潜在“best-in-class”疗法达所有试验目标，将寻求FDA加速批准
Wave Life Sciences公司今日宣布，在研寡核苷酸疗法WVE‑N531，在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床试验FORWARD‑53中获得积极数据。FORWARD‑53试验达到所有预设目标。在患者功能改善方面，与自然病史对照相比，接受WVE‑
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有望成为首款！DMD小分子疗法2期临床结果积极
Cumberland Pharmaceuticals今天宣布，其2期临床试验FIGHT DMD获得积极顶线结果。该研究评估了在研创新口服疗法ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心脏疾病的疗效和安全性。心脏疾病是DMD患者的主要死因。新闻稿指出，
全球首款！脐血来源通用型CAR-T疗法IND获FDA批准；首款DMD基因疗法长期积极数据公布…… | CGT周报
近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Sarepta Therapeutics公布其基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者的长期数据。分析显示，患者在经过治疗52周
杜兴肌营养不良症（DMD）治疗全球市场总体规模研究分析报告
据QYResearch调研团队最新报告“全球杜兴肌营养不良症（DMD）治疗市场报告2023-2029”显示，预计2029年全球杜兴肌营养不良症（DMD）治疗市场规模将达到288.2亿美元，未来几年年复合增长率CAGR为53.4%。
潜在首款！缓解持续三年，DMD细胞疗法上市申请完成
Capricor Therapeutics今日宣布，已完成向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），寻求完全批准其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002），用于治疗确诊为杜氏肌营养不良（DMD）相关心肌病的患者。根据新闻稿，如果获批，derami
智宸光电取得基于DMD的高帧频高灰度等级场景模拟器专利，实现高帧频图像播放
国家知识产权局信息显示，吉林省智宸光电技术有限公司取得一项名为“基于DMD的高帧频高灰度等级场景模拟器”的专利，授权公告号 CN 222215880 U ，申请日期为 2023 年 12 月。
曙方医药引进的罕见病新药在华获批上市
12月10日，NMPA官网显示，Santhera制药和曙方医药的伐莫洛龙口服混悬液(Vamorolone）上市申请已获批准，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良患者。
AI视频边生成边播放！首帧延迟仅1.3秒，生成速度9.4帧/秒
思路就像从下载整部电影到直接观看流媒体的转变，在模型生成首帧画面后，视频便可以即时播放，后续内容则动态生成并无缝衔接。
预计2030年全球DMD无掩模光刻机市场规模将达到1.6亿美元
据QYResearch调研团队最新报告“全球DMD无掩模光刻机市场报告2024-2030”显示，预计2030年全球DMD无掩模光刻机市场规模将达到1.6亿美元，未来几年年复合增长率CAGR为9.1%。
DMD基因疗法积极临床结果公布，明年启动关键性试验
Genethon日前公布了在研基因疗法GNT-0004在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的国际性多中心一体化1/2/3期临床试验中的1/2期剂量递增部分的积极结果。基于这些结果，该公司计划于2025年第二季度在欧洲启动关键性临床试验，并在美国开展相关研究。该一体