摘要：2025年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准蛋白酶激活剂dordaviprone用于治疗1岁及以上成人和儿童复发性H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者。这是FDA首次批准H3 K27M突变弥漫性中线神经胶质瘤的全身疗法。
前言
2025年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准蛋白酶激活剂dordaviprone用于治疗1岁及以上成人和儿童复发性H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者。这是FDA首次批准H3 K27M突变弥漫性中线神经胶质瘤的全身疗法。
研究简介
美国进行的五项开放标签、非随机临床试验（ONC006 [NCT02525692]、ONC013 [NCT03295396]、ONC014 [NCT03416530]、ONC016 [NCT05392374] 和 ONC018 [NCT03134131]）评估了dordaviprone在50例复发性H3 K27M突变弥漫性中线神经胶质瘤成人和儿童患者中的疗效。
入排标准
1.接受单药dordaviprone治疗携带H3 K27M突变的弥漫性中线神经胶质瘤的患者；
2.根据神经肿瘤学高级别神经胶质瘤反应评估（RANO-HGG）标准患有进行性和可测量的病灶；
3.距放疗结束≥90天，且在之前的抗癌治疗后有足够的清除期，卡诺夫斯基体能状态/兰斯基性能状态（KPS/LPS）评分≥60的患者；
4.按说明书推荐剂量或减量使用皮质类固醇。
排除具有弥漫性内脏脑胶质瘤、原发性脊髓肿瘤、非典型组织学或脑脊液扩散的患者。
排除具有弥漫性内脏脑胶质瘤、原发性脊髓肿瘤、非典型组织学或脑脊液扩散的患者。
研究终点
主要研究终点：经盲法独立中心评审（BICR）根据RANO 2.0标准评估的总体缓解率（ORR）；
次要研究终点：缓解持续时间（DOR）
研究结果
ORR为22%（95% CI: 12, 36），中位DOR为10.3个月（95% CI: 7.3, 15.2）；
在11例客观缓解患者中，73%的患者具有至少6个月的DOR，27%的患者具有至少12个月的DOR。
Dordaviprone的药品说明书中包括对过敏反应、QTc间期延长和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。
推荐用量
对于成人，推荐剂量为625mg，口服，每周一次；
对于儿科患者，推荐剂量根据体重计算；
有关更多信息，请参阅请参阅药品说明书
参考文献：
编辑：Yuri
审校：Uni
排版：Yuri
执行：Uni
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来源：医脉通肿瘤科