首个！锐正基因新型碱基编辑器ARTbase-A1获批美国专利

摘要：锐正基因成立于2021年，聚焦于基于LNP的体内基因编辑技术和产品的开发，已经有ART001和ART002两个产品处于开发临床阶段，其中ART001是中国目前唯一获得美国FDA临床许可的同类产品。今年3月，ART001（适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变）获得了F

4月2日，锐正基因宣布，其自主研发的新型碱基编辑器ARTbase-A1™收到了美国专利商标局（USPTO）的正式授权通知。

锐正基因成立于2021年，聚焦于基于LNP的体内基因编辑技术和产品的开发，已经有ART001和ART002两个产品处于开发临床阶段，其中ART001是中国目前唯一获得美国FDA临床许可的同类产品。今年3月，ART001（适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变）获得了FDA孤儿药资格认定。

在拥有处于临床阶段同类产品的中国公司中，目前只有锐正基因拥有已获美国专利授权的碱基编辑器。同时，由于相关技术在全球范围内仍属前沿，即使在美国这一全球最大的医药市场，除了锐正基因和Beam Therapeutics之外，大部分处于临床阶段的同类公司并不拥有已获美国专利授权的碱基编辑器。

锐正基因拥有一支具备丰富经验和国际化视野的基因编辑技术开发团队，基于先进的AI算法和生物信息学能力，挑选构建了包含近1000种具备多样性和专利空间的酶资源库，从中优选出成药性表现最为突出的候选酶，通过多轮蛋白质工程改造与定向进化优化，获得了一系列包括CAS和碱基编辑器在内的新型编辑器，并已经申报多项全球专利。

此次获批美国专利的碱基编辑器ARTbase-A1™，在达到同等体内活性的情况下，所需剂量仅为行业领先碱基编辑器的1/3，同时具备行业领先的脱靶安全性。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示：“美国专利商标局对锐正基因新型碱基编辑器ARTbase-A1™的授权，体现了锐正基因底层技术的自主原创能力。目前美国仍然是规模上遥遥领先的全球最大医药市场，也是全球先进医疗技术专利竞争最激烈的国家，在基因编辑领域尤其如此。此次锐正基因ARTbase-A1™美国专利获批，为锐正基因国际化拓展提供了坚实的基础。同时，锐正基因系统布局了体内基因编辑相关的其他底层技术和产品专利，期待更多专利在美国和其他主要市场获批，进一步提升锐正基因的国际竞争力。”