摘要：2024年，国家推出了多种政策，促进特医食品行业的快速发展，例如针对特定全营养配方食品发布的临床试验质量管理规范、临床试验现场核查要点及判定原则；针对罕见病类和临床急需特医食品推出的优先审评审批工作程序；针对发展相对成熟的三类非全营养配方食品发布的注册指南等。

核心提示：2024年，国家推出了多种政策，促进特医食品行业的快速发展，例如针对特定全营养配方食品发布的临床试验质量管理规范、临床试验现场核查要点及判定原则；针对罕见病类和临床急需特医食品推出的优先审评审批工作程序；针对发展相对成熟的三类非全营养配方食品发布的注册指南等。……（世界食品网-www.shijieshipin.com）

2024年，国家推出了多种政策，促进特医食品行业的快速发展，例如针对特定全营养配方食品发布的临床试验质量管理规范、临床试验现场核查要点及判定原则；针对罕见病类和临床急需特医食品推出的优先审评审批工作程序；针对发展相对成熟的三类非全营养配方食品发布的注册指南等。
一、特医食品临床试验管理逐步规范

2024年4月25日，市场监管总局发布了《特殊医学用途配方食品临床试验质量管理规范》（以下简称《规范》），并在5月11日发布了解读文件。《规范》共8章、55条，包括总则、职责要求、临床试验方案、临床试验实施、数据管理与统计分析、临床试验报告、术语和定义、附则。

相对于2016年发布的《特殊医学用途配方食品临床试验质量管理规范（试行）》，《规范》按照临床试验开展顺序调整了章节设置，各章节以临床试验全过程质量管理为主线，便于临床试验相关工作的操作执行。《规范》对受试者人数和试验周期也不再作具体数量要求，调整为根据不同疾病类型及试验设计，在满足统计学要求的基础上确定样本量及试验周期；此外还删除了安全性等临床试验观察指标举例及临床试验用对照样品要求等。

本次发布的《规范》，更加注重临床试验与产品实际情况的契合，更多的是给出原则性的规定，避免一些具体的量化的要求，导致临床试验不便执行情况的发生。该变化在给企业带来更多选择的同时，也让企业产生了一定顾虑，即特医食品的临床试验仍处于起步的阶段，企业的相关经验并不充足，如果基于《规范》制定的临床试验方案未被审评专家认可，则对企业影响巨大。为了消除企业的相关困惑、减轻企业的压力等，食审中心开通了临床试验沟通会的渠道，便于与企业进行临床试验方面的沟通，相关规定请见本文第五部分内容。

为确保特医食品注册临床试验核查工作能够依法、客观、公平、公正地开展，有统一的核查标准、明确的核查要素及重点，提高注册临床试验核查工作质量，市场监管总局在2024年11月11日发布实施了《特殊医学用途配方食品注册临床试验现场核查要点及判定原则》（以下简称《核查要点》）。《核查要点》以临床试验开展为主线设置核查项目，设置“临床试验条件与合规性”“伦理审查”“知情同意”“受试者筛选”“临床试验方案执行”“安全性信息处理与报告”“临床试验记录”“临床试验数据溯源”“试验用样品管理”和“生物样本的管理”共10方面56个核查项目。此外，《核查要点》还明确了编造、隐瞒试验数据；瞒报严重不良事件及其严重程度；使用虚假试验用样品等9种核查结果“不通过”的情形以及2种核查结果为“通过”的情形。

针对特医食品临床试验相关国家标准立项方面的进展：2024年12月3日，国家标准化管理委员会下达了2024年第九批推荐性国家标准计划及相关标准外文版计划的通知，其中包括《特定全营养配方食品临床试验技术指导原则 肾病》、《特定全营养配方食品临床试验技术指导原则 糖尿病》、《特定全营养配方食品临床试验技术指导原则 肿瘤》、《特殊食品术语》四项推荐性国家标准制定项目，项目周期均为18个月。

随着《规范》和《核查要点》的发布，特医食品临床试验相关的指导文件进一步完善。相信未来特定病症的临床试验技术指导原则推荐性国家标准的发布，为企业开展特医食品临床试验提供更有力指导，将进一步激发企业对特定全营养的开发热情。

二、三类非全营养配方食品注册指南发布

为了优化注册管理，降低企业研发成本、缩短注册时间、提升审评审批效能等，市场监管总局制定并发布了《特殊医学用途电解质配方食品注册指南》《特殊医学用途碳水化合物组件配方食品注册指南》和《特殊医学用途蛋白质组件配方食品注册指南》（以下简称《注册指南》），于2024年7月19日实施。基于《注册指南》的规定，符合相关要求的企业，可优化提交相应的申请材料，生产现场核查和抽样检验也有一定的豁免。

对于申请材料的优化主要体现在稳定性研究材料、产品配方及其设计依据相关材料、生产工艺设计材料、研发能力和生产能力材料方面。对于稳定性研究材料，上述三类产品在申请注册时可仅提交稳定性研究的开展时间及相关情况说明，无需提交研究报告。在产品符合《注册指南》给出的相应情形的前提下，申请注册时其他三项材料可进行如下优化：产品配方及其设计依据相关材料可仅提供产品配方的符合性说明，可不提交产品配方设计依据；生产工艺设计材料提交关于工艺设计、形态选择、工艺过程等情况的一致性说明及工艺验证等材料即可，可不提交生产工艺设计依据、文献资料等；研发能力和生产能力材料仅需提交关于研发机构、生产场所主要设施设备、生产质量管理体系等情况的一致性说明，可不提交研发能力和生产能力材料的原始文件及证明材料。

