吴勇教授:PNH治疗中的突破性溶血——从发病机制看应对之策
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种后天获得性罕见溶血性疾病,以血管内溶血、潜在的骨髓造血功能衰竭和血栓形成为主要临床特征,严重影响患者的生活质量,甚至危及生命
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种后天获得性罕见溶血性疾病,以血管内溶血、潜在的骨髓造血功能衰竭和血栓形成为主要临床特征,严重影响患者的生活质量,甚至危及生命
近期,恒瑞医药公布了CFB抑制剂HRS-5965治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者的II期研究结果,早期数据表明略优于诺华的Iptacopan(伊普可泮)。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种罕见的后天获得性溶血性疾病。该病源于造血干细胞PIG-A基因突变引起细胞表面的锚蛋白缺失,末端补体C5激活,形成C5a、C5b,C5b最终形成膜攻击