突发！明星基因疗法公司被FDA正式展开调查，年内股价已经暴跌86%
近日，创新药领域再起波澜。FDA正式宣布，针对Sarepta Therapeutics公司旗下的杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法Elevidys展开一项安全性调查。
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顶刊发文，这一致命罕见病有了中国方案
撰文 |燕小六责编丨汪 航每4万名新生儿中，就有一个“妈妈肩上的孩子”。他们生来全身松软、吸奶无力、哭声较小。随着肌肉慢慢萎缩，他们从没有力气、不会抬头、不能奔跑直至无法呼吸……
Nat Biomed Eng｜新型PET报告系统赋能CAR-T超灵敏动态追踪
细胞和基因疗法（如CAR-T疗法）虽已获批临床应用，但缺乏无创、定量、全身性的成像工具来实时监控治疗细胞在体内的分布、增殖和迁移。传统方法（如荧光标记、铁粒子标记）存在缺陷：光学成像穿透力差，无法深层追踪；直接标记会被细胞分裂稀释，且无法区分死/活细胞；现有报
益诺思收盘上涨1.81%，滚动市盈率47.08倍，总市值45.31亿元
上海益诺思生物技术股份有限公司的主营业务是提供生物医药非临床研究服务为主的综合研发服务(CRO)。公司的主要产品是药物早期成药性评价、非临床安全性评价、非临床药代动力学研究、非临床药效学研究、临床检测与转化研究。经过多年的发展与积累，益诺思在国内非临床安全性评
因诺惟康完成数千万元A+轮融资，天创资本领投
近日，北京因诺惟康医药科技有限公司（以下简称“因诺惟康”）完成数千万元的A+轮融资，本轮投资由天创资本领投，新投资人及老股东跟投。所募集的资金将主要用于公司产品管线的临床验证和推进以及基因递送平台的创新。据悉这是今年为数不多的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物领
SpliceBio获得1.35亿美元的B轮融资
处于临床阶段的基因药物公司SpliceBio宣布完成了1.35亿美元的B轮融资，该融资由新投资者EQT Life Sciences和Sanofi Ventures共同领投，罗氏风险投资基金（Roche Venture Fund）以及所有现有投资者参投：New
益诺思收盘上涨3.88%，滚动市盈率51.43倍，总市值49.50亿元
6月9日，益诺思今日收盘35.11元，上涨3.88%，滚动市盈率PE（当前股价与前四季度每股收益总和的比值）达到51.43倍，创43天以来新低，总市值49.50亿元。
STTT：AAV基因治疗阿尔茨海默病
阿尔茨海默病（AD）是一种破坏性的神经退行性疾病，其特征在于认知功能的逐渐衰退，包括学习、记忆和语言处理能力。随着全球老龄化的加剧，迫切需要能够减缓或阻止阿尔茨海默病进展的疗法。
益诺思收盘下跌2.03%，滚动市盈率49.51倍，总市值47.65亿元
上海益诺思生物技术股份有限公司的主营业务是提供生物医药非临床研究服务为主的综合研发服务(CRO)。公司的主要产品是药物早期成药性评价、非临床安全性评价、非临床药代动力学研究、非临床药效学研究、临床检测与转化研究。经过多年的发展与积累，益诺思在国内非临床安全性评
益诺思收盘下跌1.06%，滚动市盈率50.54倍，总市值48.64亿元
上海益诺思生物技术股份有限公司的主营业务是提供生物医药非临床研究服务为主的综合研发服务(CRO)。公司的主要产品是药物早期成药性评价、非临床安全性评价、非临床药代动力学研究、非临床药效学研究、临床检测与转化研究。经过多年的发展与积累，益诺思在国内非临床安全性评
益诺思收盘上涨3.16%，滚动市盈率49.20倍，总市值47.36亿元
6月3日，益诺思今日收盘33.59元，上涨3.16%，滚动市盈率PE（当前股价与前四季度每股收益总和的比值）达到49.20倍，创39天以来新低，总市值47.36亿元。
对抗大脑疾病的新工具来了！各类大脑细胞都有望精准定位
大脑作为人体高度复杂的器官，其功能依赖于数百种不同类型细胞的精密协作。这些细胞能根据其形态、功能和分子特征进行分类。例如，神经元可以根据其在大脑中的位置、形状和连接方式被分为皮质神经元、感觉神经元、运动神经元等。而胶质细胞则包括星形胶质细胞、少突胶质细胞和小胶
益诺思收盘上涨4.60%，滚动市盈率47.61倍，总市值45.82亿元
5月29日，益诺思今日收盘32.5元，上涨4.60%，滚动市盈率PE（当前股价与前四季度每股收益总和的比值）达到47.61倍，创22天以来新低，总市值45.82亿元。
益诺思收盘下跌1.02%，滚动市盈率45.51倍，总市值43.80亿元
上海益诺思生物技术股份有限公司的主营业务是提供生物医药非临床研究服务为主的综合研发服务(CRO)。公司的主要产品是药物早期成药性评价、非临床安全性评价、非临床药代动力学研究、非临床药效学研究、临床检测与转化研究。经过多年的发展与积累，益诺思在国内非临床安全性评
创举！科学家创造了新一代庞大、多功能且高效的新型生物工具库
这是一项激动人心的科学创举，来自北美约29所大学和机构的研究人员携手合作，创建了一套庞大、多功能且高效的新型生物工具库，将在对抗脑部疾病的战斗中发挥关键作用。这些工具被称为“增强子AAV载体”。
Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
全世界约有 4.3 亿人患有致残性听力损失，需要康复治疗。在 2600 万先天性听力损失患者中，约 60% 的病例与遗传易感性有关。迄今为止，已有 200 多个基因被确认与遗传性听力损失有关。然而，目前尚无获批用于治疗遗传性听力损失的药物或生物疗法。
《细胞》：对抗大脑疾病的工具来了！各类大脑细胞都有望精准定位
大脑作为人体高度复杂的器官，其功能依赖于数百种不同类型细胞的精密协作。这些细胞能根据其形态、功能和分子特征进行分类。例如，神经元可以根据其在大脑中的位置、形状和连接方式被分为皮质神经元、感觉神经元、运动神经元等。而胶质细胞则包括星形胶质细胞、少突胶质细胞和小胶
重磅！老年人听力下降的治疗靶点被发现！
在人类听觉系统的微观世界里，一场关于“分子守护者”的故事正在改写衰老与听力衰退的宿命。
益诺思收盘上涨2.64%，滚动市盈率46.77倍，总市值45.01亿元
5月20日，益诺思今日收盘31.93元，上涨2.64%，滚动市盈率PE（当前股价与前四季度每股收益总和的比值）达到46.77倍，创15天以来新低，总市值45.01亿元。
ANCA相关血管炎——为什么两个病例的症状差异如此大？
患者，男，51岁，因“周身乏力、纳差2月，加重2周”入院。现病史：患者入院前2月无明显诱因出现周身乏力，双下肢无力较为显著，伴纳差，伴鼻腔内干燥，偶有鼻分泌物带血，无头晕头痛，无关节肌肉疼痛，无发热咯血，无恶心呕吐，无咳嗽咳痰，无视物模糊、复视，无听力减退等，