干细胞产业 “ 0 到 1”后：破局与远航

摘要：1月2日，铂生卓越的干细胞疗法艾米迈托赛注射液获批上市，成为国内首款获批上市的干细胞疗法。不久前，北京大学人民医院黄晓军院士团队开出国内首张干细胞药品处方艾米迈托赛注射液。

1月2日，铂生卓越的干细胞疗法艾米迈托赛注射液获批上市，成为国内首款获批上市的干细胞疗法。不久前，北京大学人民医院黄晓军院士团队开出国内首张干细胞药品处方艾米迈托赛注射液。

这不仅标志着我国首款干细胞药物正式开启商业化临床应用，更意味着中国细胞与基因治疗（CGT）产业的突破性跨越。

根据 clinicaltrials.gov 数据，截至目前，全球注册的干细胞临床研究项目已超万个，我国的相关项目也已超过千项。全球干细胞治疗的市场预期进一步印证了这一领域的爆发潜力。

根据调研机构 Precedence Research 的分析报告，2023年全球干细胞市场规模为150亿美元，预计到 2034 年市场规模将增长至约 488.3 亿美元

作为“万能细胞”，干细胞技术在21世纪以来的生物医药领域都属于超热门的赛道之一，正处于从基础研究向临床转化的关键期，需跨越技术、政策、商业化多重壁垒，真正实现“从0到1”的突破。

MSCs科学共识与监管统一的困境

干细胞按分化潜能可以分为全能干细胞、多能干细胞以及单多能干细胞。在临床上较常使用的干细胞种类主要有间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。

其中，MSCs具有自我复制、低免疫原性、高活性、趋炎性以及不成瘤等五大特性,是干细胞疗法中最热门的研究领域之一。截至2025年5月，clinicaltrials.gov登记的MSCs临床试验接近600个。前文提及的艾米迈托赛注射液，就是我国首款MSC药品。

可以说在干细胞产品中，MSCs一直占据主导地位。随着研究的不断深入，MSC疗法的应用范围已经从骨和软骨的修复，扩展到神经系统、心血管等领域，与此同时，牙科、角膜疾病、血液疾病和糖尿病等疾病也是MSC临床应用的重要研究方向。

据不完全统计，目前国内已近40家企业涉足MSC疗法并取得了一定临床进展。其中，爱萨尔生物的脐带来源的MSCs产品IxCell hUC-MSC-O（治疗膝骨关节炎）、西比曼生物的异体人源脂肪间充质祖细胞注射液AlloJoin（治疗膝骨关节炎）、天津麦迪森再生医学的骨髓来源MSCs产品普迈托赛注射液（治疗慢性移植物抗宿主病）、得康生物的异体人源脂肪MSCs产品DK001（治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘），以及拓弘康恒医药的脐带来源的MSCs产品TH-SC01细胞注射液（治疗克罗恩病引起的肛周篓），均已步入Ⅲ期临床阶段。

但是MSCs在临床转化的过程中也面临着诸多问题，首要的就是科学共识与监管统一之间的困境。在产业和学界，对于MSCs的鉴定标准为“间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells）”还是“间充质基质细胞（Mesenchymal Stromal Cells）”是存在争议的。

间充质干细胞与间充质基质细胞是截然不同的两类细胞群体，这种概念的混淆直接导致了MSC临床效果的不稳定。

就在不久前的国际细胞与基因治疗协会（ISCT）2025年度会议上，ISCT发布了新版间充质基质细胞（ MSCs）鉴定标准。MSCs被明确定义为“间充质基质细胞”，若使用“干细胞” 术语，需提供干性基因的表达证据。

这也意味着，对于MSCs产品，监管机构亟待构建相匹配的评价框架，企业也会面对更加细化的质量控制标准。

外泌体成药之路的突破与争议

如果说MSCs是“物流站”，那么外泌体就是细胞之间的“快递员”。作为一种细胞外囊泡，“外泌体”由天然的人类蛋白质和脂质组成，存在于各种生物体液中。这也使得外泌体不仅能够渗透到组织，还能扩散到血液，甚至穿过血脑屏障。基于此特性，外泌体可治疗疾病，也可作为药物载体改良药物递送方式。

