摘要：2025年3月22日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区公布首批获批的干细胞治疗临床研究项目。膝骨关节炎、自体肺细胞移植及缺血性心脏病治疗三项突破性技术率先落地，单次治疗定价分别为 3.6万元、15万元和6万元。这一消息犹如一颗重磅炸弹，为干细胞研究者和市场投资者

2025年3月22日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区公布首批获批的干细胞治疗临床研究项目。膝骨关节炎、自体肺细胞移植及缺血性心脏病治疗三项突破性技术率先落地，单次治疗定价分别为 3.6万元、15万元和6万元。这一消息犹如一颗重磅炸弹，为干细胞研究者和市场投资者带来希望。

此次获批标志着中国首次将干细胞作为“医疗技术”而非传统药物进行管理，是监管机制的创新尝试。专家向羊城晚报记者透露，干细胞临床研究基地即将在南沙、前海、横琴落地，这无疑为广东生物制药的发展，带来了一次千载难逢的机遇。

现状：中美各批了一款干细胞药物

干细胞治疗潜力巨大，但全球药物转化进程举步维艰。截至目前，全球范围内，仅美国和中国各批准了一款干细胞药物：美国于2024年底获批骨髓间充质干细胞药物 RYONCIL®，用于治疗儿童抗宿主病；中国则在2025年初附条件批准脐带间充质干细胞药物艾米迈托赛注射液，用于治疗14岁以上消化道受累为主、激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，利用的正是其抗炎和免疫调节特性。

那么，这两款药物的干细胞来源于什么？国家干细胞临床研究专家委员会委员、中山大学干细胞与组织工程教育部重点实验室主任项鹏在接受羊城晚报记者采访时表示，按照功能，干细胞可以分为造血干细胞、间充质干细胞等，而这两款药物也来源于间充质干细胞。

间充质干细胞是一群具有自我更新和多系分化能力的细胞。在上世纪60年代，间充质干细胞由Alexander J.Friedenstein最早从骨髓中分离，随后在脂肪、脐带等人体几乎所有组织中发现。1995年，Arnold I.Caplan首次将其用于临床，探索它的造血支持能力。2004年，Katarina Le Blanc利用间充质干细胞的免疫调节能力，首次将其用于激素抵抗性急性移植物抗宿主病的治疗。

据悉，目前全球获批上市的间充质干细胞治疗药品约10个，其适应症不尽相同。其中用于治疗急性移植物抗宿主病的间充质干细胞治疗药品有4款，除我国批准的艾米迈托赛注射液外，还有美国、加拿大、日本批准的骨髓间充质干细胞。

难题：干细胞药物无法套用传统药物的审批模式

对于干细胞新药研发上市，各国政府的审批极为谨慎。项鹏指出，细胞药物审批的最大难点在于细胞的安全性、批次的稳定性、不同来源细胞功能的异质性以及临床的有效性。

间充质干细胞药物是一种“活细胞药物”，其复杂性远超传统化学药物。“干细胞进入人体后，会与机体进行‘对话’。”项鹏表示，其功能涵盖免疫调节、组织修复或分泌活性因子等，疗效呈现多靶点、多维度的特点，传统基于“单靶点”逻辑的药物评审体系，让干细胞药物难以直接套用。

项鹏坦言，与小分子药物靶点明确相比，人类对干细胞的功能特性仍然了解偏少，因此全球各国都将干细胞新药研发视为高风险领域。“审评机构要求在一期临床试验中开展剂量爬坡研究，以确定最大耐受剂量。尽管我国目前已开展102项干细胞新药临床试验，180项备案临床研究多数为间充质干细胞研究，且未报告严重急性反应，但要大规模验证其有效性，仍需时间。”

项鹏举例，美国FDA曾因机制与疗效关联性数据的担心，要求已显效的药物 Remestemcel-L 补充研究，致使其上市推迟一年。由此可见，干细胞药物上市，需兼顾新药审评机构、临床医生和研发者等多方面的沟通和协作。

广东金桥百信（深圳）律师事务所律师、医药行业投资人朱书阳曾经手过数起因“地下”注射干细胞引发的医疗纠纷。在他看来，中国的干细胞治疗领域正处于探索阶段，法规政策也在逐步完善中，目前市场上非正规途径的干细胞市场活跃且鱼龙混杂，这也是国家对干细胞新药持审慎态度的原因之一。

