摘要：JAB-8263是由加科思药业自主研发的口服高活性BET抑制剂，目前主要探索其在自身免疫性疾病和血液系统恶性肿瘤（如骨髓纤维化）中的治疗潜力。BET蛋白主要通过结合到组蛋白乙酰化位点，招募相关的转录因子，促进多种疾病相关基因转录。研究认为BET蛋白与致癌基因（

JAB-8263是由加科思药业自主研发的口服高活性BET抑制剂，目前主要探索其在自身免疫性疾病和血液系统恶性肿瘤（如骨髓纤维化）中的治疗潜力。BET蛋白主要通过结合到组蛋白乙酰化位点，招募相关的转录因子，促进多种疾病相关基因转录。研究认为BET蛋白与致癌基因（MYC，BCL-2）以及促纤维化基因的高表达有关。临床前研究显示JAB-8263对多种实体瘤和血液瘤均能发挥抗肿瘤作用。

2024年12月，加科思药业在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的2024年第66届美国血液学年会（ASH）上公布了BET抑制剂JAB-8263治疗骨髓纤维化的I期初步数据。

数据显示，JAB-8263具有良好的耐受性，二期推荐剂量为0.3mg（每日给药）。JAB-8263单药治疗骨髓纤维化适应症的初步疗效数据令人鼓舞，大多数患者出现脾脏缩小（SVR）以及总症状评分（TSS）的降低。总的来说，JAB-8263的早期数据展现了BET抑制剂在骨髓纤维化适应症的治疗潜力。

研究药物：JAB-8263片（I/IIa期）

登记号：CTR20210017

试验类型：单臂试验

适应症：晚期恶性肿瘤（二线及以上）

申办方：北京加科思新药研发有限公司

用药周期

JAB-8263片的规格：0.025mg/片、0.10mg/片；用法用量：口服，Q2D，0.05mg、0.10mg、0.20mg、0.025mg、0.075mg、0.15mg、0.175mg、0.125mg、0.30mg。用药时程：连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性（28天一个周期）。

入选标准

1、在进行任何研究相关的操作之前需获得患者或其法定代理人签署的书面知情同意书。

2、年龄≥18岁。

3、预期生存期≥3个月。

4、ECOG评分0-1（实体瘤）、ECOG 评分0-2（血液肿瘤）。

5、组织学或细胞学确诊为局部晚期或转移的实体瘤，经标准治疗但仍发生疾病进展或已缺乏标准治疗的实体瘤患者。

6、实体瘤患者必须具有至少一个符合RECIST v1.1定义的可测量的病灶，如果没有未经过放射性治疗的可测量病灶作为靶病灶时，可选择在首次给药≥4周前接受过放射性治疗且影像学证实发生进展的病灶作为靶病灶。

7、患者必须能够吞咽并能够口服药物。

8、患者基线的器官功能足够好且实验室指标符合方案规定的标准。

9、血液瘤患者须愿意提供治疗前已有的有效诊断证据，如没有则愿意接受骨髓检查，并在治疗后同意接受骨髓检查。

排除标准

1、已知对试验药物或辅料（微晶纤维素等）严重过敏。

2、HIV、HBV、或HCV病毒筛查阳性。

3、患者心脏功能受损或具有临床意义的心脏疾病。

4、既往（开始治疗前≤6 个月）或现有证据表明有下列疾病:急性心肌梗死、不稳定心绞痛、冠状动脉旁路移植术、脑血管意外或短暂性脑缺血发作。

5、妊娠或哺乳期女性。

6、既往（≤3年）或目前患有其他病理类型的肿瘤，除外已治愈的宫颈原位癌、浅表非侵袭性膀胱癌和已治愈的I期皮肤癌（黑色素瘤除外）（实体瘤）。

7、肿瘤累及中枢神经系统或性腺(睾丸/卵巢)（血液瘤）。

8、在首次给药前28天内使用过抗癌药物治疗（除外前列腺癌的抗雄激素治疗）或接受过其他临床试验药物。

9、接受过异体器官或干细胞移植手术。

10、在首次给药前的28天内进行过大手术、受到过严重创伤，或在治疗期间内需要进行大手术的患者（将由研究者与医学监查员协商后决定）。

11、急性早幼粒细胞白血病患者（血液瘤）。

12、慢性髓系白血病急变期患者（血液瘤）。

13、任何不稳定的或可能危及患者安全性及其对研究的依从性的状况。

14、研究者认为患者存在不适合参加试验的其他情况。

研究中心

北京

河南郑州

辽宁沈阳

上海

天津

吉林长春

具体启动情况以后期咨询为准

来源：yintahealth