摘要：AI制药公司英矽智能的在研药Rentosertib有了新突破：6月3日，Rentosertib的IIa期临床研究结果被刊登于全球顶尖学术期刊《自然•医学》（Nature Medicine）。2a期数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性，Rentosertib

AI制药公司英矽智能的在研药Rentosertib有了新突破：6月3日，Rentosertib的IIa期临床研究结果被刊登于全球顶尖学术期刊《自然•医学》（Nature Medicine）。2a期数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性，Rentosertib成为目前全世界进展最快的AI药物。

这项研究由英矽智能（Insilico Medicine）联合北京协和医院徐作军教授团队共同完成，2025 年 6 月 3 日发表在国际顶尖医学期刊Nature Medicine 上，题为：A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial 的研究论文。

该研究发布了全球首个完全由人工智能发现药物靶点并设计生成的肺纤维化新药 Rentosertib（ISM001-055）2a 期临床试验的安全性和有效性数据，结果显示，Rentosertib 安全且耐受性良好，显示出改善患者肺活量的效果，具有潜在的抗纤维化及抗炎作用，值得在更大规模、更长时间的临床试验中进一步研究。

这项 2a 期多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验的数据显示：接受每天一次 60 毫克Rentosertib治疗的特发性肺纤维化（IPF）患者，用力肺活量（FVC）平均改善幅度最大，FVC 均值增加 98.4 毫升，而对照组 FVC 均值下降 20.3 毫升；

进一步探索性生物标志物分析，验证了通过人工智能方法发现的新颖

近年来，人工智能（AI）在药物研发领域取得了实质性进展，但还很少有 AI 发现或设计的药物进入人体临床试验。

随着这一全球首款生成式 AI 设计的抗纤维化药物进入临床后期，让特发性肺纤维化患者看到了逆转病情的曙光。而更深远的意义在于——生成式人工智能的持续突破，正在曾重写“制药界摩尔定律”。

制药领域，AI有什么作用？ 在靶点发现环节，AI可以从海量的生物信息中快速且精准地锁定与疾病相关的潜在靶点，大大缩短了靶点发现的时间。在药物分子设计方面，AI能够根据靶点的结构和性质，设计出更具活性和选择性的药物分子，提高药物研发的成功率。在临床试验阶段，AI还可以通过数据分析优化试验设计，提高试验效率，降低试验成本。在这些不同的研发阶段，分布着各具优势的AI+制药企业。

英矽智能建立了超过30条丰富的自研管线组合，并从中提名了20款临床前候选项目，其中10款化合物获得临床试验许可。

图3. 英矽智能的研发管线，来源：英矽智能官网

Atomwise是一家位于美国旧金山的技术型制药公司。2022年，Atomwise与赛诺菲签署战略性多靶点研究合作，利用其AtomNet平台进行针对5个靶点的药物开发。

图1. Atomwise的研发管线，来源：Atomwise官网

Exscientia是英国一家AI驱动的精准医疗公司，去年已与Recursion合并。2021年底，罗氏旗下基因泰克和Recursion达成合作，总潜在价值达到120亿美元。

晶泰科技是一家以AI和量子计算驱动的科技创新公司，AI相关业务主要聚焦于药物研发与材料科学，可谓国内AI制药代表。其药物研发业务聚焦于小分子和大分子药物。晶泰科技与礼来签署了AI小分子新药发现合作，由晶泰科技利用其特有的小分子药物发现平台ID4Inno研发首创新药，预付款及里程碑总收益可达2.5亿美元。

被制药行业视为风向标的制药大厂，也纷纷布局AI制药，默沙东与Unnatural Products、Variational AI和Evaxion Biotech等多家AI制药公司合作；强生拥有大型数据库Med，与Exscientia、英矽智能、Tempus等公司合作；罗氏收购了肿瘤大数据公司Flatiron Health，与GNS Healthcare合作。这些公司在AI制药领域各有特色和优势，通过技术创新和合作，正在推动药物研发的变革。

新浪医药综合

来源：懂点健康知识