KDIGO首部补体系统在肾脏疾病作用的专家共识:涵盖SLE、LN、APS、AAV等
未受控/异常补体激活可以导致或促进肾小球损伤,既往认为补体激活在非典型溶血尿毒综合征(aHUS)和C3肾小球病(C3G)中起到了重要的致病作用,但在过去10年中,越来越多的证据表明,补体激活会在其他肾脏疾病中发挥作用,包括糖尿病肾病(DKD)和多种肾小球肾病。
未受控/异常补体激活可以导致或促进肾小球损伤,既往认为补体激活在非典型溶血尿毒综合征(aHUS)和C3肾小球病(C3G)中起到了重要的致病作用,但在过去10年中,越来越多的证据表明,补体激活会在其他肾脏疾病中发挥作用,包括糖尿病肾病(DKD)和多种肾小球肾病。
腺相关病毒(AAV)等病毒载体已被用于将基因编辑工具递送至体内多种组织,然而,AAV递送受限于递送货物的尺寸限制,还可能存在整合风险。此外,AAV递送的基因编辑工具会在细胞中长期表达,这增加了脱靶编辑风险。