多位患者成功出舱，南沙发力细胞和基因治疗做对了什么

摘要：为促进粤港澳大湾区细胞和基因领域的创新协同与产业发展，深化产学研医用融合，由广州南沙粤港澳大湾区生命科学产业促进会、粤港澳大湾区精准医学研究院（广州）、广州市生物产业联盟联合主办的中国南沙细胞和基因产业创新发展大会，将于8月26日在广州南沙国际会展中心举办。

为促进粤港澳大湾区细胞和基因领域的创新协同与产业发展，深化产学研医用融合，由广州南沙粤港澳大湾区生命科学产业促进会、粤港澳大湾区精准医学研究院（广州）、广州市生物产业联盟联合主办的中国南沙细胞和基因产业创新发展大会，将于8月26日在广州南沙国际会展中心举办。

广州南沙何以构建

细胞与基因治疗产业创新高地？

这背后

离不开政策红利的持续释放

与临床实践的显著成效

依托国家支持广州南沙放宽医药和医疗器械市场准入限制，广州市第一人民医院南沙医院（以下简称“南沙医院”）于今年3月正式开展细胞与基因治疗临床转化应用，现已为14名地中海贫血患者完成自体造血干细胞输注。

目前，12名患者已成功植入自体造血干细胞并顺利出舱，其中9人已康复出院，血红蛋白水平恢复正常。

作为南沙细胞与基因治疗领域的重要实践单位，南沙医院在该领域已取得突破性进展。近日，该院血液内科主任张玉平在接受采访时，详细介绍了医院在细胞与基因治疗领域的探索成果及未来规划。

细胞与基因治疗

重新为患者打开出路

“重症地中海贫血患者中，不适合移植的群体曾一度面临‘无药可医’的困境，而细胞与基因治疗重新为他们打开了一条出路。”张玉平介绍，重型地贫患者需终身依赖输血维持生命，长期输血不仅面临血源紧张的现实难题，还会导致体内铁过载，进而引发肝脏肿大、心肌纤维化、糖尿病等一系列致命并发症。

国内患者在30至40岁，甚至刚成年时就面临生命危机，即便如香港地区有较好的输血管理，能存活至60岁的患者也属罕见。

此前，在重症地中海贫血治疗领域，异基因造血干细胞移植是较为成熟的治疗方式之一，患者成功率可达90%以上。

但该技术存在严格的限制条件：一方面，由于15岁以上患者因长期输血导致身体状况较差，对于异基因移植所需的超强化疗和可能出现的排异等并发症，耐受能力较弱，进而导致移植相关死亡率显著上升。但即便在15岁以下的适用群体中，也无法完全避免排异、感染等并发症的发生风险；另一方面，患者必须找到合适的供者，且自身脏器功能需要具备一定储备，才能满足移植条件。

“异基因造血干细胞移植排异等并发症风险高，患者如果发生慢性排异可能会致残，甚至出现肺部排异需进行肺移植等后果。”张玉平坦言，而细胞与基因治疗技术的出现，恰好为破解这类困境提供了新的可能。