摘要：急性髓系白血病（AML）是一种异质性强、病情进展迅速的血液系统恶性肿瘤，其治疗效果受多种因素影响。准确评估患者的Fitness对于选择合适的治疗方案至关重要。近期Blood Advances发表的一篇综述文章，介绍了欧洲白血病网（ELN）专家小组关于AML患者

编者按：急性髓系白血病（AML）是一种异质性强、病情进展迅速的血液系统恶性肿瘤，其治疗效果受多种因素影响。准确评估患者的Fitness对于选择合适的治疗方案至关重要。近期Blood Advances发表的一篇综述文章，介绍了欧洲白血病网（ELN）专家小组关于AML患者Fitness评估的最新建议。这些建议综合了患者的年龄、体能状态、合并症、疾病遗传学特征等多方面的因素，强调了以患者为中心的全面评估方法，以确保患者能够接受最适合其个体情况的治疗方案。

急性髓系白血病（AML）的治疗目标是实现长期无病生存，但患者的治疗反应和预后存在显著差异。影响治疗效果的因素众多，包括患者的年龄、体能状态、合并症、疾病遗传学特征等。随着新的治疗药物和技术不断涌现，如何为每位患者选择最合适的治疗方案成为临床实践中的关键问题。Fitness评估作为一种综合评价方法，能够帮助医生全面了解患者的状况，从而优化治疗决策。

一般定义（第1-5条声明）

Fitness是指患者的年龄、体能状态、合并症和功能能力的综合评估结果（证据水平，I；推荐等级，A）。

专家组建议：包括年龄、身体状况（PS）、合并症和综合老年评估（CGA）在内的多个参数，都会影响患者对急性髓系白血病（AML）治疗的耐受能力。因此，在开始任何治疗方案前，应进行全面的以患者为中心的评估。

不同的Fitness水平对应不同的治疗强度。因此，患者应被视为“fit”某种特定的治疗方案（证据水平，IV；推荐等级，A）。

专家组建议：鉴于可用治疗方法的不同强度，有必要识别出超越传统“fit”、“unfit”和“虚弱”类别的更多健康状况水平。因此，应根据临床健康状况和生物学因素，评估患者“fit”特定治疗策略，同时清晰解释治疗方案，并提供替代选择。

适合强化化疗（IC）并不一定意味着适合异基因造血干细胞移植（allo-SCT）（证据水平，IV；推荐等级，B）。

专家组建议：由于患者的fitness状况在治疗过程中可能会发生变化，因此应在每个治疗阶段之前重新评估，包括在异基因造血干细胞移植（allo-SCT）之前。

不适合强化治疗并不排除患者在非强化治疗后达到完全缓解（CR）后适合异基因造血干细胞移植（allo-SCT）的可能性（证据水平，IV；推荐等级，B）。

专家组建议：不适合强化治疗（IC）并不一定意味着不适合异基因造血干细胞移植（allo-SCT），尤其是患者在接受非强化治疗后达到完全缓解（CR）时。

为缓解疾病相关症状，即使无法达到治愈目的，也应考虑抗白血病治疗（证据等级 IV；推荐等级 C）。

专家组建议：即使无法实现治愈目的，也应考虑进行抗白血病治疗以缓解疾病相关症状。有关症状管理的决策应依据患者的偏好和生活质量目标，确保其与个人的价值观和期望一致。应实施真实世界数据收集和启动专用注册表，以更好地研究这种策略对临床实践和患者生活的影响。

Fitness的组成部分（第6-9条声明）

年龄作为单一参数，不应被视为定义fitness的标准（证据水平，II；推荐等级，C）。

专家组建议：尽管随着年龄增长，患者fitness强化治疗（IC）的状况会下降，但年龄作为单一参数，不应被视为定义患者fitness的唯一标准。总体健康状况、生理储备、生活质量（QoL）和预期寿命也是需要考量的额外因素。

对于年龄>75岁的患者，应谨慎评估其是否适合接受强化治疗（IC）（证据水平，III；推荐等级，B）。

专家组建议：鉴于>75岁患者中仅有少数能从强化化疗（IC）中获益，且针对该年龄组中接受强化治疗患者的临床研究仍十分有限，因此对于>75岁患者是否适合接受IC需进行慎重评估。同时，应充分考虑患者对生活质量的期望、社会心理状况以及其接受IC的意愿。

体能状态（PS）在fitness定义中起着关键作用（证据等级 II；推荐等级 A）。

专家组建议：在治疗方案制定过程中应评估体能状态（PS）。然而，鉴于PS具有主观性且敏感性有限，对于PS评分>2的患者，进行老年评估在指导治疗强度决策方面尤为重要。对于PS评分>3的患者，应根据具体情况决定是采取积极治疗还是仅给予支持治疗。

