全国首款基因治疗药物获批！闵行研发→

摘要：血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ进行替代治疗。

记者从上海市药监局了解到

国家药品监督管理局通过优先审评审批程序

批准上海信致医药科技有限公司申报的

波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市

用于治疗中重度血友病B

（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者

这是首个血友病B基因治疗药物

也是全国获批的首个基因治疗药物

血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ进行替代治疗。

患者持续频繁出血，容易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。

信玖凝®采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，进而利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。

尤其值得期待的是，采用基因治疗方法，患者只需一次注射，患者有极大可能治愈的获益，不用再定期治疗，不仅为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择，同时大大减轻了经济负担和医保压力。

除此次获批上市的药物外，上海信致医药科技有限公司同时还建有丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病。

该药品基于药品上市许可持有人制度（MAH），在闵行研发申报、在临港新片区受托生产。武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。双方将整合各自资源优势，加速为患者提供突破性的基因疗法。

该药品自2021年进入临床试验至获批上市期间，国家药监局药品审评核查长三角分中心与上海市药监局组建专门服务团队，在检验、审评、核查、生产许可等注册上市的全环节持续跟踪辅导，并联合市科委、闵行区政府、临港管委会等部门多措并举、精准发力，共同支持企业创新研发，让企业少走“弯路”，加快注册上市进程。

对于大家最关心的价格问题——目前，全球已有3款用于血友病的基因治疗产品上市，分别为BioMarin的Roctavian（2023.6 FDA）、CLS/uniQure的Hemgenix（2022.11 FDA）、辉瑞的Beqvez（2024.4 FDA），分别用于治疗A型血友病、B型血友病、B型血友病。

定价方面，Roctavian、Hemgenix、Beqvez分别定价290万美元、350万美元、350万美元。但是商业化却远不及预期。据公开报道，来自BioMarin的年报显示，2023年仅3名患者接受Roctavian治疗，销售为350万美元。

目前，这款基因治疗药物的定价还未公布，但可以肯定的是，对比国外同类，会低很多。

今年以来，上海共有3款国产1类创新药、6款Ⅲ类创新医疗器械获批上市。市药监部门正深入实施“一清单、两优化、三联动”服务创新机制，针对重点产品和重点项目实施“提前介入、专人专班、一企一策、全程指导”，助力创新产品研发上市；加强产品上市后监管，保护患者用药用械安全。