摘要：医脉通风湿免疫科《“师”说新语》医学栏目旨在为广大医生提供专业、前沿的医学资讯，邀请专家共同探讨风湿免疫领域的最新诊疗进展，推动疾病领域的发展。本期医脉通有幸邀请到南昌大学第二附属医院风湿免疫科段新旺教授，探讨“风湿免疫疾病的临床规范化管理与创新治疗”。
导读
凛冬论道，朔风研学。中国医师协会风湿免疫科医师分会2024年年会(CARIP)于12月19日-21
日在北京国测国际会议会展中心隆重举行。本次会议吸引了全国众多风湿免疫学专家与临床医师参与。
医脉通风湿免疫科《“师”说新语》医学栏目旨在为广大医生提供专业、前沿的医学资讯，邀请专家共同探讨风湿免疫领域的最新诊疗进展，推动疾病领域的发展。本期医脉通有幸邀请到南昌大学第二附属医院风湿免疫科段新旺教授，探讨“风湿免疫疾病的临床规范化管理与创新治疗”。
专家简介
段新旺
南昌大学第二附属医院
南昌大学第二附属医院风湿免疫科/罕见病诊疗中心
科主任、主任医师、教授、博⼠生导师
中华医学会风湿病学分会委员
中国医师协会风湿免疫科医师分会常委
血管炎学组、CTD-ILD学组委员
海峡两岸医药卫生交流协会风湿病专家委员会常委
PSA/AI学组副组长、血管炎学组常委
中国(江西)系统性红斑狼疮规范诊疗示范中心主任
中国(江西)脊柱关节炎规范诊疗协作单位主任
中国(江西)CTD-ILD⼀体化诊疗示范中心主任
NCRC-DID肌炎硬皮病/风湿病妊娠研究委员会常委
2020年度中国风湿免疫科最美医生
江西省临床重点(风湿免疫学)专科主任
江西省医学会风湿病学分会(候任)主任委员
江西省研究型医院学会风湿病学分会主任委员
江西省(风湿免疫学)罕见病质量控制中心组长
长期致力于数据库平台建设、重症救治、临床研究
医脉通
风湿免疫科
请您简单介绍一下目前风湿免疫领域的诊疗现状。
段新旺教授
南昌大学第二附属医院
首先，风湿免疫疾病的诊疗一定要规范化，在规范的前提下进行标准治疗，根据病情严重程度合理使用糖皮质激素、免疫抑制剂、生物制剂等，大部分患者的病情能够得到有效控制，实现达标和维持缓解；但仍有部分患者接受治疗后会出现疾病复发、加重或药物的严重副作用，除了病情危重、复杂、依从性等原因外，与诊疗的规范程度不无关系，这是目前患者未被满足的需求，也是临床急需解决的重要问题。
医脉通
风湿免疫科
请您谈谈有哪些创新药物正在研发或者已开始用于治疗风湿免疫疾病？
段新旺教授
南昌大学第二附属医院
目前风湿免疫领域有一些新的疗法。比如在系统性红斑狼疮的治疗方面，中国自主研发生产的双靶点生物制剂泰它西普在临床上应用效果良好，不仅可用于系统性红斑狼疮的治疗，对其他免疫性疾病也有治疗作用；还有靶向生物制剂贝利尤单抗，在系统性红斑狼疮治疗中临床应用情况良好。在小分子靶向药物方面，像巴瑞替尼、乌帕替尼等用于类风湿关节炎等疾病治疗，在改善关节炎症、延缓病情进展等方面有一定效果。此外，补体C5a受体抑制剂阿伐可泮在国外临床试验中效果不错，2024年在中国获批ANCA相关血管炎罕见病适应证，有望减少糖皮质激素的使用；对于系统性红斑狼疮等疾病合并的血栓性微血管病，包括非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)等，由于补体C5a通路异常激活所致，微血管里面生成大量微血栓，破坏红细胞和血小板，进而影响肾功能，甚至导致肾衰竭，及时使用依库珠单抗治疗可阻断异常激活的通路，从而有效控制罕见的病情进展。目前这些创新药主要用于难治性风湿免疫疾病，不建议在未使用标准治疗方案前使用新药治疗，因为大部分患者可以通过基础的规范化诊疗来控制疾病；另一方面，风湿免疫领域也有老药新用的例子，如西罗莫司(雷帕霉素)，原本主要用于肿瘤治疗、器官移植后的免疫抑制，目前也在探索应用于风湿免疫疾病，包括系统性红斑狼疮、难治性血小板减少等。目前我国在药物研发方面取得很大进步，为治疗难治性疾病带来新希望。
