摘要：2025年9月8日，法国制药巨头施维雅（Servier）与英国创新生物科技企业Kaerus Bioscience达成最终收购协议，Servier将获取后者在研新药KER-0193的全球开发与商业化权益。该药物靶向治疗脆性X综合征（Fragile X Syndr

2025年9月8日，法国制药巨头施维雅（Servier）与英国创新生物科技企业Kaerus Bioscience达成最终收购协议，Servier将获取后者在研新药KER-0193的全球开发与商业化权益。该药物靶向治疗脆性X综合征（Fragile X Syndrome，FXS）——一种罕见但致残性极强的遗传性神经发育障碍疾病，目前全球范围内尚无针对性疗法获批。

根据协议，此次交易总价值可达4.5亿美元，包含首笔预付款以及后续开发阶段与商业化里程碑的分层付款。

01.

KER-0193：调控BK通道，恢复神经元兴奋性稳态

FXS是导致自闭症谱系障碍（ASD）的最常见单基因遗传性病因，全球约每7000名男性和每11000名女性发病[1]。患者大脑神经元因基因缺陷持续过度兴奋，引发智力障碍、行为异常及社交功能缺陷等症状。

当前FXS临床干预以行为支持或症状管理为主，包括ADHD刺激药物、抗焦虑/抑郁药物及行为疗法，但这类手段仅能缓解表面症状，无法纠正FXR1基因功能缺失导致的神经元电活动异常。

KER-0193作为口服小分子药物，通过靶向调控BK（大电导钙激活钾）通道恢复神经元兴奋性稳态。BK通道是中枢电活动调节元件，可通过钙激活的钾离子外流抑制神经元过度放电。该药物能特异性延长BK通道开放时间，增强钾离子外排，如同为“亢奋”神经网络安装“电活动稳定器”。

2025年3月公布的Ⅰ期临床试验显示，KER-0193在56名健康志愿者中安全性、耐受性良好，药代动力学特征清晰。同期Pharmaco-EEG亚研究证实，药物可进入中枢神经系统并影响大脑皮层异常区域脑电活动，为机制验证提供关键证据。目前该药物已获FDA孤儿药及罕见儿科药物双重资格认定，Servier计划2026年启动美欧Ⅱ期临床试验，进一步验证其在FXS患者中的疗效与安全性。

02.

一场从“轻量化创新”到“大药企战略”的接力

Kaerus Bioscience成立于2016年，由欧洲风投机构Medicxi孵化，是一家专注于少见神经发育疾病的轻量化创新公司。Kaerus的战略高度集中——几乎将所有研发资源押注在KER-0193上。Kaerus管线显示，除该核心资产外，仍在探索其他基于离子通道机制的候选项目，但尚未进入临床阶段。

Kaerus管线情况一览

这种“单一资产＋专注策略”让企业能够以聚焦换取效率，一旦候选药物获得大药企接手，既能加快临床推进速度，也能让团队兑现资本回报。本次交易对Kaerus而言，是其研发成果实现价值转化的重要里程碑。

接棒的Servier则是一家体量与定位完全不同的企业。成立于1954年，总部位于法国的Servier是一家由基金会持有的全球性制药集团，其特殊之处在于大部分利润都会回投研发与业务拓展。在近70年的发展历程中，Servier长期深耕心血管与代谢疾病领域，近年来逐步将研发重心转向肿瘤学。

2025年以来，Servier接连完成多起交易：斥资2.1亿美元引入IDEAYA的PKC抑制剂开发权、收购Black Diamond的肿瘤候选药物，而本次以最高对价4.5亿美元收购KER-0193，则是其首次在神经学领域的布局。

这一举动不仅为Servier带来了进入神经罕见病赛道的切口，也意味着其2030战略中“三大支柱”——肿瘤、心血管代谢/静脉疾病、神经学与免疫-炎症——正逐步落地。

从Kaerus到Servier，这笔交易实质是一场创新接力：前者凭借聚焦式创新完成早期风险验证，后者则凭借资本与全球开发能力将其推向更广阔的临床与市场。

02.

战略、监管与技术三重驱动的BD范式

这笔交易背后，是战略、监管与技术三重因素的合力推动。

随着传统治疗领域的竞争趋于饱和，大型药企越来越倾向于在神经罕见病这样的差异化赛道寻找突破口。KER-0193已获FDA孤儿药及罕见儿科药物资格，可缩短审批周期、延长市场独占期并享受研发补贴，降低开发风险。更重要的是，其从机制验证到动物实验再到人体脑电图（EEG）研究的逐层证据链，为进入Ⅱ期临床奠定了坚实基础。

这桩交易释放了三重信号。其一，早期机制验证成为关键价值锚。Kaerus在Ⅰ期试验中通过EEG直接证明药物进入大脑并调节异常电活动，这类可量化的证据链正受到监管机构与投资人高度重视，成为资产能否进入下一阶段的核心判断依据。

其二，BD已成为初创企业的“加速器”。在资源有限的条件下，推动资产达到“机制可证、临床可行”的节点，再通过并购实现价值放大，正在成为越来越成熟的路径。

其三，罕见病的商业逻辑正在强化。虽然患者数量有限，但未满足需求极高，加之孤儿药政策的扶持，使其在投入与回报之间形成独特的均衡。

这对其他创新团队同样具备启示意义：与其盲目铺设多条管线，不如集中力量完成核心机制的快速验证，然后通过BD交易实现成果转化。这种路径或许比“广撒网”更具战略效率。

回到此次收购本身，4.5亿美元的总交易额不仅体现了KER-0193的潜在价值，更反映出Servier和Kaerus在战略眼光上的高度契合。放眼未来，兼具显著临床需求、友好监管环境与有限竞争者的神经罕见病领域，有望成为生物医药BD的下一个热点。可以预见，“机制验证+早期临床+并购加速”的模式，将在神经罕见病治疗领域持续推进。

参考文献：

[1]Hunter J, Rivero-Arias O, Angelov A, Kim E, Fotheringham I, Leal J. Epidemiology of fragile X syndrome: a systematic review and meta-analysis. Am J Med Genet A. 2014 Jul 164A(7): 1648-58.

*封面来源：神笔PRO

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来源：币天科学社区