摘要：很多临床预测模型和医疗 AI 项目，从“有数据就开干”开始。结果常见问题是：模型在训练集“看起来很强”，但一到新数据就掉链子。这背后一个被忽略的起点就是——开题前的样本量设计。
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读《Riley 等：多变量预测模型最小样本量（II）—二分类与生存结局》
很多临床预测模型和医疗 AI 项目，从“有数据就开干”开始。结果常见问题是：模型在训练集“看起来很强”，但一到新数据就掉链子。这背后一个被忽略的起点就是——开题前的样本量设计。
本文用通俗语言拆解 Riley 等人在 Statistics in Medicine 发表的“多变量预测模型最小样本量”框架，并提供直接可用的落地清单与写作要点（无公式版）。
·不要再迷信“每参数 10 个事件”。真正需要的样本量取决于三件事：你的模型有多复杂、你期望它能解释多少信息、以及目标人群的结局发生比例或事件率。不同场景下，每参数需要的事件数可能只有 5 左右，也可能超过 20。
为了让模型不过拟合、性能不过于“掺水”、而且能把人群总体风险估得足够准确，样本量需要同时满足三条标准（缺一不可）：
过拟合要被压住
o用一个“全局收缩”指标控制系数整体被噪声放大的风险。常用阈值是不超过一成的整体放大。
o直觉：样本少、参数多时，模型会把噪声当信号；收缩指标能用来倒推最低样本量。
训练集的“好看”不能太乐观
o训练集上看到的性能与校正后的性能之间，允许的差距要小（例如不超过 0.05）。
o直觉：如果训练集看起来很强，校正后却掉很多，说明样本量不够、过拟合明显。
总体风险要估得准
o对于二分类问题，要保证对总体阳性比例的估计足够精确（通常误差不超过 0.05 且有置信保证）。
o对于生存问题，可以按某个时间点的事件概率，或者事件率的相对误差来制定精度目标。
最后，取三条标准里“最严格”的那个样本量作为最终所需样本量。这也是为什么“每参数固定多少事件”不靠谱：不同任务难度、参数配置、结局比例都会改变三条线的相对强弱。
·任务难度差异大：简单任务和困难任务的模型信息量不同，需要的样本量差别显著。
·参数不是“变量个数”：类别哑变量、非线性自由度、交互项都算在参数里，远多于“变量数”。
·结局比例影响大：结局稀有时，要抓住足够的事件，样本量会显著上升。
·论文中的实证案例：有的场景每参数约 5 个事件就够，有的需要 20 多个，跨度很大。
·把“候选变量数”当作参数数
o正确做法：按参数自由度计数。比如三分类变量需要两个哑变量；连续变量如果用样条，还要加上相应自由度；交互项也要算。
·凭感觉设定期望性能
o正确做法：从相近研究或先导实验中获取模型信息量的参考（如报告的伪 R²、似然比、或 AUC 等），至少做两三个档位的灵敏度分析。
·样本不够就放宽标准
o正确做法：优先减少参数自由度（合并类别、降低样条自由度、删弱变量、限制交互），或者进行更稳妥的降维；不要擅自降低过拟合控制阈值、也不要盲目拔高期望性能。
·明确研究问题与目标人群，给出结局发生比例或事件率的合理预估。
·列出变量与编码方式，进行一次“诚实计数”的参数清单：
o二值变量按 1 计；
o多分类变量按（类别数减一）计；
o连续变量若用非线性（如样条），按相应自由度计；
o交互项逐项计入。
·设定你对模型信息量的合理预期（来自文献或试点），并做灵敏度分析。
·同时设置三条标准的门槛：
o过拟合控制的收缩阈值（常用 0.9 或更严格），
o训练集与校正后性能差距的上限（常用 0.05），
o对总体风险的精度要求（常用误差不超过 0.05）。
·分别计算三条标准下的样本量，取最大值；再换算所需事件数、以及每参数事件数，写入方案与注册材料。
·若达不到样本量：减少参数自由度或进行降维；必要时开展先导研究以获得更准确的期望性能。
·不要把整网上百万参数当作“参数数”。
·推荐“特征提取 + 低维预测头”的两阶段做法：主干网络用预训练并冻结/半冻结，只对小型预测头训练，再按预测头的参数数量进行样本量计算。
·若坚持端到端微调：
o用迁移学习、强正则化、参数高效微调（如低秩适配）来降低有效自由度；
o用学习曲线评估样本是否足够（样本增加后验证集性能是否趋稳）；
o以外部验证集上性能区间的宽度作为样本充足性的指标（比如把验证集 AUC 的置信区间半宽控制在合理范围）。
来源：影像诊断小札记一点号