摘要：两位科学家因破解HIV病毒逃离人体细胞的秘密，为“半年一针”长效预防艾滋病药物奠定基础，荣获2025年世界顶尖科学家协会奖，并共享1000万元奖金。

两位科学家因破解HIV病毒逃离人体细胞的秘密，为“半年一针”长效预防艾滋病药物奠定基础，荣获2025年世界顶尖科学家协会奖，并共享1000万元奖金。

2025年9月10日，上海揭晓的世界顶尖科学家协会奖“生命科学或医学奖”授予了康奈尔大学的斯科特·埃默尔教授和犹他大学的韦斯·桑德奎斯特教授。

他们的研究发现HIV病毒如何利用人体细胞的“垃圾运输系统”逃离感染细胞，这项基础研究为长效艾滋病预防药物的研发开辟了道路。

上世纪90年代，科学家们已经知道HIV病毒会侵入人体细胞并复制自己，但一直搞不清病毒是如何逃离细胞去感染其他细胞的。

埃默尔教授几十年专注于研究细胞如何清除蛋白质“垃圾”，他在2001年发现了第一个蛋白质复合体ESCRT。

ESCRT就像细胞内的“垃圾车”，负责将细胞中损坏、废弃的蛋白质打包运输到“垃圾站”溶酶体进行降解回收。

桑德奎斯特教授则专注于研究HIV病毒如何在宿主细胞内组装。他发现HIV病毒会“劫持”ESCRT系统作为它们逃离细胞的工具。

病毒将自己的成分包裹在膜内，利用ESCRT机制顺利逃出细胞并传播感染。这一发现揭示了HIV生命周期中的关键一步。

基于对病毒逃逸机制的理解，桑德奎斯特与生物制药公司吉利德合作，研发出了革命性的HIV预防药物——来那卡帕韦（Lenacapavir）。

2025年6月，来那卡帕韦获得美国FDA批准上市，成为全球首款且唯一的长效HIV预防药物。

该药物通过干扰HIV病毒衣壳的功能，阻断病毒复制的关键步骤，如阻止病毒组装和释放，实现了更为显著的防护效能。

来那卡帕韦的防护效果令人惊叹。临床试验数据显示，只需每半年注射一次，就能提供持续的保护。

在涉及5300多人的大型临床试验中，使用来那卡帕韦的群体实现了 “零感染” 的惊人效果。

与传统每日口服药相比，这种长效预防药物大幅提升了用药依从性，消除了患者每天服药的负担。

埃默尔和桑德奎斯特的研究生涯诠释了基础科学的重要性。埃默尔几十年如一日专注于细胞“蛋白垃圾箱”研究。

“他不会为了发一篇顶刊论文，而去盯着学生做实验。”埃默尔的前博士后施裕丰回忆道，“他的大多数重要成果，只发在自己领域的那三五本期刊上。”

桑德奎斯特的实验室也同样开展了几十年基于好奇心的基础研究，并没有以发现新疗法为初始目标。

他们只是试图了解HIV病毒颗粒是如何组合在一起的，最终却促成了革命性的药物突破。

来那卡帕韦的问世对艾滋病防控具有重大意义。根据《2024中国艾滋病报告》，全国报告现存活HIV感染者/AIDS患者总数已达到了1329127例。

这种半年一针的治疗方案可以极大降低患者的病耻感，提高患者依从性，为严峻的艾滋病疫情管理提供保障。

以往患者必须每天按时服药，一天都不能间断，否则就可能导致病毒产生耐药性。长效药物的出现彻底改变了这一局面。

埃默尔和桑德奎斯特不仅分享了2025年世界顶尖科学家协会奖的1000万元奖金，还在2024年获得了哥伦比亚大学的路易莎·格罗斯·霍维茨奖。

该奖项被誉为生命科学与医学领域的 “诺奖风向标” ——此前113名霍维茨奖得主中，有51人后来获得了诺贝尔奖。

世界顶尖科学家协会奖是2021年在上海发起创设的科学大奖，设立“智能科学或数学奖”和“生命科学或医学奖”两个单项奖，单项奖金金额为1000万元人民币。

来那卡帕韦的年费用高达2～4万美元，中低收入国家难以普及。

科学家们指出，艾滋病疫苗研发仍是终结疫情的终极武器。

埃默尔和桑德奎斯特从未合作过，却完成了防治HIV的“科学接力”。

他们的工作证明：基础科学研究看似遥远，却是拯救生命革命性突破的源泉。

来源：永不落的红黑心