摘要：10 月 22 日，勃林格殷格翰宣布，其口服磷酸二酯酶 4B（PDE4B）抑制剂那米司特（Nerandomilast）通过优先审评审批程序获批上市，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。

10 月 22 日，勃林格殷格翰宣布，其口服磷酸二酯酶 4B（PDE4B）抑制剂那米司特（Nerandomilast）通过优先审评审批程序获批上市，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。

这是十年来首个在 III 期临床试验中达到主要终点并成功获批的 IPF 治疗药物，打破了该领域十余年无新药获批的僵局，标志着 IPF 治疗领域的突破性进展。值得一提的是，中国实现了该药的全球同步研发、同步注册、同步获批（仅在美国获批后 2 周内），真正实现了零时差惠及中国患者。

那米司特是勃林格殷格翰在研的新型 PDE4B 抑制剂，其通过抑制 PDE4B 酶发挥作用，该酶在肺部高度表达，并与纤维化和炎症过程密切相关。通过抑制这些通路，那米司特展现了抗纤维化和抗炎的双重效果，有望为 IPF 患者带来临床获益。

2022 年，美国 FDA 曾授予那米司特突破性疗法认定，凸显了其在 IPF 治疗中的潜力。2025 年 10 月，该药首次获 FDA 批准上市，标志着 IPF 治疗格局在十多年来首次迎来变革。

在中国获批上市是基于那米司特关键性 III 期临床试验 FIBRONEER™-IPF 的积极结果。这是十年来首个达到主要终点的 IPF III 期临床试验。

FIBRONEER™-IPF 是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估至少接受 52 周治疗，那米司特对 IPF 患者的疗效和安全性。主要终点是第 52 周时用力肺活量（FVC，mL）较基线的绝对变化。

治疗第 52 周时的关键疗效结果已发布于《新英格兰医学杂志》，包含：

截图来源：企业官微

关键次要复合终点（首次出现急性 IPF/ILD 加重、首次因呼吸系统原因住院或死亡时间）未达到。

最常见的不良事件是腹泻：安慰剂组发生率 16.0%，那米司特 9 mg 组发生率 31.1%、18 mg 组发生率 41.3%。腹泻是最常见的导致试验方案终止的不良事件，因腹泻导致停药的比例在那米司特9 mg、18 mg 和安慰剂组分别为 1.8%、6.1%、0.5%。

其他不良事件在各治疗组之间发生率均衡，尤其是血管炎、抑郁、自杀倾向或药物性肝损伤等特定关注的不良事件，在那米司特组与安慰剂组发生率相当。

在各治疗组中，接受基础抗纤维化治疗的患者因不良事件导致试验方案终止的发生率均更高。接受安慰剂、那米司特 9 mg 和 18 mg 治疗的患者中，严重不良事件的发生率分别为 33%、31% 和 30%，致死性不良事件的发生率分别为 5%、4% 和 2%。

值得一提的是，除了本次获批上市的适应症以外，那米司特还于 25 年 5 月在国内递交了进行性肺纤维化适应症的上市申请（受理号：JXHS2500057/8）。

作为一种严重的致死性肺部疾病，IPF的典型症状为肺纤维化程度持续增加、肺功能持续下降、呼吸症状加重，严重影响患者生存质量。IPF的自然病程多变且无法预测，预后不佳，患者在确诊后的中位生存期约为3年，5年生存率更是低于多种常见癌症，因而常被称为"不是癌症的癌症"。目前，IPF直接的致病途径尚不明确，治疗手段一直十分有限。

2025年5 月 15 日，勃林格殷格翰 1 类新药那米司特片（BI 1015550）新适应症在中国上市申请获受理。

除了那米司特，目前在研发中的PDE4B 抑制剂还有Zatolmilast和Orismilast。

Zatolmilast：最初由Tetra Therapeutics发现，后被Shionogi收购。它是一种选择性PDE4D抑制剂，目前主要用于治疗脆性X综合征（FXS），这是一种遗传性智力障碍。

Orismilast：由LEO Pharma开发，后被UNION therapeutics获得。2021年，信达生物与UNION达成合作，获得该药物在中国的独家开发和商业化权益。Orismilast主要用于治疗中重度特应性皮炎和银屑病

新浪医药综合

来源：智慧健康中心