摘要：当患者接过一盒奥布替尼，指尖触碰的不仅是药盒的棱角，更是一段长达十年的创新坚守。这粒直径不足1厘米的药片，从中关村的实验室萌芽，如今已用于改善淋巴瘤患者的生命质量；它正跨洋过海，进入欧美市场探索自身免疫性疾病的治疗可能，努力成为全球患者眼中守护健康的“中国方案
当患者接过一盒奥布替尼，指尖触碰的不仅是药盒的棱角，更是一段长达十年的创新坚守。这粒直径不足1厘米的药片，从中关村的实验室萌芽，如今已用于改善淋巴瘤患者的生命质量；它正跨洋过海，进入欧美市场探索自身免疫性疾病的治疗可能，努力成为全球患者眼中守护健康的“中国方案”。作为中国创新药领域的“破壁者”，诺诚健华用十年时间在肿瘤与自身免疫性疾病的无人区毅然前行。
破局：攻克“冷门靶点”
2015年，结构生物学家施一公与转化医学专家兼企业家崔霁松在中关村共同播下了一颗创新的种子。彼时，免疫治疗领域正聚焦于PD-1（程序性死亡蛋白-1）及其配体PD-L1——这两个靶点因能够“解除”肿瘤对免疫细胞的屏蔽，成为抗癌药物研发中最炙手可热的赛道。然而，诺诚健华却选择了一条差异化的路径：聚焦于血液瘤和自身免疫性疾病这两大存在高度未满足临床需求的领域，以BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂奥布替尼作为其首款出击的新药。
BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂是一类针对B细胞信号通路的靶向药物，可抑制恶性B细胞的增殖和存活。但当时已上市的BTK抑制剂普遍存在生物利用度低、副作用较大等痛点。研发人员回忆，当时，实验室的灯光常亮至凌晨，团队甚至讨论过“是否要放弃这个靶点”。关键时刻，在相关科研力量的帮助下，他们引入制剂领域的顶尖“外脑”，经过多次研究和尝试，研发团队决定用固体分散体技术来解决难溶的问题。这个技术就是把化合物打成没有固定形状的粉末，就像把奶粉磨得更细一样，然后，再把粉末做成药片或者胶囊，方便药物在人体里被吸收。
但是，实际操作起来可没那么容易。科研团队经过无数次试验和比较，终于满足了药品在物理和化学上稳定的要求。这个突破让药物在人体里释放和吸收得更快了，能更好地满足治疗需要。患者每天只要口服一次奥布替尼即可，有效提高了患者的便利性和依从性。
2018 年，奥布替尼进入临床试验。诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松回忆：“当时我们非常忐忑，不知道这个化合物是不是真正有效。第一例受试者是淋巴瘤转移到肠道，每天便血十几次，严重消瘦，非常痛苦。结果病人服药两三天后就不再便血了。第二例患者下颌长了很大的淋巴瘤，服药第三天就开始缩小。”“当看到病人情况变好时，内心真的很激动。那时我们团队就在公司的阳光房庆祝，觉得前面一系列的艰难挑战都是值得的。”崔霁松说。
2020年，奥布替尼成功获批上市两项适应症，2023年，边缘区淋巴瘤（MZL）适应症获批上市，由此奥布替尼成为中国首个用于治疗MZL的BTK抑制剂，填补了该领域市场空白。2025年，新增一线白血病适应症，为更多患者提供可及的治疗选择。截至目前，它已在中国获批4项血液肿瘤适应症，其中3项被纳入国家医保目录。
出海：从“中国新”迈向“全球新”
奥布替尼的突破不只是能治疗血液瘤，还能跨到淋巴瘤和自身免疫性疾病这两个领域。它成为国内首个勇闯自免“无人区”的自主研发的BTK抑制剂。除了奥布替尼，我国还有多款创新药进入国际临床试验。比如，2024年6月，诺诚健华自主研发的TYK2（酪氨酸激酶2）抑制剂ICP-332获美国FDA批准临床，治疗中重度特应性皮炎效果显著，全球尚无同类药物获批。这意味着，中国创新药正在和国际药企巨头全面竞争，在世界生物医药的舞台上展示自己的实力。
在科研团队看来，真正的国际化绝非简单地将产品“卖出去”，而是策略性地整合全球顶尖资源、参与全球竞争并确立自身地位。诺诚健华因此制定了“双轨并行”战略，经过十年深耕，诺诚健华发展即将进入“2.0阶段”，加速从初创公司向全球化生物医药企业战略转型。一边推动3-4款核心产品进入欧美市场，形成“产品矩阵”；一边用奥布替尼在自身免疫病领域进入国际赛道，建立技术壁垒。未来3-5年，5-6款新药将陆续上市。“我们要从‘中国新’变成‘全球新’！”截至目前，诺诚健华已与十余个国家机构建立的全球研发网络，以及数十个国家同步开展的临床试验。
引擎：“热带雨林”滋养可持续创新
“每一款新药的诞生，都极其不易。”诺诚健华传播执行总监陆春华坦言。创新药研发周期长、投入大、风险高，平均需10年、10亿美元，成功率却不足10%。但在北京持续优化的科研政策与产业生态中，企业获得了宝贵的生长土壤。
陆春华介绍，企业位于中关村生命科学园，成立初期，北京市科委给予了大力支持，包括在公司成立初期面临的资金困难时，提供的资金支持，在资源对接方面，引荐临床资源等。“在这里，创新从不孤单。”北京市科委的“绿色通道”政策，让企业平均节省了研发成本、缩短了研发周期。更关键的是园区逐步形成“研发—生产—销售”闭环的生态反哺机制，吸引了一批上下游企业入驻。如今，中关村生命科学园已孵化出数家独角兽、十几家拟上市企业，融资总额超数十亿元。
数百家医药企业在此共生，构成一座“生物医药的热带雨林”：大企业如参天乔木，输出技术标准与资本；小公司似蓬勃灌木，以灵活创新填补空白；政策是阳光雨露，提供持续滋养。创新不是孤岛，而是生态的共振。
从一粒药的初心，
到一片创新林的蔚然成势，
“热带雨林”般的创新共生体系
将孕育更多的可能。
这里的每一粒种子，
都在竞相绽放蓬勃生机，
每一个梦想，
都生生不息值得期待。
来源：创新创业中关村