患者在发病前自述的身体功能、社会功能以及生活质量，应作为评估fitness的重要参数（证据等级 II；推荐等级 B）。

专家组建议：尽管回顾性自我评估可能会提供有偏倚的结果，但仍应适当地考虑患者在急性髓系白血病（AML）发病前报告的身体功能和社会功能。

Fitness和疾病遗传学对治疗选择的影响（第10-13条声明）

治疗决策应依据患者相关（fitness）和疾病相关（遗传）特征以及患者的偏好（证据水平，I；推荐等级，A）。

专家组建议：治疗决策应始终个体化，并在充分考虑所有可能影响治疗效果或耐受性的患者相关和疾病相关因素后，与患者共同制定。

对于不适合接受积极治疗的患者，应在考虑仅给予支持治疗之前，检测可能对靶向单药治疗敏感的突变（证据等级 IV；推荐等级 C）。

专家组建议：对于仅有支持治疗可选的患者，应检测其是否存在可靶向的突变。

对于fit的老年患者，不良的基因/染色体核型并不构成强化化疗（IC）的禁忌（证据等级 IV；推荐等级 B；尚未达成共识）。

专家组建议：尽管尚未达成一致，但67%的专家认为，对于具有不良预后风险的fit老年患者，使用强化化疗（IC）并无明确禁忌。未能形成共识的原因在于，无论采取强化还是非强化治疗方案，该类患者的治疗效果均不理想。专家一致认为，有必要为这一患者群体制定更优化的治疗策略。

在开始治疗前，应仔细评估可能影响患者依从性的精神疾病合并症（证据等级 V；推荐等级C）。

专家组建议：应仔细评估精神疾病合并症和认知障碍，以指导治疗决策，因为这些因素可能影响患者的治疗依从性并增加并发症风险。建议在必要时邀请精神科或心理科专家参与，为患者提供有针对性的支持。

fitness和遗传特征评估的时机（第14–17条声明）

由于开始治疗的时间似乎并不影响患者的短期和长期预后，因此应在治疗开始前进行全面的fitness和生物学评估（证据等级 IV；推荐等级 B）。

专家组建议：推荐采用兼顾患者和疾病相关因素的综合评估方法。鉴于诊断工作可能需要时间，临床病情稳定的患者从确诊到治疗可等待最长达3周。应告知患者，进行全面评估所花费的时间对于制定最有效的治疗方案至关重要。

当怀疑患者的一般状况受损是由于疾病负担而非既往病症引起时，应在给予适当的支持治疗后进行fitness水平归因（证据等级 IV；推荐等级 B）。

专家组建议：如果患者一般状况较差可能是由于疾病负担而非既往病症所致，应在给予充分支持治疗后重新评估fitness水平。

在治疗过程中，应动态关注fitness的改善或恶化，无论患者是否对治疗有反应，以便适时调整治疗强度（证据等级 IV；推荐等级 B）。

专家组建议：应在整个治疗过程中动态评估fitness变化，以便适时调整治疗强度。应及时向患者及其照护者说明fitness变化如何影响治疗调整，确保他们理解治疗强度调整的原因。

疾病复发时应进行生物学重新评估，以辅助选择挽救治疗方案（证据等级 I；推荐等级 A）。

专家组建议：疾病复发时应进行生物学重新评估，以辅助挽救治疗方案的选择。

生活质量与社会支持（第18–21条声明）

无论治疗强度如何，应在整个治疗过程中为所有患者提供社会支持（证据等级 III；推荐等级 C）。

专家组建议：应从治疗开始起，通过包括非医生专业人员在内的多学科团队，为所有患者提供社会支持。

在缺乏照护者的情况下，考虑任何治疗干预时，应加强对患者的社会支持（证据等级 IV；推荐等级 D）。

专家组建议：虽然社会支持不属于fitness评估的组成部分，但它可能影响治疗方案的成功。因此，在考虑任何治疗干预时，应加强患者的社会支持，尤其是在缺乏照护者的情况下。

治疗方案的选择应考虑任何治疗对患者生活质量及其偏好的影响（证据等级 IV；推荐等级 D）。

专家组建议：尽管现有证据不足以将生活质量作为fitness评估的指标，但任何抗白血病治疗都会显著影响患者的生活质量。因此，在制定治疗决策时，应考虑并与患者讨论治疗对生活质量的影响程度，并在整个治疗过程中进行监测。

在确诊阶段纳入早期姑息治疗（EPC）应被视为强化化疗（IC）提升患者生活质量和照护水平的标准治疗措施（证据等级 II；推荐等级 B；尚未达成共识）。

专家组建议：尽管尚未达成共识，但67%的专家认为早期姑息治疗（EPC）应作为标准治疗纳入，即使对于接受强化化疗（IC）的患者，也能改善生活质量和治疗效果。EPC应在确诊时介入，根据患者的目标、偏好和期望量身定制，重点关注症状管理和社会心理支持。

总结

AML 患者的fitness评估是一个复杂但关键的过程。随着对 AML 遗传学的了解不断深入以及新靶向药物的开发，传统的“fit”或“unfit”强化治疗的简单分类已不再适用。fitness评估应综合考虑患者的年龄、体能状态、合并症、功能能力、疾病遗传学特征、生活质量和社会支持等多方面因素。

未来的研究应进一步深化患者和护理人员代表的参与，以便更好地理解 AML 患者fitness的定义。通过清晰地向患者传达fitness水平，使用非技术性语言，可以支持患者的知情决策。这将有助于实现以患者为中心的精准医疗，提高 AML 患者的生活质量和治疗效果。

参考文献：

Venditti A, Palmieri R, Maurillo L, et al. Fitness assessment in acute myeloid leukemia: recommendations from an expert panel on behalf of the European LeukemiaNet. Blood Adv. 2025 May 13;9(9):2207-2220. doi: 10.1182/bloodadvances.2024013744. PMID: 39913928.

来源：肿瘤瞭望