 这种进行性疾病来说,“不恶化” 就是重要的治疗收获。

仑卡奈单抗能实现病情稳定的根源在于它能针对病理根源。

仑卡奈单抗靶向神经毒性最强的可溶性Aβ,可以阻断Aβ级联反应,同时也对已经沉积的斑块产生清除作用。

PET成像结果显示,在接受了仑卡奈单抗治疗后,患者脑内的Aβ与Tau沉积减少,Aβ整体负荷降低。

中国人群的ARIA事件发生率更低

该研究聚焦患者关心的 ARIA 不良事件,发现仑卡奈单抗患者的 ARIA 发生率远低于国际及亚洲数据,且 APOE ε4 纯合子患者在研究中均未发生ARIA事件。

ARIA事件是接受仑卡奈单抗治疗的患者及患者家属比较关心的不良事件。

在本研究中,中国患者的ARIA事件发生率远低于国际临床研究Clarity-AD的总体数据,也低于亚洲人群的既往数据,ARIA-E和ARIA-H发生率分别为3.1%和9.4%(国际研究则分别为12.6%和16.9%),且绝大多数患者均为无症状患者,仅有2例患者存在症状。

此前研究表明,APOE ε4 纯合子患者发生ARIA事件的可能性较高,许多患者及患者家庭也非常关注APOE ε4基因对于抗Aβ治疗的疗效与安全性的影响。

但该真实世界研究出现了一个比较有趣的结果,8例出现ARIA事件的患者均非APOE ε4 纯合子患者,纳入研究的纯合子患者均未发生ARIA。

小结

该研究作为首个仑卡奈单抗的真实世界研究成果,填补了中国老年痴呆患者的用药数据空白,采用多维度评估证明了仑卡奈单抗的可靠性。

2024年1月,仑卡奈单抗在大陆地区正式获批上市,并且在此后一年多时间内迅速在全国各地多点开花,已惠及上千名中国AD患者家庭,是全国使用范围最广、处方量最高的抗Aβ治疗药物。

来源：柳医生聊养生