国内首例！干细胞治疗孤独症临床研究在北京安定医院正式启动

摘要：当孩子总是独自玩积木、喊名字没反应、反复开关抽屉——你是否想过，他可能正被困在自己的小世界里？这些被称为“星星的孩子”的孤独症谱系障碍（ASD）患儿，就像被一层透明的玻璃罩住，能看见外界却无法融入，独自闪烁在拒绝眼神交流、重复刻板动作的孤独星球。

当孩子总是独自玩积木、喊名字没反应、反复开关抽屉——你是否想过，他可能正被困在自己的小世界里？这些被称为“星星的孩子”的孤独症谱系障碍（ASD）患儿，就像被一层透明的玻璃罩住，能看见外界却无法融入，独自闪烁在拒绝眼神交流、重复刻板动作的孤独星球。

“星星的孩子”并非故意疏远世界，而是被无形的屏障隔绝。他们的孤独不是选择，而是需要被看见、被理解的特殊困境。

一位妈妈在论坛上写道：“带孩子跑了10家医院才确诊，医生说‘干预要趁早’，可每月康复费用超万元，我们夫妻俩工资全搭进去还不够。”更让人揪心的是，目前全世界都还没有能根治自闭症的特效药，家长们只能在漫长的康复之路上艰难跋涉。

每140个中国孩子里，就可能藏着一个“星星的孩子”。全球约7600万自闭症患者中，中国占了近1000万。这意味着，你小区的幼儿园里、楼下的游乐场里，或许就有这样的孩子——他们不吵不闹，却总像活在另一个频道。

国内首例！7大核心突破改写孤独症治疗史
由北京安定医院王刚教授领衔的干细胞治疗孤独症临床研究（登记号：CTR20253124）正式启动，这项I期临床试验在治疗载体、人群覆盖等关键领域实现突破，为孤独症治疗开辟全新路径。

本项目由首都医科大学附属北京安定医院院长、国家精神疾病医学中心主任、国家精神心理疾病临床医学研究中心主任——王刚教授领衔，该团队在抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症、焦虑障碍以及精神药理学等多个领域拥有深厚的学术造诣和丰富的临床经验

药物临床试验登记与信息公示平台显示，这项研究有几个关键突破点：

治疗载体采用人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液，这是一种在抗炎、修复领域被广泛研究的干细胞类型；研究阶段I 期临床，重点验证安全性，同时探索初步有效性；纳入人群 42 名 6 岁及以上孤独症患者，覆盖了症状相对稳定的儿童及青少年群体；治疗方式 单次静脉注射，剂量按体重计算（约 200 万细胞 / 公斤），操作相对便捷；时间节点 2025 年 8 月 26 日正式实施，已通过伦理审批，全程受严格监管。

干细胞为何能“解锁”孤独大脑？四大“调节机制”深度揭秘。这种神奇细胞就像大脑的“多面手调节器”，通过四种关键方式发挥作用。

1、抗炎屏障机制

干细胞像“抗炎卫士”/ 筑起大脑保护屏障。抑制过度免疫反应/ 减少炎症因子对神经细胞的损伤/ 守护脑结构与功能完整。

2、突触修复机制

干细胞变身“连接工程师”/ 搭建神经信号高速路。释放神经营养因子/ 促进神经元突触形成与稳定/ 增强信号传递效率。

干细胞担任“肠脑信使”/ 打通双向沟通通道。调节肠道菌群平衡/ 借助“肠脑轴”路径/ 影响大脑情绪与功能状态。

4、线粒体能量工厂

干细胞激活“能量工厂”/ 给大脑充电提活力。修复脑细胞线粒体功能/ 提升 ATP 生成效率/ 增强大脑 “活力” 与信息处理能力。

机制特点：四大作用路径互不重叠，分别从抗炎、修复、联动、供能四个维度协同干预孤独症核心病理环节，为后续临床效果观察提供科学依据。

作为 I 期临床试验，将在 48 周内，通过多维度量表以及血液炎性因子检测，观察患者的社交沟通能力、行为改善情况；“安全” 是首要目标，全程监测过敏、感染等不良事件，一旦出现异常将及时干预。研究结果将为未来更大规模的 II/III 期试验铺路，逐步解答 “疗效如何、适合哪些患者” 等关键问题。

全球竞速！日本率先“破冰”，中国如何接棒？这场关乎千万孤独症家庭的医学竞赛正进入白热化阶段。

就在北京启动研究前不久（8月初），日本已批准干细胞疗法用于 4 岁及以上 ASD 患者，采用自体脂肪来源间充质干细胞（AD-MSCs），每次注射 5000 万至 3 亿个细胞，需 5-10 次疗程。这意味着，全球范围内，干细胞治疗孤独症正从实验室快速走向临床实践。

希望之光还是“治愈神话”？专家：理性看待干细胞治疗

对孤独症家庭而言，这项国内首例干细胞治疗临床研究的启动，无异于黑暗中透进的一束光。它不仅是“还有办法”的信念支撑，更让无数在绝望中挣扎的父母看到了孩子与世界连接的可能。而在医学领域，这标志着中国在神经发育障碍治疗领域迈出了关键一步——若未来研究证实有效，或将改写千万孤独症患者的生命轨迹，为全球相关疾病治疗提供“中国方案”。