摘要：非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是膀胱癌中最常见的一类，约占膀胱癌病例的70%-80%。尽管其相对早期，但患者常面临高复发率和潜在的疾病进展风险。传统治疗以膀胱内灌注免疫治疗为核心，尤其是卡介苗（BCG）治疗，这被视为NMIBC的标准一线治疗方案。然而，BCG

非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是膀胱癌中最常见的一类，约占膀胱癌病例的70%-80%。尽管其相对早期，但患者常面临高复发率和潜在的疾病进展风险。传统治疗以膀胱内灌注免疫治疗为核心，尤其是卡介苗（BCG）治疗，这被视为NMIBC的标准一线治疗方案。然而，BCG治疗存在药源短缺和部分患者对BCG不响应或复发的困境，迫切需要开发更有效且耐受性良好的新疗法。

针对NMIBC不同风险等级患者，尤其是BCG不响应/难治患者，新型膀胱内疗法的研发成为当前研究热点。本文系统综述了2020年至2024年间发表的相关临床试验，涵盖了治疗效果、安全性、患者报告结局（PROs）以及治疗机制和给药方式，旨在为临床实践提供科学依据，推动个体化精准治疗的进步。

通过全面检索多个医学数据库，筛选2020年至2024年期间发表的临床试验，重点关注膀胱内治疗NMIBC的疗效和安全性评价研究。纳入研究涵盖BCG不响应/难治患者、BCG初治患者及中等风险患者。评估内容包括初始治疗响应率、12个月无复发生存率、疾病进展及严重不良反应发生率。因数据异质性及缺乏充分的直接对照，未进行统计学荟萃分析。

结果显示，共纳入2998项研究，其中36篇报告了疗效和安全性指标，6篇提供患者报告结局。膀胱内治疗新方案包括：BCG基础改良疗法、化疗药物联合治疗、化学药物偶联物、热凝胶载药技术、热化疗干预、渗透泵给药系统、基因治疗。

图：不同治疗方案及其作用机制

在治疗响应率方面，BCG不响应/难治患者的初始响应率介于42%-85%之间；初治患者则表现出65%-100%的响应率。12个月无复发生存率分别为22%-83%（BCG不响应患者）及39%-92%（初治患者）。严重不良事件（3级及以上）和疾病进展罕见，发生率分别为0%-20%和0%-17%。患者报告的生活质量和治疗耐受性总体稳定，无显著恶化。

图：新型药物递送机制

综上，新型疗法在机制上趋于多样化，除传统免疫刺激外，化疗联合及化学药物偶联物能增强靶向杀伤效率，热凝胶和渗透泵等递送系统提高药物在膀胱内的停留时间和局部浓度，基因治疗则通过基因编辑或病毒载体实现肿瘤细胞特异性作用。这些技术创新为NMIBC治疗打开新的可能性。

现有研究多为早期临床试验，样本量有限，疗效指标不统一，缺乏长期随访数据。患者生活质量和成本效益分析尚不足，真实世界数据缺乏。未来应开展多中心、多臂、多阶段设计的随机对照试验，结合患者中心结局，强化疗效对比和长期安全性评价，探索个体化治疗路径，提升临床应用价值。

原始出处

Ghodoussipour S, Bivalacqua T, Bryan RT, et al. A Systematic Review of Novel Intravesical Approaches for the Treatment of Patients with Non-muscle-invasive Bladder Cancer. Eur Urol. 2025;88(1):33-55. doi:10.1016/j.eururo.2025.02.010

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撰文 | 梅斯医学

编辑 | 阿拉斯加宝

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来源：丐帮小弟