摘要：一种不依赖药物、侵入性较小的干预方法，针对脊髓性肌萎缩症(SMA)中逐渐丧失的神经功能，已经取得了突破性进展。该方法通过电刺激脊髓的感觉神经，逐渐唤醒那些功能上已经沉默的运动神经元，从而提高腿部肌肉的力量，并改善SMA成人患者的步态。

匹兹堡大学研究者首次展示，脊髓电刺激能激活受损神经，恢复运动功能，改善SMA患者的步态和肌力，开启神经退行性疾病治疗新篇章。

一种不依赖药物、侵入性较小的干预方法，针对脊髓性肌萎缩症(SMA)中逐渐丧失的神经功能，已经取得了突破性进展。该方法通过电刺激脊髓的感觉神经，逐渐唤醒那些功能上已经沉默的运动神经元，从而提高腿部肌肉的力量，并改善SMA成人患者的步态。

这一研究成果由匹兹堡大学医学院的研究人员在《自然·医学》期刊上发表。

在一项初步的临床试验中，三位SMA患者参与了为期一个月的神经刺激疗程。结果显示，无论症状的严重程度如何，所有参与者的运动神经元功能都有显著提升，疲劳感减少，肌肉力量和步态也有所改善。

这项研究首次证明，通过神经技术可以有效逆转神经回路的退化，恢复人类神经退行性疾病中的细胞功能。

“要对抗神经退行性病变，我们需要做到两点：阻止神经元死亡，并恢复幸存神经元的功能。” 研究的共同通讯作者、匹兹堡大学神经外科助理教授Marco Capogrosso博士表示，“在这项研究中，我们提出了一种治疗神经功能障碍根本原因的方法，补充现有的神经保护治疗，并提出了一种能够逆转神经细胞功能障碍的新方案。”

SMA是一种遗传性神经退行性疾病，表现为运动神经元的逐步死亡和功能下降。运动神经元负责将来自大脑和脊髓的信号传递到肌肉，控制身体的运动。随着时间的推移，运动神经元的丧失会导致肌肉逐渐无力，并出现各种运动障碍，如患者在本次试验中所表现出的行走困难、爬楼梯困难以及从椅子上站立困难等。

虽然目前SMA没有治愈方法，但在过去十年里，已经出现了几种有前景的神经保护治疗，包括基因替代疗法和药物治疗，这些治疗能够刺激运动神经元支持蛋白的产生，从而防止神经元死亡，并减缓疾病进展，虽然并未逆转病情。

研究表明，SMA的运动障碍在广泛的运动神经元死亡之前就已经出现，这表明脊髓神经回路的功能障碍可能是导致疾病发生和症状发展的根本原因。

根据哥伦比亚大学研究者George Mentis博士早期在SMA动物模型中的研究，幸存的运动神经元接收到的来自感觉神经的刺激输入减少，而这些感觉神经将皮肤和肌肉的信息反馈给中枢神经系统。弥补这种神经反馈的缺失，可能有助于改善神经系统与肌肉之间的交流，促进肌肉运动并对抗肌肉萎缩。

匹兹堡大学的研究人员假设，通过靶向脊髓电刺激疗法，可以通过增强感觉输入信号，激活退化的神经回路，拯救失去功能的神经细胞。这些细胞的变化，可能转化为运动能力的改善。

该研究作为一项临床试验的初步阶段，共招募了三名患有较轻型SMA(3型或4型)的成人患者。研究期间，参与者在腰部两侧的脊髓区域植入了两个脊髓电刺激(SCS)电极，专门对感觉神经根进行电刺激。每次测试持续四小时，每周进行五次，共进行19次测试，直到移除刺激设备。

在确认电刺激能够有效激活脊髓运动神经元后，研究人员对参与者进行了多项测试，测量肌肉力量、疲劳感、步态变化、活动范围和步行距离，以及运动神经元功能。

“由于SMA是一种进行性疾病，患者通常不指望随时间而改善，但我们在研究中看到的情况并非如此。经过四周的治疗，参与者在多个临床指标上都有所改善，日常活动能力也得到了提升。例如，在研究接近尾声时，其中一位患者表示，他能够走到实验室而不感到疲惫，”研究的共同通讯作者、匹兹堡大学物理医学与康复助理教授Elvira Pirondini博士表示。

所有参与者在“六分钟步行测试”中都取得了至少20米的提升，而在没有SCS的对照组中，三个月的常规锻炼仅带来平均1.4米的提升，而经过15个月SMA特定神经保护药物治疗的中位数提升也仅为20米。

这些功能性改善与神经功能的提升相辅相成，尤其是在运动神经元生成电信号并将其传输到肌肉的能力方面，得到了明显增强。

“我们的研究表明，这种神经刺激疗法可能不仅适用于SMA，还可以广泛应用于治疗其他神经退行性疾病，如ALS或亨廷顿舞蹈症，只要在未来的研究中识别出合适的细胞靶点，”研究的共同通讯作者、匹兹堡大学神经外科主任、UPMC神经学研究所联合主任Robert Friedlander博士表示，“我们希望继续与SMA患者合作，开展另一个临床试验，测试脊髓电刺激的长期疗效和安全性。”

本文译自 medicalxpress，由BALI编辑发布。

来源：八分领主