摘要：日前，Biohaven公司在摩根大通医疗健康年会上公布了其蛋白降解药物管线的最新结果。数据显示，其在研疗法BHV-1400在首个人体临床试验中获得积极结果，在最低剂量下只需一次注射，就可在4小时内将致病抗体水平降低60%。基于这一积极结果，该公司计划直接启动关

药明康德内容团队编辑

日前，Biohaven公司在摩根大通医疗健康年会上公布了其蛋白降解药物管线的最新结果。数据显示，其在研疗法BHV-1400在首个人体临床试验中获得积极结果，在最低剂量下只需一次注射，就可在4小时内将致病抗体水平降低60%。基于这一积极结果，该公司计划直接启动关键性临床试验，评估BHV-1400治疗IgA肾病的疗效和安全性。

BHV-1400是一款基于耶鲁大学（Yale University）的MoDE技术的双特异性分子，它的一端与半乳糖缺乏型IgA1（Gd-IgA1）抗体结合，另一端与肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）结合。ASGPR介导肝细胞通过内吞过程，将靶点蛋白吞入细胞内进行降解。这一技术平台的特点包括：靶点蛋白在数小时内快速降解，便于患者使用的简单给药方式，出色的耐受性且不会对白蛋白或胆固醇造成不良影响，以及可与含Fc片段的生物制品联合使用的灵活性。

初步试验数据显示，在1期临床试验中检验的首个并且是最低剂量下，一次BHV-1400注射在4小时内将Gd-IgA1的水平平均降低60%。在某些患者中，观察到在8小时内将Gd-IgA1水平降低70%。Gd-IgA1水平的降低在单次注射后可维持数天。

▲BHV-1400快速降低Gd-IgA1水平（图片来源：Biohaven公司官网）

安全性方面，迄今为止，BHV-1400在1期临床试验中的安全性和耐受性良好，未发现具有临床意义的先天和适应性免疫力的变化，包括白血球计数，以及IgG、IgA、IgE和IgM免疫球蛋白的水平。未观察到剂量限制性毒性，这项研究将继续提高BHV-1400的剂量，探索降低Gd-IgA1水平的范围。

Biohaven公司表示，在1期临床试验结束后，该公司将计划在IgA肾病患者中启动关键性临床试验，并利用加速批准通道推动这款疗法的进一步开发。

IgA肾病是由于Gd-IgA1的过度生产造成的，Gd-IgA1和靶向Gd-IgA1的抗体形成的免疫复合体在肾脏的过度沉积会募集免疫细胞，并释放促炎症和纤维化因子，造成肾脏损伤。BHV-1400通过降低血液循环和肾脏中的Gd-IgA1水平，有望从根源治疗IgA肾病。

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参考资料：

[1] Biohaven Highlights Portfolio Progress, Innovation, and Anticipated Milestones at the 43rd Annual J.P. Morgan Healthcare Conference; Reports Positive Degrader Data with Rapid, Deep, and Selective Lowering of Galactose-Deficient IgA1 with Next Generation Potential Therapy for IgA Nephropathy. Retrieved January 14, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/biohaven-highlights-portfolio-progress-innovation-and-anticipated-milestones-at-the-43rd-annual-jp-morgan-healthcare-conference-reports-positive-degrader-data-with-rapid-deep-and-selective-lowering-of-galactose-deficient-ig-302349336.html

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来源：小贾医生聊保健