摘要：eGenesis今日宣布成功将一枚经过基因工程改造的猪肾移植至第二位终末期肾病（ESKD）患者体内。目前该患者已出院，并且自两年多以来首次停止透析治疗。

转自：药明康德

eGenesis今日宣布成功将一枚经过基因工程改造的猪肾移植至第二位终末期肾病（ESKD）患者体内。目前该患者已出院，并且自两年多以来首次停止透析治疗。

此次手术于今年的1月底在麻省总医院（MGH）移植中心进行。此次研究共计划招募三名确诊为肾功能衰竭并列入肾移植候选名单的患者。值得一提的是，MGH临床团队在2024年3月曾成功完成历史上首次将经基因工程化改造的猪肾移植至活人身上的手术，所用猪肾由eGenesis所提供。

接受这次手术的患者是66岁的Tim Andrews先生，他由于终末期肾病已接受透析治疗超过两年。长期的透析治疗对他的日常生活造成了极大负担，他常常感到疲惫不堪，无法维持以往的生活节奏。除了每日与透析作斗争之外，Andrews还经历了严重的并发症，包括心脏病发作。由于其为O型血的缘故，他等待肾移植的时间显著延长。大多数患者等待肾移植的时间为3至5年，而O型阳性或O型阴性患者往往需等待5至10年，使得获得捐赠器官的机会更加渺茫。由于年龄及其他因素，Andrews在未来五年内获得人类肾移植的几率仅为9%，而在此期间因病情恶化或死亡而被移出移植候选名单的概率则高达49%。

由于以上因素，Andrews决定进行由eGenesis所开发的猪肾（EGEN-2784）移植手术。EGEN-2784包含三类基因编辑，旨在提高器官相容性并支持患者的长期肾功能，其中包含敲除三个参与糖抗原合成、与超急性排斥反应相关的基因；插入七个与调节排斥反应的信号通路相关的人类转基因，这些通路涉及炎症、先天免疫、凝血和补体；使猪体内的内源性逆转录病毒失活。Andrews在今年的1月25日接受手术，并于2月1日顺利从MGH出院，目前正处于恢复阶段，这是他两年多以来首次停止透析治疗，其新肾脏功能运行良好。

“手术后我一醒来，透析的阴霾就消散了，我感觉重获新生，充满了活力。这简直是个奇迹。医生和护士们所做的一切令人难以置信，我非常感谢他们赋予我新生活的机会。但这次移植不仅仅是关于我，它关乎我在透析中心遇到的所有人，我看到了他们所经历的痛苦。全球有超过50万人正在接受透析治疗，我希望能够激励他们永不放弃希望，因为这次移植正带来了一线希望。”Andrews说道。

值得一提的是，Andrews接受了一种独特的免疫抑制方案，其中包括tegoprubart，这是一种在研单克隆抗体，专门靶向共刺激CD40L通路。大量前期研究表明，与现有免疫抑制药物相比，靶向CD40L通路有望实现更佳的疗效和更高的安全性，同时降低副作用风险。

目前全球数以百万计的人正饱受终末期肾病或肾功能衰竭之苦。虽然器官移植依然是改善生存率和生活质量的标准治疗方法，但严重的器官短缺使得每年仅约有2.5万名患者能够获得肾脏移植。对于那些无法接受移植的患者来说，透析仍是唯一选择，但其五年死亡率高达50%，远高于多数常见癌症。基因工程改造的猪肾为这一医疗未竟需求提供了一种极具潜力的解决方案，有望扩大能够接受移植患者的数量，应对严峻的器官短缺问题。

参考资料：

[1] eGenesis Announces Second Patient Successfully Transplanted withGenetically Engineered Porcine Kidney. Retrieved February 7, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250207179021/en

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来源：新浪财经