摘要：随着技术的不断突破，干细胞新药的研发取得了显著进展。如今，10 个干细胞新药 IND 获批，犹如为细胞疗法的发展注入了强大动力，开启了细胞治疗新时代的大门。

随着技术的不断突破，干细胞新药的研发取得了显著进展。如今，10 个干细胞新药 IND 获批，犹如为细胞疗法的发展注入了强大动力，开启了细胞治疗新时代的大门。

获批干细胞新药一览

回顾2024 年细胞疗法的高光时刻

肿瘤治疗

2024 年癌症免疫治疗学会会议上，公布了 lifileucel 与帕博利珠单抗联合治疗转移性非小细胞肺癌的成果。22 位患者参与，10 位客观缓解，其中 2 位完全缓解，8 位部分缓解，8 位病情稳定 。

一型糖尿病治疗

天津市第一中心医院与北大昌平实验室团队合作研究。25 岁女性患者患 1 型糖尿病 11 年，2017 年胰腺移植失败，无法接受同种异体胰岛移植。2023 年 6 月 25 日，采用创新化学重编程技术，将 150 万个胰岛细胞移植到腹直肌前鞘下。

治疗成果：

移植后患者空腹血糖恢复正常，75 天后摆脱胰岛素。截至论文发表，脱离胰岛素超 1 年，糖化血红蛋白降至 4.76%，血糖达标率从 43.18% 提升至超 98%，实现临床功能性治愈 。

二型糖尿病治疗

上海长征医院殷浩教授团队联合中国科学院程新教授团队，在《细胞发现》发表研究。59 岁男性患者，患 2 型糖尿病 25 年，2017 年肾移植后血糖控制不佳。2021 年 7 月 19 日，团队提取其外周血单个核细胞，体外培养诱导分化成胰岛组织，经皮肝门静脉介入输注 120 万胰岛当量到肝脏内。

治疗成果：

移植后效果显著，患者 11 周后脱离胰岛素，48 - 56 周摆脱药物治疗。血糖波动缓解，餐后血糖大幅下降，空腹 c 肽、胰岛素水平升高，胰岛功能恢复。移植物耐受性好无副作用，已停用胰岛素 33 个月，实现治愈 。

细胞疗法对人体有着多方面的积极作用。

通过输注到体内可以达到修复受损组织和器官的作用，且干细胞具有分化为多种细胞类型的能力，能够替换受损或死亡的细胞，促进组织再生。目前已在人体多个系统疾病发挥出良好的应用。

结语

IND 获批的 10 个干细胞新药是细胞疗法发展道路上的重要里程碑。2024 年细胞疗法的辉煌成就，让我们看到了其广阔的应用前景。随着技术的不断进步和研究的深入，细胞疗法有望为患者带来更多希望，推动医学事业迈向新的高度。

来源：科学小助手