还有一些针对特别难治的患者的临床试验正在开展，如原本用于治疗血液肿瘤的CAR-T疗法，目前在风湿免疫疾病特别是难治性系统性红斑狼疮、系统性硬化症等疾病中应用已经取得一定成果，但目前病例数量较少，且价格相对较高，如何在保证疗效的同时降低成本、提高安全性等是未来研究需要解决的问题。我们学科目前也在尝试合作推进，比如用CAR-T疗法可能是难治性系统性红斑狼疮等风湿免疫疾病的新希望。
风湿免疫疾病临床研究涵盖了许多不同靶点的药物，尤其是在系统性红斑狼疮方面。目前我们中心开展了十多项相关研究，涉及多靶点药物、小分子药物以及单克隆抗体类药物，以国外药物为主，其中有一部分药物在国外已经上市，如阿尼鲁单抗。希望这些正在研发的不同机制的药物未来能有好的临床疗效，但是这个过程也面临很多挑战，比如可能出现前期试验效果好但后期效果不佳的情况。总体来讲，目前风湿免疫疾病中研究项目最多的还是系统性红斑狼疮，需要更多临床及基础研究专家的关注。
医脉通
风湿免疫科
请您谈谈新疗法的出现对风湿免疫疾病的治疗格局产生了怎样的影响？
段新旺教授
南昌大学第二附属医院
风湿免疫领域新疗法的出现主要是为了解决临床中病情难以控制、易恶化的问题，这促使临床专科医生和科学家不断探索。这些新疗法的应用需要临床研究、临床实践去检验，逐步形成专家共识、诊疗指南和规范。未来，它们有望为更多患者带来更好的治疗效果。总体而言，我们的目标始终是缓解患者病痛、延缓疾病进展、提高生活质量。实际上，大部分诊断明确的风湿免疫疾病通过规范的诊疗方法就能有效治疗，但对于难治性疾病，新疗法就成为重要的选择。
医脉通
风湿免疫科
在临床实践中，您是如何选择合适的新疗法用于患者治疗的？
段新旺教授
南昌大学第二附属医院
这个问题我基于两个病例来回答。
第一个病例是一位抗磷脂综合征患者，乘坐高铁途中出现类似感冒的咽喉痛，很快发展为胸闷、胸痛、心衰，常规治疗效果一般，全面检查后未发现心肌梗死等问题，综合考虑判断为病毒感染触发的灾难性抗磷脂综合征。我们采用大剂量激素冲击治疗、血浆置换和抗凝治疗，最终成功挽救患者。这说明对于这类患者，在常规或标准治疗基础上，根据病情合理选择有效剂量及辅助治疗可以有效改善预后，在传统治疗效果不佳时考虑使用生物制剂。
另一个病例是系统性红斑狼疮合并血栓性微血管病患者，使用激素冲击、免疫抑制剂、丙种球蛋白、血浆置换等治疗效果不佳。经多位专家会诊，考虑合并非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)，最后使用C5a补体抑制剂依库珠单抗治疗后病情好转。这表明对于难治性疾病，常规治疗无效时应考虑新疗法，从而及时控制疾病，但新疗法应基于规范的常规或标准治疗，否则可能出现偏差，增加治疗成本，影响患者预后。
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来源：医脉通风湿汇
