摘要：第七届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）上，由国家卫健委卫生发展研究中心指导、北京大医公益基金会主办，武田（中国）国际贸易有限公司公益支持的《中国多发性骨髓瘤患者生活质量白皮书》项目正式启动，此举标志着中国在以患者为中心的新型医疗模式上迈出了重要一步。
导读：
第七届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）上，由国家卫健委卫生发展研究中心指导、北京大医公益基金会主办，武田（中国）国际贸易有限公司公益支持的《中国多发性骨髓瘤患者生活质量白皮书》项目正式启动，此举标志着中国在以患者为中心的新型医疗模式上迈出了重要一步。
多发性骨髓瘤（MM）作为血液系统常见的恶性肿瘤，近年来在治疗领域取得了令人瞩目的进展，患者生存期显著延长，目前已经进入慢病化管理的阶段，提高患者生活质量也已成为又一重要治疗目标。值此之际，特邀华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授和孙春艳教授接受采访，一起探讨《中国多发性骨髓瘤患者生活质量白皮书》的主要内容及其深远意义。
01
为提高我国多发性骨髓瘤（MM）患者的整体生活质量，推动“以患者为中心”的MM管理理念，《中国多发性骨髓瘤患者生活质量白皮书》项目在今年进博会上正式启动。作为该项目牵头人，能否请您谈谈项目开展的背景？
胡豫教授：
全球MM疾病负担研究的分析结果显示，MM发病率为3-6/10万，5年患病率为7-14/10万。2022年我国新发MM患者约3万人，死亡病例约1.8万，5年患病例数近9万人1-2虽然目前MM仍不可治愈，但是得益于治疗药物的创新发展和治疗技术的不断涌现，患者总生存期已延长至8-10年3-4，MM已逐步进入慢病化管理的阶段。在生存期延长的同时，MM患者可能经历更多的症状负担和副作用，相较于其他血液系统恶性肿瘤，MM患者的健康相关生活质量（Health-Related Quality of Life, HRQoL）更差，提高患者生活质量已成为又一重要治疗目标5-6。相关研究证据表明，患者报告结局（Patient-reported outcome, PRO）量表可以提供一种标准化的方法来衡量患者生活质量和症状负担，且与预后密切相关该项目将使用中国首个适用于MM患者的PRO量表，对中国MM患者的生活质量进行综合评估和分析，希望能够促进中国PRO量表的落地实施，进一步推动“以患者为中心”的多发性骨髓瘤管理理念。
02
《中国多发性骨髓瘤患者生活质量白皮书》项目的前期工作中，已产出《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》，并构建了中国首个适用于MM患者的PRO量表，能否请您分享一下项目的阶段性成果？
孙春艳教授：
《中国多发性骨髓瘤患者生活质量白皮书》项目由国家卫健委卫生发展研究中心指导、北京大医公益基金会主办。目前第一阶段的调研工作已顺利完成，发布成果《中国MM患者PRO现状及生存质量发展报告》，描述了我国多发性骨髓瘤PRO量表应用现状。调研覆盖全国22个省级行政区、直辖市，对国内454位血液科专家及1278位多发性骨髓瘤患者的调研结果提示90%以上的患者愿意参与PRO评估，大部分医生认为PRO有重要临床意义，可指导患者个性化治疗。
第二阶段我们基于前期的调研结果，为了填补我国MM患者PRO评估工具的空白，经过专家函询、信效度检验以及1244份患者生活质量数据验证，构建了适用于中国MM患者的PRO量表，从生理维度、心理维度、社会维度、治疗副作用维度、总体健康维度和其他维度，共计6个维度来综合评估中国MM患者的生活质量，以方便临床决策，助力以PRO为导向的多发性骨髓瘤患者的全程管理。
03
在《中国多发性骨髓瘤患者生活质量白皮书》项目启动之际，您可否分享一下该项目的主要内容和亮点有哪些？
胡豫教授：
在中国MM患者生活质量白皮书项目中，将立足于已开发出的适用中国MM患者的首个PRO量表，对中国MM患者的生活质量进行综合评估。该量表和国外的PRO量表相比，结合我国MM患者的具体情况进行了调整和完善，增加了治疗副作用条目如高血压、皮疹等，以及心理功能条目如对疾病复发的担忧、生活期望等，更能反映中国MM患者的生活质量。
白皮书中对中国MM患者生活质量的系统分析将重点关注患者因疾病导致的躯体疼痛、恶心、失眠等生理问题，因治疗副作用产生的情绪低落、焦虑等心理问题，因身体状况和治疗过程导致的社交活动受限等。
