摘要：2025年9月15日，昂拓生物（Arnatar Therapeutics），一家专注于研发RNA靶向药物以应对严重且缺乏治疗手段疾病的生物技术公司，今日宣布其ART104药物已于北京时间2025年9月1日在研究者发起的临床试验（IIT）中完成首例患者给药，患者

2025年9月15日，昂拓生物（Arnatar Therapeutics），一家专注于研发RNA靶向药物以应对严重且缺乏治疗手段疾病的生物技术公司，今日宣布其ART104药物已于北京时间2025年9月1日在研究者发起的临床试验（IIT）中完成首例患者给药，患者全程无不适。目前已完成用药后第1次访视，评估未发现任何药物相关副作用，安全性良好。ART104是一款全球首创的反义寡核苷酸（ASO）药物，旨在从遗传致病根源治疗阿拉杰里综合征（ALGS）。

该IIT试验由全球公认的ALGS研究与治疗领域专家，复旦大学附属儿科医院王建设教授主持开展。本研究将初步评估ART104在ALGS患者中的安全性、药代/药效学（PK/PD）及有效性。

“ART104完成首例患者给药不仅是昂拓生物的重要里程碑，也是整个ALGS领域的重要进展。” 昂拓生物首席运营官兼药物开发负责人王彦峰博士表示。“通过直接解决Jag1蛋白水平不足的问题，ART104有潜力从根本上改变ALGS患者及其家庭的疾病结果。”

关于ART104：首创的Jag1蛋白增加策略

ART104基于昂拓生物自主研发的ACT-UP1技术，是首款旨在上调Jag1蛋白表达的ASO治疗药物。Jag1单倍不足导致的低Jag1蛋白水平被认为是ALGS的主要致病原因，该病是一种以胆管减少和肝功能障碍为特征的严重多系统疾病。

在临床前研究中，ART104已初现的优势：

● 在疾病动物模型中显著恢复肝脏胆管发育

● 在多项毒理研究中表现出良好的耐受性

ART104已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见病药物资格（ODD）和儿科罕见病资格（PRDD），凸显其作为变革性疗法的潜力。ART104致力于改变现有治疗标准，有望成为首个针对ALGS根本致病原因的有效治疗药物，实现从对症治疗到疾病修正治疗的跨越。

关于昂拓生物（Arnatar Therapeutics）

昂拓生物是一家临床阶段的生物技术公司，致力于重新定义 RNA 医药的可能性。昂拓生物拥有自主研发的DARGER™ 技术平台， 包括优化siRNA 基因沉默技术和首创的寡核苷酸（ASO）上调蛋白表达技术。该双技术平台使 Arnatar 能够开发不同 RNA靶向 药物：既可通过 siRNA 静默有害的致病因子，也可以通过上调型 ASO 恢复关键蛋白功能，从而为过去无法治疗的疾病开辟新的治疗途径。公司的研发管线涵盖心血管代谢、肝脏、肾脏以及中枢神经系统疾病，瞄准具有高度未满足医疗需求的领域。Arnatar 由 RNA 治疗领域的领军人物创立，并获得顶级生物技术投资机构的支持，致力于通过 创新型RNA 靶向技术，开发并转化为改变生命的、可编程的药物，造福全球患者。

声明：动脉新医药所刊载内容之知识产权为动脉新医药及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。

来源：新浪财经