摘要：今日早间，公司宣布了战略融资事项以及与百洋医药的独家商业服务协议，后者的附属公司将作为独家合同销售组织（CSO），在内地、香港及澳门推广北海康成的若干产品。前一日，公司两款产品一齐出现在国家医保局公示的商保创新药目录初审名单中。
8月13日开盘，北海康成股价大涨，截至收盘涨25.75%。
今日早间，公司宣布了战略融资事项以及与百洋医药的独家商业服务协议，后者的附属公司将作为独家合同销售组织（CSO），在内地、香港及澳门推广北海康成的若干产品。前一日，公司两款产品一齐出现在国家医保局公示的商保创新药目录初审名单中。
8月13日，百洋医药方面对《每日经济新闻》记者表示，公司非常看好罕见病赛道，公司将与北海康成一起拓展并丰富罕见病药物管线，同时提升罕见病药物可及性，惠及更多患者。记者注意到，今年以来，北海康成这个“罕见病第一股”股价涨幅已经超过1400%。
作为创新药中最难商业化的品类之一，罕见病用药面临的进院难“坚冰”是否正在融化？
公司获得1亿元战略投资，百洋医药首次涉足罕见病投资8月13日，北海康成宣布与百洋医药达成股份认购协议，将以每股1.34港元的价格向其发行股份，总发行价款达1亿港元，该等认购股份将约占公司现有已发行股本的17.65%，及经扩大后股本的14.99%。
就此，公司获得一笔1亿港元的战略投资，而投资方百洋医药是国内头部创新品牌商业化平台，在OTC（非处方药）及大健康、OTX（处方药零售）等处方药、医用化妆品、高端医疗器械领域均有布局，本次是首次涉足罕见病药物投资。
北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群表示，这笔融资将用于推进已上市产品的商业化进程，同时充实营运资金并改善运营效益。百洋医药董事长兼总经理付钢则表示，相信这次合作将提升双方的可持续盈利能力，并对业务业绩产生积极影响。
目前，北海康成共有3款商业化产品，分别是2020年9月获批的海芮思（通用名：艾度硫酸酯酶β注射液），2023年6月获批的迈芮倍（通用名：氯马昔巴特口服溶液）和今年5月获批的维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）。
从适应证看，这三种产品均面向罕见病患者，海芮思适用于黏多糖贮积症Ⅱ型，迈芮倍可用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒，戈芮宁则适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。
其中，戈芮宁是目前国内已获批的三个戈谢病治疗产品中，适应证范围最广的产品，且率先覆盖12岁以上患者群体，但根据《中国戈谢病患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》，国内目前已知的戈谢病患者仅为462人。
由于目标患者数量较少，罕见病药物定价普遍较高，但海芮思、迈芮倍给北海康成带来的收入相对有限。2022年至2024年，公司营业收入分别为7897.2万元、1.03亿元和8510.30万元，归母净利润分别为-4.83亿元、-3.79亿元和-4.43亿元。
股价连涨3月，商保创新药目录能否融化进院难“坚冰”？从股价看，2025年是北海康成股价涨得最好的一年，涨幅超过1400%。6月至今，公司月度股价涨幅分别为113.24%、234.48%、116.49%
除了首个自研产品戈芮宁正式走到商业化阶段，公司股价上扬离不开国家医保局宣布的重要消息——2025年国家医保目录调整，新增商保创新药目录。
国家医保局医药服务管理司司长黄心宇还表示，2025年医保目录调整将关注基本目录保障还不充分或有保障空白的领域，如鼓励研发儿童用药、罕见病用药等不限制上市时间，弥补临床用药需求短板，为患者“雪中送炭”。
根据国家医保局8月12日公示的名单，北海康成的海芮思、迈芮倍、戈芮宁均通过了商保创新药目录的初审，其中海芮思的申报企业为诺爱药业（上海）有限公司（注：北海康成集团子公司），曾于2020年9月与北海康成签订分销协议，负责海芮思在内地的分销。
8月13日，薛群对记者表示，三款产品中，公司对戈芮宁和海芮思这两款酶替代疗法的商业化期待尤其高。
“戈芮宁是首个国内本土自主研发的戈谢病酶替代疗法。我们希望商保创新药目录更能体现国内药企的创新价值，引领后面更多的企业由于有这样利好的准入政策从而继续投入到研发罕见病的药物中来。”薛群说，自己相信药品被纳入商保创新药目录，能够大大加速其商业化进程，最终惠及患者。
市场准入是罕见病药物的主要挑战，商业化仍需探索8月13日，医疗战略咨询公司Latitude Health创始人赵衡对记者表示，名单中有些创新药已经进入了惠民保目录，对应药企申报商保创新药目录，可能并非看重商保本身，而是希望通过这一渠道进入医院市场。例如，罗氏的阿替利珠单抗在全国惠民保的准入数量达到145，覆盖率达到87%，是惠民保准入数量排名第一的特药（特殊药品，通常指用于治疗一些重大疾病、罕见病或特殊疾病的药品），即便如此，它今年也申报了商保创新药目录。
北海康成也面临同样的情况。根据公司方面提供的资料，在目前国内惠民保能够支付的罕见病药物中，海芮思是城市覆盖数目排名第一的药物。但即便如此，只有大概10%的已经诊断出来的黏多糖贮积症II型患者使用过海芮思治疗。
薛群表示，罕见病药物面临的主要挑战“确实来自于这个市场准入，也就是支付端”。具体来说，罕见病患者的人数是相对固定的，患者数量和药品价格之间没有一个真正以价换量的公式作为参考，但药企的研发投入需要获得合理的回报，不管是通过药物上市还是出海，都必须得走出一条路。
“过去15年中，美国FDA（美国食品药品监督管理局）每年批准的50个药物中，大概有四成与罕见病有关。”据薛群透露，在推进罕见病创新药出海方面，公司正在进行积极的工作，希望未来能有好消息分享。
另外，薛群还对国内监管提出了自己的思考：国内是否可以统筹出台专项的罕见病基金，为药物提供按病种和药物平台分类的年度预算或规模性经费，从而促进促进整个罕见病行业的药物研发和上市？是否可以参考美国FDA的优先审评券政策（PRV）？
（注：该券一方面可用于产品上市申请的加速审评，加快药物上市进程，另一方面可以在公开市场上出售或转让，具有较高的经济价值，通过企业间的合作，使原研公司获益）
每日经济新闻
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来源：每日经济新闻