一针治愈血友病B！330万美元天价基因疗法药物获德国医保报销！

摘要：CSL公司近日与德国法定健康保险基金联合会（GKV-Spitzenverband）达成里程碑式协议，其创新基因疗法Hemgenix（通用名：etranacogene dezaparvovec）正式被纳入德国全国医保体系，用于治疗无IX因子（FIX）抑制剂病史的

CSL公司近日与德国法定健康保险基金联合会（GKV-Spitzenverband）达成里程碑式协议，其创新基因疗法Hemgenix（通用名：etranacogene dezaparvovec）正式被纳入德国全国医保体系，用于治疗无IX因子（FIX）抑制剂病史的成人中重度血友病B患者。这意味着德国成为继法国、丹麦、瑞士、西班牙、英国和奥地利之后，又一个为这款突破性疗法提供公共报销的欧洲主要市场。

疗效挂钩的支付模式创新

根据协议，Hemgenix将成为德国首个采用"全国层级疗效挂钩报销模式"的基因疗法。该疗法单次输注成本在欧盟国家超过300万欧元（约合330万美元），其报销金额将与每位患者的实际治疗效果直接关联。"这种与德国法定健康保险基金联合会（GKV-Spitzenverband）达成的国家级疗效支付协议在德国尚属首例，"CSL德国首席谈判代表斯特凡·诺伊多费尔（Stefan Neudoerfer）表示，"它有效解决了单次疗法长期疗效评估的核心报销难题。"

临床数据展现持久疗效

今年2月，欧洲血友病协会（EAHAD）年会上公布的HOPE-B试验四年随访数据显示：接受Hemgenix治疗的患者中，94%已摆脱对FIX替代疗法的依赖，年均突破性出血量从治疗前的4次锐减至0.4次（降幅达90%）。患者体内FIX活性平均维持在37%以上（正常值≥50%），多数进入轻度血友病范围，显著改善了生活质量。

竞争优势凸显

自2023年获欧盟委员会批准以来，Hemgenix已陆续在美国及其他国际市场上市。尽管CSL百瑞尚未披露具体销售数据，但公司表示自2024财年推出以来，市场接受度持续加速。值得注意的是，随着竞争对手辉瑞去年宣布因需求不足，全面终止其血友病B基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）的全球开发计划，Hemgenix的市场独占性得到进一步强化。

治疗范式革新

传统FIX替代疗法需每数天输注一次，年治疗费用高达数十万欧元。而Hemgenix作为一次性输注疗法，通过纠正FIX基因缺陷，可长期稳定患者凝血功能。临床试验中，部分受试者已多年无需补充FIX药物，展现出基因治疗在慢性病管理中的革命性潜力。

随着德国医保体系的纳入，这款定价超百万欧元的"天价疗法"正通过创新支付模式，逐步突破医保准入壁垒，为遗传性疾病患者带来治愈新希望。

据悉，Hemgenix与2022年11月被美国FDA获批上市，定价为350万美元/剂，上市时曾刷新了世界上最贵药物的记录。目前，该记录已经被2024年Orchard Therapeutics公司上市的Lenmeldy打破，该基因疗法药物主要用于治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD），价格为425万美元/剂，约合人民币3000万元左右，目前位居全球最贵药物。

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