04
白皮书项目的前期结果阶段性发布和本期项目启动，您认为对中国MM患者具有什么价值和意义呢？
孙春艳教授：
中国MM患者生活质量白皮书对MM领域治疗手段和患者生活质量之间的联系进行概述，并对中国MM患者的生活质量进行分析，有助于提高社会各界对MM患者生活质量的重视，以便临床医生在诊疗过程中及时调整治疗决策，探索以患者为中心的管理模式并不断优化，最终提高MM患者的整体生活质量。
同时也期望未来能够将这种患者管理模式推行到其他恶性肿瘤领域，充分发挥患者自我报告结局的价值，使患者实现高质量的长生存，推动国家肿瘤防治工作目标的落地实现。
05
在MM的慢病管理过程中，将生活质量融入治疗策略的考虑因素，逐渐成为了临床趋势。展望未来，您认为在多发性骨髓瘤PRO领域还有哪些研究方向值得深入探索？
胡豫教授：
20世纪70年代起，对PRO的研究在临床上正式拉开序幕，美国、欧洲和我国相继发布相关文件指导PRO应用于药物临床研发中，标志着国家政策层面对PRO重视程度的提高。MM领域PRO相关文章数量整体呈上升趋势，国际上越来越多的骨髓瘤相关研究也将PRO作为研究终点，但是在中国临床注册中心以“患者报告结局”为注册题目的临床试验仍然比较有限，需要中国的血液学专家进一步探索。
目前我们在MM领域已经开发出了标准化的PRO评估工具，保证了中国MM患者生活质量评估的可靠性。未来如何将PRO数据与临床数据有效整合，以及如何解读PRO数据以指导临床决策，也是需要进一步探索的方向。希望通过中国PRO-MM量表的广泛应用，能够优化MM患者的慢病管理，最终使患者获益。
专家简介
胡豫 教授
华中科技大学血液病学研究所所长
教育部生物靶向治疗重点实验室主任
中华医学会血液学分会主委
中华医学会内科学分会常委
中国医师协会血液科医师分会副会长
中国医学科学院学术咨询委员会学部委员
国际血栓与止血学会教育委员会委员
中华血液学杂志副主编
临床内科杂志/临床血液学杂志/临床急诊杂志主编
Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis副主编国家杰青、长江特聘、全国教书育人楷模、全国优秀医院院长
国家科技进步二等奖、全国创新争先奖章、何梁何利基金奖
以第一或通讯作者在Cell、NEJM、JAMA、Lancet Oncology等期刊发表论文318篇，SCI 论文 231篇，其中 22 篇IF＞20，SCI 他引 2万余次，连续多年入选全球高被引学者华中科技大学附属协和医院血液科副主任
三级教授，主任医师，博士生导师
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委
中华医学会血液学分会青年委员
中华医学会血液学分会实验诊断学组委员
中华医学会血液学分会浆细胞学组委员
中国抗癌协会血液病转化委员会委员
中国华氏巨球蛋白血症工作组副组长
中国医药教育学会血液学专业委员会常委
中国医药教育协会骨髓瘤分会副主委
湖北省医学生物免疫学会转化医学专业委员会主任委员
武汉市医学会血液病专业委员会青年委员会主任委员
《中华血液学杂志》 通讯编委
主持国家自然科学基金5项
在国内外权威期刊发表论文110余篇，SCI论文60余篇
分别于2007、2012及2020年获湖北省科技进步一等奖
参考文献：
[1] Cowan AJ, et al. JAMA Oncol, 2018, 4: 1221-1227.
[2] 2022 GLOBOCAN，160-china-fact-sheet.pdf .
[3] Abdallah NH, et al. Blood Cancer J, 2023, 13: 78.
[4] Lee HC, et al. Clin Lymphoma Myeloma Leuk, 2023, 23: 112-122.
[5] Johnsen AT, et al. Eur J Haematol, 2009, 83: 139-148.
[6] Ailawadhi S, et al. J Oncol Pharm Pract, 2022, 28: 425-433.
[7] Dobrozsi S, et al. Hematology Am Soc Hematol Educ Program, 2015, 2015: 501-506.
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来源：灵科超声波