对于注册现场核查和抽样检验，《注册指南》明确了需要进行生产现场核查和抽样检验的具体情形，包括：申请人首次申请注册特医食品；生产线首次用于申请注册特医食品；其他需要进行生产现场核查和抽样检验的情况，包括既往注册申请存在隐瞒真实情况或提供虚假材料的、相关举报问题或监督管理部门认为需进行核查的、技术审评过程中认为需要进行现场确认的等。除上述情形外，对三类产品的注册审评一般不再进行生产现场核查和抽样检验。

三、特医食品注册优先审评审批工作程序落地

为了推动特医行业整体发展，激发企业的研发创新热情，市场监管总局在2024年10月22日发布了《特殊医学用途配方食品注册优先审评审批工作程序》（以下简称《工作程序》）及其解读文件。

《工作程序》明确，申请注册罕见病类特医食品和临床急需且尚未批准过的新类型特医食品的，可申请适用优先审评审批程序。并规定了申请优先审评审批程序的办理流程及相关时限等，引导企业面向临床营养急需进行产品的创新研发。

根据《工作程序》及其解读文件可知，对于申请优先审评审批程序的产品，会按照受理顺序进行统一受理编号管理，不单独编号。随后会对拟纳入优先审评审批程序的产品的信息进行公示。对公示项目有异议的，需在公示期内向食审中心提交相关书面材料。优先审评审批的公示时间及公示异议办理时间分别为5个工作日和10个工作日。纳入程序的产品会优先进行技术审评、专家论证等工作，审评时限减半，缩短为30个工作日，并且优先审评审批的公示和异议办理时间均计入审评时限中。需要开展生产现场核查、抽样检验和临床试验现场核查工作的，也会优先安排。此外，《工作程序》还强调食审中心要积极与申请人进行沟通交流，并可在必要时安排专项交流，该项规定有利于进一步提高注册申报的效率。

为了切实满足我国病患的临床营养需求，解决罕见病和临床急需特医食品的可及性，国家高度重视并积极探索相关措施方案。特医食品的优先审评审批程序，是从审评时效方面给企业打了一剂“助推剂”，未来也期待有其他方向的优化措施，共同推进我国罕见病和临床急需特医食品行业的发展。

四、《食品安全国家标准 特殊医学用途配方食品通则》公开征求意见

2024年1月18日，国家卫生健康委员会发布了《食品安全国家标准 特殊医学用途配方食品通则（征求意见稿）》（以下简称《特医食品通则（征求意见稿）》），该标准的修订自2016年立项，历经8年时间。

《特医食品通则（征求意见稿）》最亮点的变化之一是对特医食品产品类别的修订，相关变化包括：

a.针对全营养配方食品，新增了“部分营养调整型全营养配方食品”，该类食品是仅对全营养配方食品中能量密度、宏量营养素含量和/或其加工方式进行部分调整的全营养配方食品。该类食品在临床上可用于多种疾病，并且可以解决特殊医学用途婴儿配方食品延续性的问题。

b.对于特定全营养配方食品，仍然设定13种，但将现行标准中的“食物蛋白过敏全营养配方食品”调整归为“部分营养调整型全营养配方食品”，并增加“其他”类别，鼓励产品创新，解决标准的封闭性问题。

c.对于非全营养配方食品，新增了“膳食纤维组件”、“术前碳水化合物配方”、“特定疾病非全营养配方”及“其他（例如非特定疾病非全营养配方）”类别；此外，对蛋白质组件进行了细化：由原标准的“蛋白质（氨基酸）组件”，修改为“蛋白质组件”、“必需氨基酸组件”、“支链氨基酸组件”、“精氨酸组件”、“谷氨酰胺组件”5种。

目前，修订单位正在推动《特医食品通则（征求意见稿）》的进一步完善，建议相关从业人员密切关注该标准的修订及发布动态，为企业的特医产品布局等作出及时的规划。

五、特医食品常见问题及解答更新发布

2024年12月5日，食审中心在其官网更新发布了18条特医食品的常见问题及解答（以下简称问答），涉及配方（3个）、标签与说明书（1个）、生产工艺（2个）、质量安全（4个）、临床试验（5个）及其他（3个）六个方面。食审中心会将特医食品共性问题进行汇总，不定期的在其官方网站发布，企业需及时关注相关信息。

六、特医食品注册申请资料复印件份数调整

食审中心2024年10月12日发布公告称，为减轻行政相对人申报负担，自公告发布之日起，减少部分特医食品注册申请材料复印件数量。对于特殊医学用途婴儿配方食品、全营养配方食品、非全营养配方食品注册及其补正材料，复印件份数由5份调整为2份；对于特定全营养配方食品注册及其补正材料，复印件份数由5份调整为4份。

此外，公告提醒企业注意，首次上传电子版申请材料至特医食品注册系统时，应按申请材料的主要内容使用中文命名并分开上传至对应栏目；补正材料应按补正意见项目或文件主要内容命名并分开上传。

小结

为了激发企业的研发热情，满足病患的临床营养需求，促进特医食品行业的全面发展，2024年国家推出了多项政策，并逐步完善特医食品的法规标准体系。相信在这些措施的推动下，中国特医食品行业将迈上新的台阶。

日期：2025-01-16

来源：食品世界