未来：政策创新与投资回暖下的应用爆发

自2015年以来，我国相继发布了《干细胞临床研究管理办法》《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》等一系列鼓励干细胞规范化临床转化的法规政策。海南推行的“双轨制”，即医疗技术路径与新药审批并行，为国内干细胞治疗领域的发展提供了新思路，我国干细胞临床转化速度明显加快。

广州赛莱拉干细胞科技股份有限公司自主研发的“人脐带间充质干细胞治疗膝骨关节炎”新药，成为广东省首个获得国家药监局临床试验批件的干细胞国家1类新药，并入选广东省重点项目。该公司负责人介绍，关键核心技术方面，中国在干细胞领域整体与日韩、欧盟的技术差距较小，技术细分领域各有优势，而我国在化学诱导多能干细胞等领域处于世界领先地位。

未来干细胞药物市场将会极大繁荣。据了解，干细胞在治疗骨关节炎方面有非常好的应用前景。除此之外，干细胞在再生医学、组织修复、抗炎、免疫调节等方面具有独特优势，因此，神经系统疾病、免疫系统疾病、内分泌系统疾病等目前缺乏有效治疗手段、具有未被满足的临床需求、在我国有庞大的患者群的重大难治性疾病，有可能成为干细胞新药领域的下一个突破口；当然视神经脊髓炎、渐冻症、特发性肺纤维化等罕见病也是重要的突破口。

“实际上，全球对干细胞都怀着极高期望，希望其能带来更多惊喜。”项鹏认为，随着干细胞新药研发的推进和获批药物的增多，适应症将愈发广泛。除了干细胞治疗移植物抗宿主病治疗药物，目前，我国还有3-4个干细胞三期临床试验正在进行；美国则有近百个三期临床试验在推进，未来两三年有望迎来大爆发。一旦这些药物上市，将形成标准治疗方案，以满足市场的需求。

“自去年美国和今年中国各批准一个干细胞上市项目后，相信投资者也看到了希望。”项鹏表示，目前投资干细胞的热度正逐渐回暖，我们应以更乐观的态度看待行业发展。

广东机遇：科研、临床、政策三重优势

作为中国生物医药的高地，广东正积极抢占干细胞产业先机。南方医科大学血液病研究所所长、广东省血液系统疾病临床医学研究中心主任刘启发向记者表示，广东在干细胞临床研究和新药开发方面均位居全国前列。截至 2025年3月14日，全国干细胞 IIT 备案项目共通过189项，广东占32项；干细胞新药临床试验申请（IND）获批总数达105项，广东占12项。

“广州涌现出不少优秀的干细胞企业，如广州赛隽生物科技有限公司，是国内为数不多进入干细胞新药临床二期的企业之一。此外，广州还拥有中山大学、中科院健康院等优秀的干细胞基础研究平台。全省干细胞临床备案项目（32项）及新药临床试验（12项）领跑全国，培育出赛隽生物等进入临床二期的企业，中山大学、中科院等平台为关键技术突破提供支撑。”刘启发教授说，我们做了那么多年的临床研究，就苦于无法实现干细胞的医学研究成果的转化，一方面需要政策的支持，另一方面也需要给投资者信心。

实际上，广东医疗资源丰富，依托“中山医”“南方医”“广医”等顶级医院体系，拥有庞大的患者群体，为干细胞临床研究提供了有力保障。项鹏透露，本次海南获批的自体肺细胞移植项目，就是由广州医科大学附属第一医院专家团队牵头做的临床研究。

此外，“政策试验田”的加持也将为广东干细胞产业发展助力。项鹏呼吁，广东应抓住这一窗口期，依托南沙、横琴、前海等自贸区建立干细胞临床研究与转化基地，推行“先行先试”政策，探索干细胞药物作为临床新技术的转化路径，充分发挥广东的医疗资源的优势，有望形成“研发-临床-产业化”的完整闭环。

干细胞药物治疗的未来，既需要科学审慎的监管，也离不开机制创新的勇气。海南的政策破冰与广东的蓄势待发，正勾勒出我国在这一前沿领域的独特发展路径——在坚守安全底线的基础上，以临床需求为导向，探索“活体药物”惠及大众的更多可能。

文| 记者 张华 陈辉 朱嘉乐图| 视觉中国

来源：羊城派