摘要：2025年10月23日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准睿健毅联医药科技有限公司（以下简称“睿健医药”）旗下NouvNeu004注射液的I-III期全周期临床试验申请。

2025年10月23日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准睿健毅联医药科技有限公司（以下简称“睿健医药”）旗下NouvNeu004注射液的I-III期全周期临床试验申请。

这标志着全球首个针对多系统萎缩症（Multiple System Atrophy, MSA）的细胞治疗产品即将正式进入临床研究阶段，为这一长期“无药可医”的神经退行性疾病领域带来了突破性希望。

MSA治疗困境：独特病理机制呼唤全新疗法

多系统萎缩症（MSA）是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，其临床挑战在于对自主神经、运动协调等多系统的共同侵袭。患者临床表现通常为自主神经功能衰竭、帕金森综合征及小脑共济失调的不同组合，病情复杂，诊疗难度极高。

该疾病发展迅猛，多数患者在确诊后6至10年内面临生命危险。目前全球范围内尚无能够延缓或阻止疾病进展的特异性疗法上市。

MSA的病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞，导致髓鞘损伤和神经传导障碍。这一机制与帕金森病等神经退行性疾病存在本质区别，正因如此，常规神经疾病治疗策略对MSA往往收效甚微。

目前，MSA的临床治疗主要采用对症支持手段，但这些手段往往效果有限，且有可能相互制约：针对体位性低血压常采用扩张血容量、穿弹力袜和使用血管加压药进行治疗；针对帕金森症状，左旋多巴类药物对多数MSA患者效果不佳；治疗膀胱功能障碍的药物则可能引起或加重体位性低血压。这种“治标不治本”的现状，凸显了MSA领域对新疗法的迫切需求。

在此背景下，睿健医药NouvNeu004作为全球首个获批进入临床阶段的MSA细胞治疗产品，采用了完全不同的技术路径，为该领域带来了新的治疗希望。

睿健医药首席医学官蔡萌博士表示，NouvNeu004的临床获批，不仅巩固了公司在神经退行性疾病领域的研发优势，更为MSA患者提供了前所未有的治疗选择。

“神经营养+神经重建”策略如何重塑治疗范式？

睿健医药的NouvNeu004采用了创新的“神经营养+神经重建”治疗新策略。该产品是一种基于化学诱导的功能加强型神经前体细胞，具备高效分泌神经营养因子的能力。

其创新的双重作用机制构成了治疗核心：一方面为病灶区域濒危细胞提供营养支持，阻止细胞进一步死亡；另一方面在多个病灶部位通过微环境诱导分化为功能神经细胞，实现系统性的神经修复与功能重建。

该临床试验将由北京天坛医院罕见神经疾病临床与转化中心联合开展，由我国神经疾病领域知名专家、首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长王伊龙教授担任主要研究者。本次合作秉持“以患者为中心”的理念，旨在加速新药研发与落地进程，努力为MSA患者带来新的治疗希望。

此次合作不仅是临床与产业力量的强强联合，更是医学人文关怀与科学创新精神的深度融合。在NouvNeu004的临床获批之际，研究中心也在紧锣密鼓的进行启动前准备工作，预计本临床试验将于今年12月份开始面向全国招募MSA患者。

支撑这一创新疗法快速走向临床的背后，是睿健医药自主研发的“AI+化学诱导”平台。该平台通过人工智能筛选小分子化合物作为诱导成分，能够高效、精准地诱导细胞定向分化，展现出显著的技术优势。

值得注意的是，该平台通过化学诱导而非基因编辑的方式来获取功能加强型细胞，这一技术路径更高效、安全、低成本，更适合大规模工业生产。以睿健医药帕金森管线为例，目前已经实现了36万剂的工业产能。

据此平台开发的帕金森病治疗产品NouvNeu001，其早期临床数据也为该技术路径提供了初步的概念验证。NouvNeu001的Ⅰ期临床数据显示，患者在术后第六个月停止使用免疫抑制剂后，未出现免疫排斥或相关不良事件。此外，受试者大群体层面的成熟神经元PET影像结果也进一步证实了NouvNeu001移植后在Ⅰ期受试者大群体脑部的长期存活与稳定分化整合的优异能力。

NouvNeu001在安全性和可行性方面的积极信号，验证了睿健医药开创性化学诱导平台的独特优势，也为同平台产品NouvNeu004在MSA领域的治疗机制提供了理论依据和研究信心。

从管线进度领先到全球竞争力构建

从更广阔的视角看，NouvNeu004的临床获批并非偶然事件，而是进一步展现了睿健医药在中枢神经系统疾病领域的系统性战略布局。

目前，公司在帕金森病治疗领域已建立起完善的产品梯队，并展现出强大的研发执行力。其核心产品NouvNeu001研发进度稳居全球同类型管线第一梯队，从2024年3月获得FDA特殊豁免，到同年6月获FDA批准在美国及其他国家启动国际多中心I期临床试验，再到2025年8月进一步被FDA授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），成为全球首个获此认定的iPSC来源通用型帕金森细胞治疗产品。

此外，针对帕金森疾病发病日趋年轻化的现象，公司自研的NouvNeu003已于2023年12月在国内获批进入临床Ⅰ期，成为全球首个进入注册临床阶段的针对早发型帕金森病的iPSC衍生通用型细胞治疗产品。

睿健医药还在眼科疾病领域持续探索，其突破性眼科产品NouvSight001在2024年3月获美国FDA授予孤儿药认定。该产品针对“视网膜色素变性系列适应症”治疗，是睿健医药开发的首款iPSC来源眼科通用型细胞治疗产品。

国际化布局方面，睿健医药位于丹麦的创新中心，新加坡运营办公室，澳洲海外临床中心已于2022年投入使用，并与丹纳赫集团共建联合创新中心，共同推进全球创新的基于AI平台化学诱导细胞疗法的研发及临床应用。为支持全球临床试验，公司建设了大规模工业化生产基地，可满足覆盖全球市场的同种异体细胞药物产能，同时具备覆盖中美澳多地的物流投送能力，实现了药物生产供应链的自主可控。

公司的创新实力不断受到国际认可。在2025年国际帕金森病与运动障碍大会（MDS Congress）上，睿健医药受邀对全球首个iPSC来源化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞（NouvNeu001）治疗中重度帕金森病的开创性研究进行口头报告。值得注意的是，与睿健医药同场汇报的包括BlueRock、Roche、Biogen等国际知名药企的创新产品，标志着中国企业在神经疾病创新治疗领域已跻身全球前沿阵营。

此次睿健医药的NouvNeu004项目获批临床，不仅代表了中国企业在高端治疗领域实现的重要突破，更意味着长期困扰MSA患者的“无药可医”困境即将迎来转机。

未来随着临床试验的推进，该产品有望为MSA治疗积累宝贵的研究数据和临床经验，为后续开发提供重要参考。我们也期待这一创新疗法能够为神经退行性疾病治疗开启新的篇章，让人们看到中国细胞治疗走向更具创新性未来的清晰路径。

来源：动脉网