原创 生物世界 生物世界撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文利用同源定向修复（HDR）技术对造血干细胞/祖细胞（HSPC）进行基因编，为遗传性疾病的长期基因校正带来了希望。然而，由 CRISPR-Cas9/AAV6 介导的细胞反应会损害经过 HDR 编辑的 HSPC 的长期再增殖潜能，对临床转化的安全性和有效性产生不利影响。2025 年 6 月 3 日，意大利圣拉斐尔科学研究所（IRCCS）的研究人员在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为：Senescence and inflammation are unintended adverse consequences of CRISPR-Cas9/AAV6-mediated gene editing in hematopoietic stem cells 的研究论文。该研究表明，CRISPR-Cas9/AAV6 介导的对造血干细胞的基因编辑，会带来衰老和炎症等意外不良后果，从而影响基因治疗效果和安全性。该研究进一步发现，使用 IL-1 信号拮抗剂阿那白滞素（Anakinra）治疗，可以增强 HDR 编辑细胞的多克隆产量，同时最大限度地降低编辑相关的遗传毒性风险。总的来说，这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略，为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。摘要：原创 生物世界 生物世界撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文利用同源定向修复（HDR）技术对造血干细胞/祖细胞（HSPC）进行基因编，为遗传性疾病的长期基因校正带来了希望。然而，由 CRISPR-Cas9/AAV6 介导的细胞反应会损害经过 HDR 编辑的 HS
来源：笔迹科学社区
