摘要：生物制药公司Soleno Therapeutics, Inc.于3月26日宣布，美国FDA已批准VYKAT XR（diazoxidecholine，二氮嗪胆碱）缓释片剂，前称为DCCR，用于治疗患有普拉德-威利综合征(即Prader-Willi综合征)的成人和

生物制药公司Soleno Therapeutics, Inc.于3月26日宣布，美国FDA已批准VYKAT XR（diazoxidecholine，二氮嗪胆碱）缓释片剂，前称为DCCR，用于治疗患有普拉德-威利综合征(即Prader-Willi综合征)的成人和4岁及以上儿童的食欲过盛。这是首个获批的治疗普拉德-威利综合征患者食欲过盛的疗法。该公司表示预计VYKAT XR将于2025年4月开始在美国上市。

关于普拉德-威利综合征

普拉德-威利综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的基因表达异常引起。其特征包括行为问题、认知障碍、肌张力低、身材矮小、体内脂肪堆积过多、发育迟缓和性发育不全，以及食欲过盛。食欲过盛是指有极度饥饿感、不断想着食物以及持续的进食冲动，但无法通过食物得到满足。

这种疾病常通过支持性护理和人类生长激素来促进肌肉和降低体脂。抗癫痫药物托吡酯也有助于降低食欲，有时是在标签外开出处方。但到目前为止，还没有其他药物疗法获得批准。

关于VYKAT XR的作用机制

VYKAT XR是一种含有二氮嗪胆碱(二氮嗪的结晶盐)的新型缓释剂型，每天给药一次。二氮嗪胆碱在治疗普拉德-威利综合征患者的食欲过盛中的确切作用机制尚不清楚。但其母体分子二氮嗪已在数种罕见疾病的新生儿、婴儿、儿童及成人等患者中使用数十年，用于治疗低血糖。

VYKAT XR的关键临床研究

该药物获批基于在开放标签研究期后的一项为期16周的双盲、安慰剂对照、随机停药研究（研究2-RWP；NCT03714373）。该研究评估了VYKAT XR对患有普拉德-威利综合征的成人和4岁及以上儿科患者食欲过盛的疗效。

在研究2-RWP期间，77名患有普拉德-威利综合征伴食欲过盛的患者以1:1的比例随机分配，持续使用基于体重的VYKAT XR或安慰剂的口服剂量。在参与研究2-RWP之前，患者接受双盲和/或开放标签VYKAT XR治疗，平均持续时间为3.3年（范围为2.5至4.5年；研究1和研究2-OLE）。

主要疗效终点是第16周临床试验食欲过盛问卷(HQ-CT)总分相对于起始的变化。HQ-CT是一个9项观察者报告的结果测量，用于评估前2周的一系列食欲过盛的和与食物相关的行为。项目分数为0表示没有行为，分数为4表示最常见或最严重的行为。HQ-CT总分范围为0至36，分数越高，食欲过盛的和食物相关行为的总体严重程度越高。

在16周随机停药研究期结束时，根据HQ-CT总评分评估，安慰剂组的食欲过盛相对于VYKAT XR组有统计学上显著恶化。VYKAT XR组（n=38）和安慰剂组（n=39）的平均起始得分(SD)分别为9.30（6.3）和8.1(5.1)，两组在第16周的LS均值相对于起始的变化(SE)分别为2.6(1.1)和7.6(1.1)，两组LS均值差异为-5.0(95%CI，-8.1,-1.8)。

接受VYKAT XR治疗的最常见不良反应（发生率≥10%且比安慰剂高至少2%）是多毛症、水肿、高血糖和皮疹。

参考来源：‘SOLENO THERAPEUTICS ANNOUNCES U.S. FDA APPROVAL OF VYKAT™ XR TO TREAT HYPERPHAGIA IN PRADER-WILLI SYNDROME’，新闻稿。Soleno Therapeutics, Inc.；2025年3月26日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

来源：香港济民药业