外泌体所展现的亮眼优势和巨大开发前景，吸引了多家制药巨头进场。从融资角度，西比曼生物科技在2016年完成战略融资，此后国内外泌体治疗技术平台逐步崭露头角，2019年热度集中爆发，百趣生物、达尔文细胞生物、恩泽康泰、睿健医药和亿航生物顺利完成融资。

一个月前的6月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，首次在官方层面明确将细胞外囊泡（外泌体）纳入先进治疗药品管理体系。

在临床进展方面，外泌体的潜力正在被加速验证，越来越多的生物技术公司开始探索外泌体在中枢神经系统（CNS）疾病中的成药潜力。韩国生物技术公司S&E Biotech 自主研发的治疗中风的 microRNA 外泌体药物SNE-101于近日正式获得韩国食品药品安全部（MFDS）批准，启动 1b 期临床试验，这也是韩国首个进入临床阶段的外泌体疗法。

国内南方医科大学珠江医院启动全球首个干细胞外泌体治疗肝衰竭临床研究，探索静脉输注外泌体提升生存率；瑞金医院喷鼻给药的间充质干细胞外泌体治疗阿尔茨海默病的临床试验显示其疗效优于现有药物；海南博鳌乐城将外泌体纳入“医疗特区”试点，推动其临床转化。

但是近日，一度被寄予厚望的全球首款外泌体细胞疗法产品Deramiocel，被FDA正式拒绝批准。这一决定让研发公司Capricor Therapeutics股价爆跌的同时，也暴露出外泌体技术与监管的双重瓶颈，外泌体的成药之路荆棘重重。

创新速度与科学需求的平衡

实验室里的创新从未停止，监管的升级也一直在路上。

中国大陆对于干细胞实时的是“双轨制”的监管策略，即：由国家卫健委负责的备案制，适用于由医疗机构主导，在医疗机构内开展的干细胞治疗临床研究和转化应用；由药监部门负责的注册制，适用于由企业主导研发的细胞治疗产品，按照药品管理有关规定向国家药品监管部门申报注册上市。

可以说卫健委负责的IIT以科研为导向，药监局负责IND注册则是以以药品为导向的。虽然根据现行的规定，研究者发起的临床试验（IIT）通常是针对已上市产品，探索新适应症或优化治疗方案。但是细胞治疗（如CAR-T、干细胞）因为其技术的特殊性和临床的急需性，被允许突破这一限制。

海南博鳌乐城作为全国唯一的国际医疗旅游先行区，今年2月实施的《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》，首次以地方性法规形式明确支持干细胞等前沿技术的临床研究和转化应用，并创新性地建立“备案定价公示"制度。

科学需求、患者权益与监管达到一种新的平衡，也为患者开启了一个特殊的通道。

我们也相信，随着未来MSC的科学共识进一步清晰、外泌体成药的技术瓶颈逐步突破，以及监管的审慎创新，干细胞产业从“0到1”的曙光正在浮现。

破解之道

为了推动中国CGT领域的技术突破、产业融合、政策接轨、国际合作，引领中国CGT产业迈向国际竞争前沿，中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会应运而生。

基于与ASGCT（美国基因与细胞治疗学会）的紧密关系，2025 CSGCT大会将汇聚全球优秀科学家、临床专家、跨国药企及海外投资机构，带来全球细胞与基因治疗领域最前沿的科研进展、技术与应用、市场准入信息、优质合作项目及海外投资人和投资需求对接，为中国细胞与基因治疗行业搭建与全球产业链深度交流和合作的平台。

此次大会紧扣产业热点与痛点卡点，设置了1场主论坛 + 18场高端分论坛，涵盖全球基因治疗、免疫细胞治疗、In Vivo Car-t、成体干细胞与外泌体、iPSC衍生细胞药物、小核酸药物、基因编辑、溶瘤病毒、肿瘤疫苗等领域方向的最新进展，以及临床应用与突破、CMC与检测、AI+药物研发、注册与监管、投融资及BD对接等全产业链的深度覆盖。

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