摘要：近年来，随着生物靶向制剂的不断研发与广泛应用，神经系统自身免疫性疾病的治疗领域，尤其是重症肌无力（MG）正逐步迈向规范化和精准化治疗的新纪元。

导读

近年来，随着生物靶向制剂的不断研发与广泛应用，神经系统自身免疫性疾病的治疗领域，尤其是重症肌无力（MG）正逐步迈向规范化和精准化治疗的新纪元。

近日，备受瞩目的神免学院-中国神经免疫领域专家系列研讨会于山东济南成功召开，本次会议特邀山东省立医院郭守刚教授担任大会主席，山东省立医院阮喜云教授、济南市中心医院李恒教授担任讲者，与现场神经免疫领域学者专家共同探讨补体C5抑制剂在全身型重症肌无力（gMG）的创新应用，优化治疗策略，为临床决策提供有力支持。以下是会议精彩内容整理，供读者参考。

随着大会的隆重开幕，大会主席郭守刚教授简明介绍了补体C5抑制剂治疗神经系统自身免疫性疾病的核心作用机制，强调本次会议将聚焦补体C5抑制剂在MG治疗中的应用。随后，郭教授介绍了会议来宾及流程。

直击病变部位，补体C5抑制剂开启gMG治疗新时代

山东省立医院阮喜云教授指出，乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性gMG是一种补体介导的疾病，其中，攻膜复合物（MAC）引起的神经肌肉接头（NMJ）结构损伤是MG发生的必要条件。对此，补体抑制剂可直击NMJ病变部位，阻断残余抗体引起的损伤，保护NMJ结构和功能。

依库珠单抗疗效经III期临床及多项上市后真实世界研究证实。REGAIN研究显示，依库珠单抗治疗治疗1周，重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）评分就可以较基线显著改善。此外，依库珠单抗的III期临床REGAIN的开放标签扩展（OLE）研究以及多项上市后真实世界研究均证实，依库珠单抗可快速起效、持续改善MG患者的MG-ADL评分，显著降低MG危象、加重和相关住院的发生风险，实现疾病的稳定控制，并可减少激素的使用负担。

病例分享：依库珠单抗快速缓解危象前状态

本环节，济南市中心医院的李恒教授分享了一例高身体质量指数（BMI）的危象前期MG患者应用补体C5抑制剂治疗的病例。患者，男，BMI值36，因“波动性右眼睑下垂、乏力1月，加重伴呼吸困难1天”入院。经检查，患者被诊断为重症肌无力（MGFA IIIb型）。住院首日，患者MGFA评分13分，ADL评分10分，给予依库珠单抗、溴比斯的明和头孢曲松治疗，并使用无创呼吸机支持通气。次日，患者呼吸困难缓解。第3天时，给予甲泼尼松冲击治疗。第三周时，患者达到最小临床表现（MM），后续MGFA评分和ADL评分逐渐降至1-3分，症状长期控制平稳，且激素用量明显减少，此外，患者的体重控制稳定。

早期高效、长期依从，共探MG优化管理

在会议讨论环节，中国人民解放军联勤保障部队第960医院金善教授、聊城市人民医院李雪莉教授、山东第一医科大学第一附属医院李晓丽教授、济南市中心医院刘睿婷教授、山东大学第二医院王蘋教授和山东省立第三医院赵修敏教授就本次讲题内容以及MG的治疗目标、治疗选择及长期管理进行了深入探讨。

金善教授：

如果患者诊断难治性gMG，治疗应首选补体C5抑制剂。对于急性加重的患者，补体C5抑制剂展现出快速起效的优势。未来，临床上仍需进一步探讨如何针对患者的个体情况进行治疗选择。

”

李雪莉教授：

在激素和丙球治疗不佳时，应及时推荐患者使用生物靶向制剂。生物靶向制剂的长期维持治疗需根据患者个体化情况进行决策。

”

李晓丽教授：

新型靶向生物制剂为MG患者更好地实现“双达标”提供了有力的武器，其选择应综合考虑患者的疾病特点、基础疾病、经济因素等。

”

刘睿婷教授：

对于难治性MG患者，应尽早升级为生物靶向制剂治疗。补体C5抑制剂与FcRn受体拮抗剂的作用位点不同，在MG病例中发现，患者停止FcRn受体拮抗剂治疗后，接受补体C5抑制剂仍能获益。未来，我们仍需探索不同机制的生物靶向制剂能否相互转换治疗。

王蘋教授：

《中国难治性全身型重症肌无力诊断和治疗专家共识（2024版）》强调，对判定为难治性gMG的患者，应以治疗达标为导向，采取升级免疫治疗策略进行个体化、规范化的治疗。因此，临床上如遇此类患者，应尽早升级为更高效的生物靶向治疗。

”

赵修敏教授：

在医保的覆盖下，依库珠单抗的使用同时具有疗效和经济的优势，为实现早期快速达标提供了更好的选择。此外，在临床实践中，患者长期治疗依从性不佳仍然是一个挑战。因此，在长期治疗中，如何提高患者的依从性，确保治疗效果，仍是需要关注和解决的问题。

”

小结

会议尾声，郭守刚教授总结道，通过今天的讲座和六位专家的精彩点评，我们不仅加深了对补体C5抑制剂在gMG治疗中高效作用的理解，而且对这些生物靶向制剂如何优化临床治疗策略有了更清晰的认识。这些宝贵的见解将指导我们在未来更精准地应用补体C5抑制药物，为患者带来更有效的治疗方案和更好的生活质量。

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来源：医脉通神经科