2025 EHA前沿洞察 | 何广胜教授：破局补体经治PNH的临床困境，伊普可泮推动PNH治疗迈向全新目标
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见且复杂的血液系统疾病，患者疾病负担沉重。近年来，补体抑制剂在PNH治疗领域取得了一系列进展，但部分患者在C5补体抑制剂治疗后存在残留溶血，导致无法脱离输血依赖、持续贫血以及疲劳等问题，严重影响生存与预后。在此背景下，
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韩冰教授：伊普可泮获批PNH全线适应症，拓展覆盖补体经治患者，破局PNH补体抑制剂治疗中的治疗困境
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种中青年人群中高发的后天获得性罕见溶血性疾病，严重影响患者的生活质量，甚至可能导致死亡。靶向补体成分的补体抑制剂是PNH的一线疗法，能够有效阻断补体级联反应通路，控制溶血及相关症状
付蓉教授：伊普可泮获批PNH全线适应症，拓展覆盖补体经治患者，推动PNH治疗目标升级
1。近年来，随着补体抑制剂的研发与可及性提升，中国PNH治疗迈入新时代。从传统疗法的“缓解症状”到末端补体抑制剂的“控制IVH”，再到近端补体抑制剂的“完全缓解”，治疗目标的迭代深刻体现了临床需求的升级。本文特邀
PNH综述丨立足国内，摒弃治疗惯性，践行标准疗法
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）虽是良性血管内溶血性疾病，但常累及全身多系统，严重者可危及生命。补体抑制剂改善PNH患者的生存，已成为国内外指南推荐的标准治疗方案，但在我国的PNH临床实践中，糖皮质激素仍然是常规用药，患者的疾病负担沉重。一项近期发表于《中华
吴勇教授：PNH治疗中的突破性溶血——从发病机制看应对之策
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性罕见溶血性疾病，以血管内溶血、潜在的骨髓造血功能衰竭和血栓形成为主要临床特征，严重影响患者的生活质量，甚至危及生命
恒瑞瞄准80亿大药
近期，恒瑞医药公布了CFB抑制剂HRS-5965治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的II期研究结果，早期数据表明略优于诺华的Iptacopan（伊普可泮）。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症：血管内溶血是不良结局的根本原因
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH）是一种罕见的后天获得性溶血性疾病。该病源于造血干细胞PIG-A基因突变引起细胞表面的锚蛋白缺失，末端补体C5激活，形成C5a、C5b，C5b最终形成膜攻击