摘要：Ionis Pharmaceuticals今日宣布，其在儿童与成人亚历山大病（Alexander disease，AxD）患者中开展的关键性研究取得积极的主要结果。与对照组相比，接受反义寡核苷酸疗法zilganersen（ION373）治疗的患者在第61周，在
“史无前例”！关键试验结果积极，寡核苷酸疗法有望明年递交上市申请
Ionis Pharmaceuticals今日宣布，其在儿童与成人亚历山大病（Alexander disease，AxD）患者中开展的关键性研究取得积极的主要结果。与对照组相比，接受反义寡核苷酸疗法zilganersen（ION373）治疗的患者在第61周，在主要终点10米步行测试（10MWT）评估的步行速度上指标稳定（平均差异33.3%，p=0.0412），表现出统计学显著性且具临床意义。该疗法并展现出良好的安全性与耐受性；在多项关键次要终点上同样观察到一致性获益。根据新闻稿，zilganersen是在AxD患者中显示出改变疾病进程影响的首款在研疗法。Ionis计划于2026年第一季度提交新药申请（NDA）。Ionis神经科学高级副总裁Holly Kordasiewicz博士表示，这项“史无前例”的结果凸显了zilganersen为AxD患者带来新获批药物的可能。
AxD是一种罕见、进行性、最终致命的神经系统疾病。该病常在儿童期发病且进展迅速，患者可能丧失行走、说话与吞咽等基本功能。AxD的发生是神经胶质纤维酸性蛋白（
GFAP）基因变异的结果，GFAP变异会破坏大脑中星形胶质细胞的结构和功能。Zilganersen旨在阻止由于GFAP基因中的致病变异而积累的过量GFAP蛋白，从而减缓或稳定AxD患者的疾病进展。49亿美元！辉瑞收购减肥疗法新锐
辉瑞（Pfizer）与Metsera今日宣布签署总额达49亿美元的最终收购协议。此次收购将使辉瑞获得后者旗下具差异化的口服与注射型肠促胰岛素和胰淀素类候选药物以及联合疗法，这些项目在有效性与安全性方面具备“best-in-class”潜力。双方董事会均已一致通过该交易。
Metsera是一家临床阶段生物医药公司，致力于加速用于肥胖和心代谢疾病的下一代疗法。Metsera目前有4个项目处于临床开发阶段，并有多个项目在开展支持IND的临床前研究，目标是在减少注射次数的同时进一步提升疗效与耐受性。其中包括：每周或每月注射给药的GLP-1受体激动剂（RA）MET-097i（处于2期研究）；每月给药的胰淀素类似物MET-233i（作为单药及与MET-097i联合的1期研究进行中）；两款即将启动临床的口服GLP-1 RA；以及处于临床前阶段的营养刺激激素类药物。今年9月，MET-233i的1期初步结果公布，显示出“best-in-class”潜力。
参考资料：
[1] Pfizer to Acquire Metsera and its Next-Generation Obesity Portfolio. Retrieved September 22, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250922965053/en/Pfizer-to-Acquire-Metsera-and-its-Next-Generation-Obesity-Portfolio
[2] Ionis announces positive topline results from pivotal study of zilganersen in Alexander disease. Retrieved September 22, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250922674696/en/Ionis-announces-positive-topline-results-from-pivotal-study-of-zilganersen-in-Alexander-disease
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来源：小高医生健康之道
