王顺清教授：尽早启用补体抑制剂，预防和治疗PNH心血管系统受累
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种可危及生命的罕见血液疾病1-2。持续性溶血驱动PNH疾病进行性发展，导致患者出现多脏器功能受损。心血管系统受累是影响PNH患者生存期的独立危险因素
pnh
冷凝集病的依库珠单抗（Eculizumab）治疗解析
依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，靶向补体系统的C5蛋白，通过阻断其裂解为C5a和C5b，从而抑制膜攻击复合物（MAC，C5b-9）的形成。其作用包括：
治疗 单抗 pnh 冷凝集 eculizumab 2025-03-25 19:05 1
骨髓衰竭性疾病的分类
骨髓衰竭性疾病可根据病因、病理机制及临床表现进行多层次分类，涵盖先天遗传性缺陷、获得性损伤及继发于全身性疾病等多种类型。以下为系统性分类及各类别的主要疾病：
骨髓衰竭性疾病的鉴别诊断
骨髓衰竭性疾病的鉴别诊断需围绕“全血细胞减少”或“单系血细胞减少”的核心表现，结合病因、实验室检查及伴随症状，与其他可能引起类似表现的疾病进行区分。以下是关键鉴别要点及主要疾病：
再生障碍性贫血与骨髓增生异常综合征的鉴别
再生障碍性贫血（AA）与骨髓增生异常综合征（MDS）均可表现为全血细胞减少，但两者的病因、骨髓特征及预后截然不同。以下是临床鉴别诊断的核心要点：
血管内溶血性贫血的病理机制与临床管理
血管内溶血性贫血是由于红细胞在循环血液中直接破裂，血红蛋白大量释放入血，引发一系列病理生理反应。其病因复杂，临床进展迅速，需及时识别和处理。
再生障碍性贫血（AA）的实验室检查
再生障碍性贫血的诊断需结合临床表现与实验室检查，核心目标是评估骨髓造血功能衰竭程度，并排除其他类似疾病（如骨髓增生异常综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等）。以下是关键实验室检查项目及其意义：
再生障碍性贫血（AA）的病因
再生障碍性贫血的病因复杂，通常由多种因素共同作用导致骨髓造血功能衰竭。具体病因可分为以下几类：
孙志强教授：警惕流感季补体扩增，伊普可泮有效应对PNH溶血急性加重
进入冬季，流感病毒的传播呈显著上升趋势。中国疾控中心近期发布的监测情况显示，当前，流感总体处于季节性流行期，全国流感病毒阳性率快速上升。流感病毒感染是一种常见的补体扩增诱发因素（complement-amplifying condition，CAC），当机体发
2025年，国内近40种罕见病有新药可用了！建议收藏！
目前国际上已知的罕见病超 7000 种，由于发病率低，罕见病常被社会忽视，患者面临着诊断难、治疗难、用药难等诸多困境。2024 年，国内批准罕见病用药39个品种，覆盖了34种罕见病。为患者带来了新的希望，有望显著改善他们的生活质量，延长生存期。
李玉华教授：伊普可泮解决残留溶血问题，大幅改善PNH症状体征，帮助患者重回正常生活
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性血液系统疾病，临床表现复杂多样，累及全身多个系统，常见症状包括血红蛋白尿、疲乏和呼吸困难等，严重影响PNH患者日常工作与生活
2025 CASH丨付蓉教授：PNH中国指南解读
日月其迈，时盛岁新。2025年1月3日至5日，第五届中国血液学科发展大会（2025 CASH）在津盛大召开。会议继续以“大血液、大卫生、大健康”为主题，邀请国内外血液学领域顶尖专家学者，深入探讨血液学科的最新进展和未来趋势。在本届大会上，天津医科大学总医院付蓉
让更多“超罕见病”患者用得起药
罕见病，因其极低的发病率、有限的患者人数、高昂的药物研发成本，很长一段时间都被称为“被遗忘的角落”。所以，医保药品目录的每一次调整和增加都不容易。一次次的“国谈”胜利，正在为罕见病患者构筑起强大的生命线。
PNH飞凡领航｜伊普可泮精准出击，强效控溶扭转脏器损伤困境，助力长期生存！
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的血液系统疾病，临床主要表现为溶血性贫血、骨髓衰竭和血栓形成等，严重时还可引发重要脏器损害，危及患者生命。PNH的发生与补体活化密切相关，抑制补体通路活化、全面控制溶血成为PNH的重要治疗策略，补体B因子抑制剂伊普可
PNH飞凡领航｜伊普可泮有效改善既往合并AA的PNH重度贫血患者，助力血红蛋白恢复正常，“年富力强”未来可期！
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的血液系统疾病，其临床表现主要包括溶血性贫血、骨髓衰竭和血栓形成。PNH持续溶血可导致复杂的临床症状，若不及时治疗，将进行性发展并累及重要器官，引发危及生命的并发症，最终导致患者死亡。在传统治疗手段下，PNH患者10
任金海教授：PNH治疗中的突破性溶血——挑战、机制及应对之策
12。C5补体抑制剂一定程度改善了患者的生存期，但在长期治疗中，约11%~27%的患者在接受标准剂量的C5补体抑制剂治疗后出现了突破性溶血（BTH），表现为血管内溶血（IVH）和典型PNH症状再次出现，患者无法摆脱输血，这为临床治疗带来了严峻挑战
ASH热时评丨韩冰教授：盘点再生障碍性贫血及PNH治疗领域进展
2024年12月7日至10日，第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣迭戈隆重召开，全球血液学专家学者齐聚一堂，共同对血液领域最新研究进展进行深入探讨与交流。在本届大会上，北京协和医院韩冰教授现场点评了欧洲血液和骨髓移植学会重型再障工作组（EBMT-SAAW
2024 ASH｜伊普可泮研究成果精彩亮相2024 ASH，引领PNH治疗新突破，谱写PNH治疗新篇章！
第66届美国血液学会（ASH）年会将于2024年12月7日~10日在美国圣迭戈盛大召开。作为全球血液学领域规模最大、最全面、最受瞩目的国际学术盛会之一，本次年会将汇聚来自100多个国家的血液学专家和医疗保健专业人士，共同探讨血液学研究的最新进展、突破性的临床研
PNH飞凡领航 | 缪东教授：伊普可泮重塑合并脑梗的PNH患者生活希望，全面控溶防血栓，改善体力与生活质量
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的、可危及生命的血液系统疾病，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭、高风险并发血栓等。C5补体抑制剂的问世成功解救了众多传统激素治疗无效或复发的患者，补体B因子抑制剂伊普可泮的推出，更是实现了对血管内及血管外溶血的全面
刘容容教授：预防和治疗PNH并发症，全面强效控制血管内外溶血至关重要
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性造血干细胞克隆性疾病，经典型PNH以溶血、血栓和并发症为主要表现，其发生与补体活化密切相关