聚焦肿瘤治疗！南开大学原创新药，打造国际领先，纳入国家“突破性”名单！

摘要：近日，由南开大学化学学院教授、药物化学生物学国家重点实验室PI陈悦团队发明的候选新药ACT001，被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入我国“突破性治疗品种”名单。这是该药继斩获3项欧美孤儿药资格、1项美国儿童罕见病资格、1项美国快速通道后，获得的又一

近日，由南开大学化学学院教授、药物化学生物学国家重点实验室PI陈悦团队发明的候选新药ACT001，被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入我国“突破性治疗品种”名单。这是该药继斩获3项欧美孤儿药资格、1项美国儿童罕见病资格、1项美国快速通道后，获得的又一重磅资质，标志着其在实体瘤治疗领域取得关键进展。

图源：CDE官网

纳入国家药监局“突破性治疗药物”名单的新药往往针对严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且在临床试验中显示效果或安全性具有明显优势。纳入“突破性治疗品种”将有助于缩短新药研发周期，使患者能更快获得更优质的治疗方案。

抗脑胶质瘤原创候选新药ACT001由南开教授陈悦历时十余年主持研发，针对脑胶质瘤的部分临床试验结果初步证明了新药的安全性和对部分患者的突破性疗效。ACT001可突破血脑屏障，进入脑部，对癌症干细胞具有选择性杀灭效果。且该药物具有完全自主知识产权，原料提取、药物制备等工作全面领先国际，有望成为人类对抗脑胶质瘤的“新武器”。

陈悦图源：天视第六频道

ACT001长期以来由尚德药缘及其子公司负责药品生产、申报注册、临床试验、上市销售等开发工作。目前，ACT001的多项专利在世界范围内获得授权，2021年共同获得天津市科学技术奖技术发明一等奖。

ACT001已在全球开展了十余项临床试验，其中多项临床试验结果在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会、美国神经肿瘤学会（SNO）年会与欧洲呼吸学会（ERS）年会等医学国际学术会议上公布，先后获得5项欧美发达国家重要资质认定，其中美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“儿童罕见病资格”是我国获得该认定的首个品种；FDA授予的快速通道资格意味着美国积极扶持并推动ACT001这类针对儿童罕见病的有效药物能够快速上市。

针对小细胞肺癌脑转移瘤的“突破性治疗品种”，则是目前ACT001获得的最重要的临床研究资质。据悉，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）将对纳入突破性治疗药物审评程序的品种采取一系列支持政策，加强指导并促进药物研发进程，优先处理监督审核等相关事务。