摘要：今天给大家讲一篇2025年1月在Acta Pharmaceutica Sinica B上发表的一篇关于人工智能在药物监管方面的应用的文章。该篇全面探讨了人工智能（AI）在药物监管领域的应用现状，涵盖了全球监管机构的AI相关政策、举措和实践应用。研究发现，AI在
今天给大家讲一篇2025年1月在Acta Pharmaceutica Sinica B上发表的一篇关于人工智能在药物监管方面的应用的文章。该篇全面探讨了人工智能（AI）在药物监管领域的应用现状，涵盖了全球监管机构的AI相关政策、举措和实践应用。研究发现，AI在药物监管中的作用日益显著，但仍面临数据质量、技术限制、缺乏相关人才和统一数据标准等挑战。在未来， AI技术将在确保药物安全性和有效性的同时，加速新药的上市流程，并对医药领域的发展产生深远影响。
近年来，人工智能（AI）在多个领域产生了深远影响，尤其在药物研发领域，AI的应用已逐步提高诊断准确性和治疗效率。然而，影响药物研发效率的另一个因素还有监管机构，因为它们在促进新药的开发和批准中发挥着重要作用。此外，组学、微生物学等新技术以及新治疗产品的出现，为药物监管机构带来了相当大的挑战。
为此，AI方法的诞生不仅将帮助药物监管机构跟上时代趋势，还简化了药物监管事务的复杂性，从而形成一个更科学、更高效的监管体系。目前，包括美国、欧盟和中国在内的世界各地的监管机构正积极探讨如何利用AI技术提高工作效率，加速药物审查和批准过程。尽管各种监管机构已经意识到AI在药物监管领域的巨大潜力，但其应用仍落后于药物研发中的确立使用，并处于探索的早期阶段。该篇深入探讨了AI在药物监管中的应用现状和未来前景，旨在为全球药物监管的发展提供有价值的见解。
01
人工智能是计算机科学、统计学和工程学的交叉领域，它使计算机能够模拟人脑的思考、发现和学习等智能行为。人工智能的发展可以分为几个阶段：首先是概念形成阶段（1940-1960），以艾伦·图灵的“图灵测试”为标志，人工智能的概念正式诞生。接着是专家系统阶段（1960-1980），在这一时期，人工智能的焦点转向模仿人类专家特定领域的知识，如MYCIN医疗诊断系统。随后是机器学习阶段（1980-2000），反向传播算法的提出推动了机器学习的发展。最后是深度学习阶段（2006-），深度信念网络的诞生以及AlphaGo在围棋领域的突破标志着深度学习在人工智能领域的重大进步。如今，OpenAI开发的聊天机器人ChatGPT能理解自然语言，并与人类进行流畅的对话。这些均展示了人工智能在当代的广泛应用和发展潜力（图1）。
图1 AI的里程碑事件
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人工智能在制药行业的应用
由于药物研发是一个周期长、成本高、风险高的过程，从早期发现到推向临床市场大约需要10到15年，花费高昂，但90%的临床药物研发失败。因此，许多研究者利用AI方法来优化药物开发过程，提高药物研发的成功率，并逐步寻找现有药物的新治疗用途。随着大量生物数据的积累，AI技术在医疗行业的多个领域得到了广泛应用。图2展示了AI技术在药物筛选、药物发现与分子设计、定量构效关系（QSAR）建模、临床试验设计、药物监管等方面的应用，可以发现AI技术在整个药物研发流程中均发挥着重要作用。
图2 人工智能技术在药物设计中的应用
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人工智能在药物监管方面的应用
美国食品药品监督管理局（FDA）利用AI技术改进了药品标签数据的处理方式。他们开发了计算机化标签评估工具（CLAT）来自动审查药品标签，识别处方信息、容器标签等元素。同时，自2012年起，还开发了FDALabel数据库，通过多种药品标签的组合搜索来捕捉与药品安全性和有效性相关的关键信息。此外，NCTR团队开发了RxBERT，用于自动化优化特定的美国药品标签文件，提高了此类文件的处理和分析过程，以支持药品安全审查和监管决策。最后，EMRN在2024年推出AI工具Scientific Explorer来简化监管文件的搜索，并通过相关科学信息来制定科学决策。上述案例均展示了AI在药品监管中的实际应用成果（图3）。
图3 人工智能技术在药物监管中的应用
04
人工智能在药物监管方面的挑战
在药品监管中，人工智能技术的应用面临多重挑战，其中包括数据质量和可靠性问题，如数据类型差异、质量参差不齐以及格式和定义多样性，这些因素影响了AI模型的稳健性。同时，如何整合数据以及有效处理复杂数据，并且选择合适的AI算法和模型，确保模型在新数据上的适应性也较为重要。为了使AI在辅助监管决策方面发挥作用，必须确保AI模型生成结果的可靠性、且决策过程是可解释的。这样做可以减少算法可能带来的偏见，增加决策的透明度，从而保障药物开发的准确性和患者的健康安全。此外，丹麦药品管理局将数据集中的偏差、方差以及结果可解释性等方面纳入考虑中，以确保AI方法在监管中的有效应用，旨在促进GxP场景中AI算法的验证和优化，以克服当前数据缺乏统一标准的问题。
05
结论
随着AI技术的不断发展，药品监管机构同样也应不断创新监管流程以应对科技进步带来的新挑战。本文提到的AI工具都在不同程度上优化了监管工作流程，提高了监管效率和准确性，加快了新型药物的推向市场。从最初的数据收集和分析，到如今在监管决策、风险评估和真实世界数据监测中的应用，AI正不断推动药品监管向更精准、更高效的方向发展。然而，由于缺乏统一的数据应用标准，AI在药品监管中的潜力尚未得到充分发挥。丹麦药品管理局等机构已开始关注这一问题，并提出了一系列关键考虑因素，以期确保AI算法在药品监管中的精确和有效应用，为未来AI技术在药品监管领域的深入融合和发展奠定了基础。
来源：佑信医管