摘要：9月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，小细胞肺癌（SCLC）新药Ifinatamab Deruxtecan（I-DXd, DS-7300a）拟被纳入突破性治疗品种，用于治疗在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌成人患者。在此

编者按：9月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，小细胞肺癌（SCLC）新药Ifinatamab Deruxtecan（I-DXd, DS-7300a）拟被纳入突破性治疗品种，用于治疗在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌成人患者。在此之前，针对同一适应症，Ifinatamab Deruxtecan（I-DXd, DS-7300a）已获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定（BTD）。这一认定标志着该药物在临床研究中展现出的显著疗效得到了权威机构的认可，也为患者带来了新的治疗选择。

创新药物I-DXd的诞生

小细胞肺癌（SCLC）是肺癌的第二常见类型，约占所有肺癌病例的15%。这种癌症具有高度侵袭性，通常在诊断时已经进展到远处转移阶段，导致患者的5年生存率极低。尽管传统的标准治疗方案（如含铂化疗）在一定程度上能够改善患者的预后，但许多患者在治疗后仍会面临复发和进展的风险。因此，开发新的治疗方案一直是医学界的重点研究方向。

I-DXd是一种专门设计的潜在同类首创B7-H3靶向DXd抗体药物偶联物（ADC）。它通过将单克隆抗体与化疗药物结合，精准地将药物输送到癌细胞中，从而在提高治疗效果的同时减少对正常细胞的损害。

2025年9月7日，在2025年世界肺癌大会上公布Ⅱ期IDeate-Lung01试验的研究结果，该研究证实：I-DXd在治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者中展现出显著的临床效果。

IDeate-Lung01试验临床研究成果

IDeate-Lung01是一项全球、多中心、随机、开放标签的Ⅱ期试验。旨在评估不同剂量水平的I-DXd治疗既往经治的ES-SCLC患者的疗效和安全性。

试验结果显示，接受I-DXd（12 mg/kg）治疗的137例患者中，经盲态独立中心审查（BICR）评估，确认客观反应率（ORR）为48.2%（95% [CI]：39.6–56.9）。此外，中位反应持续时间（DOR）为5.3个月，疾病控制率（DCR）为87.6%，中位无进展生存期（PFS）为4.9个月，中位总生存期（OS）为10.3个月。这些数据表明，I-DXd在治疗ES-SCLC患者中具有显著的临床效果。

肿瘤缓解结果

PFS和OS结果

（一）不同治疗线数的患者亚组分析

在32例接受I-DXd作为二线治疗的患者亚组中，确认的ORR为56.3%，中位DOR为7.2个月，DCR为96.9%，中位PFS为5.6个月，中位OS为12.0个月。而在105例接受I-DXd作为三线及三线以上治疗的患者亚组中，确认的ORR为45.7%，DCR为84.8%。这些结果进一步证实了I-DXd在不同治疗线数患者中的疗效。

亚组分析结果

（二）颅内疗效的探索性分析

在一项探索性分析中，基线时有脑转移的患者亚组（n=65）中，经CNS RECIST v1.1评估，颅内ORR为46.2%。这一结果表明，I-DXd在治疗脑转移患者中也具有潜在的疗效。

（三）安全性分析：药物的安全性特征

在IDeate-Lung01试验中，I-DXd的安全性特征与Ⅰ期试验中观察到的一致，未发现新的安全性信号。36.5%的患者发生了3级或以上的治疗相关不良事件（TRAEs），其中最常见的为中性粒细胞减少症（13.9%）、淋巴细胞减少症（12.4%）和贫血（10.2%）。此外，17例患者（12.4%）经独立裁定委员会确定有确认的治疗相关间质性肺病（ILD）/肺炎。尽管如此，大多数ILD/肺炎事件为低级别，表明该药物在安全性方面具有可控性。

总结

I-DXd作为一种潜在的同类首创B7-H3靶向ADC，在治疗广泛期小细胞肺癌患者中展现出显著的临床效果和可控的安全性特征。IDeate-Lung01试验的结果为这种创新药物的进一步开发和应用提供了有力的支持。随着全球监管机构的持续讨论和更多临床试验的开展，I-DXd有望为小细胞肺癌患者带来新的希望，改善他们的预后和生活质量。

编辑 | 娟子

排版 | 粘冬

来源：医悦汇一点号