摘要：达斯汀·霍夫曼扮演孤独症患者雷蒙，脑袋歪斜、两眼呆滞，有时甚至两眼的目光凑不到一起，与人交谈时也不注视对方而是两眼上翻等，把其内心的情感变化淋漓尽致地表现出来，从而把一个“一半白痴、一半天才”的“孤独症”患者形象刻画得惟妙惟肖，也让公众首次了解到了生活中还有这
1988年上映的电影《雨人》，是迄今为止影响最为广泛的关于孤独症的电影。
达斯汀·霍夫曼扮演孤独症患者雷蒙，脑袋歪斜、两眼呆滞，有时甚至两眼的目光凑不到一起，与人交谈时也不注视对方而是两眼上翻等，把其内心的情感变化淋漓尽致地表现出来，从而把一个“一半白痴、一半天才”的“孤独症”患者形象刻画得惟妙惟肖，也让公众首次了解到了生活中还有这么一类人。
孤独症谱系障碍 (Autism Spectrum Disorder, ASD) ，又称自闭症，是一种神经发育异常导致的异质性疾病，核心症状分为两大类：
①社交沟通缺陷：语言发育迟缓/缺失、缺乏眼神接触、难以理解他人情绪、无法建立正常同伴关系；
②重复刻板行为：频繁拍手/摇晃身体、坚持固定流程（如只走固定路线）、对特定事物异常专注（如只玩旋转玩具）、感官异常（对声音/触觉过度敏感或迟钝）。
根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计，我国自闭症患者超过1000万，0到14岁的自闭症儿童数量超过200万，且呈上升趋势，男女比例约为5：1。
目前，针对自闭症尚无根治性疗法，临床上主要依靠早期康复训练（如应用行为分析、语言治疗与感觉统合训练）来改善患儿的社会交往能力和日常功能，但这类干预无法从根本上逆转或治愈大脑发育异常。
干细胞可以调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞，从而减轻患者孤独症的症状。
中国首例！干细胞治疗自闭症的新药临床试验进入实施阶段
近日，药物临床试验登记与信息公示平台披露了一项新动态：人骨髓间充质干细胞注射液治疗孤独症谱系障碍（ASD，又称自闭症）的临床试验于2025年8月26日在首都医科大学附属北京安定医院正式启动。
这标志着我国首例使用人骨髓间充质干细胞治疗自闭症的新药临床试验进入实施阶段，为孤独症患者带来了新的治疗希望。
本临床试验是一项评估人骨髓间充质干细胞注射液治疗孤独症安全性和初步疗效的开放标签Ⅰ期研究。试验用药品源自健康年轻成人供者骨髓，并全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养。
日本先行：自体脂肪干细胞治疗自闭症获批应用
而在此前不久，日本在干细胞治疗自闭症领域就已取得突破：其自体脂肪来源间充质干细胞治疗自闭症的再生医疗项目获得批准。细胞科普｜“亚洲首例”！日本正式批准自闭症干细胞疗法，可治疗4岁及以上儿童患者
2025年8月7日，日本厚生劳动省正式批准韩国Biostar公司与日本大阪Trinity Clinic合作的自闭症干细胞疗法。这不仅是亚洲首个官方认可的自闭症干细胞治疗方案，也是全球首个获得国家级药监部门批准的标准化自闭症干细胞疗法。
该疗法由韩国Biostar公司与大阪Trinity Clinic联合研发，适用于4岁及以上自闭症谱系障碍（ASD）患者，采用自体脂肪间充质干细胞（AD-MSCs）静脉输注，每疗程5-10次，末次注射3个月后使用SRS-2量表评估，从社交互动、语言沟通等核心维度科学评估效果。
本次获批的疗法开辟了一条全新路径：从患者自身脂肪中提取间充质干细胞（AD-MSCs），经实验室扩增后回输体内。
动物实验已证实，在丙戊酸诱导的自闭症小鼠模型中，该疗法显著改善了包括社交障碍和重复行为在内的核心症状，相关研究成果发表在《Behavioural Brain Research》期刊上。
干细胞可能通过以下机制发挥治疗自闭症的作用
①改善脑灌注：
移植细胞可以分泌多种生长因子、抗炎细胞因子和免疫调节介质，促进颅内新生血管生成，增加脑血流，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞。
②调节机体免疫和抗炎功能：
调控T细胞和NK的细胞因子分泌和细胞毒性，增加NK细胞活性。在细胞介导的免疫反应中移植细胞抑制T细胞增殖，减少炎症前细胞因子的产生，例如肿瘤坏死因子－α( TNF－α) 、干扰素γ ( IFN－γ) 并降低细胞介导的细胞毒性。
③通过旁分泌作用：
动员自身神经干细胞，促进活化，重新启动修复机制。移植细胞通过自分泌和旁分泌机制保护神经组织免于变性和凋亡，释放神经营养蛋白，抑制神经元凋亡，抑制小胶质细胞活化，诱导小胶质细胞表型转换，抑制星形胶质细胞增殖和抑制氧化应激分子。
这项研究的启动，虽然只是一个开端，但它让我们看到干细胞疗法有望为孤独症带来新方向。从降低神经炎症，到促进神经修复，干细胞或许能为孤独症患者打开新的治疗思路。
未来几年，随着临床数据的逐渐积累，我们将更清晰地看到这条探索之路能走多远。希望有一天，我们触目远眺，都是孩子们甜甜的笑脸，这世界上也不再有“小孤星”。
参考资料：
[1]《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》，2019.
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来源：国卫生物
