Nature Biotechnology | 双向导航！基因编辑LNP精准“点穴”肝肺，多器官顽疾不再难治！
如果身体的指令书——基因，出现了微小的错别字，导致了严重的疾病，我们能否像修正代码一样，直接改写生命的蓝图？更进一步，如果这些“错别字”不仅影响一个器官，而是同时攻击肝脏、肺部等多个生命中枢，那该如何应对？
导航 基因 lnp 编辑lnp naturebiotechn 2025-06-08 23:27 6
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Nature子刊：双靶向SORT LNP技术，攻克多器官递送难题
在肝脏中，由于SERPINA1基因（PiZ等位基因）发生突变，导致α-1抗胰蛋白酶（A1AT）蛋白错误折叠并积聚于肝脏内，从而引发肝损伤。在肺部，因缺乏A1AT，中性粒细胞弹性蛋白酶的活性失控，进而导致蛋白酶损伤和肺气肿。
封面论文！悦康递送平台再突破：新型LNP让mRNA疫苗“精准驻留”肌肉，明显减少肝脏蓄积，RSV疫苗效力飙升
近日，悦康药业集团子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司携手中国医学科学院&北京协和医学院医药生物技术研究所在材料科学领域的国际知名期刊《Journal of Materials Chemistry B》在线发表题为“Injection site-retain
体内CAR-T“狂飙”
如今，一股新势力正试图改变这些难题——体内CAR-T（in vivo CAR-T），通过基因递送技术直接在患者体内“改造”T细胞，无需体外分离、扩增和回输，将治疗流程从数周压缩至数天，成本也有望大幅下降。