摘要：近日，美国FDA已接受大冢制药的在研单克隆抗体Sibeprenlimab用于治疗IgA肾病的生物制剂许可申请，并授予优先审查。该申请的最终审批日期为2025年11月28日。如果获得批准，该药将以一种方便的单剂量预充式注射器形式供患者在家中自我给药，每四周皮下注

近日，美国FDA已接受大冢制药的在研单克隆抗体Sibeprenlimab用于治疗IgA肾病的生物制剂许可申请，并授予优先审查。该申请的最终审批日期为2025年11月28日。如果获得批准，该药将以一种方便的单剂量预充式注射器形式供患者在家中自我给药，每四周皮下注射一次。

该生物制品许可申请得到了3期VISIONARY试验(NCT05248646)和2期ENVISION试验(NCT04287985)的数据支持。

3期试验在530名接受最大耐受标准治疗的IgA肾病患者中研究了每4周皮下注射一次的Sibeprenlimab 400mg。结果表明，在治疗9个月后与安慰剂相比，该药显著降低了24小时尿蛋白与肌酐比值（主要终点）。

2期试验评估了Sibeprenlimab在155名经活检确诊且病情进展风险较高的IgA肾病患者中的疗效。研究受试者被随机分配接受每月注射Sibeprenlimab（2mg/kg、4mg/kg或8mg/kg）或安慰剂。结果显示，在治疗12个月后与安慰剂组相比，Sibeprenlimab治疗显著降低了蛋白尿（主要终点），并使其估计肾小球滤过率（次要终点）更加稳定。

至于安全性，两项试验中Sibeprenlimab组和安慰剂组的不良事件发生率相似。

关于IgA肾病和APRIL

IgA肾病是一种进行性自身免疫性慢性肾脏疾病，通常发病于20-40岁的成年人。该病特征是Gd-IgA1复合物在肾脏中积聚，可导致肾功能逐渐丧失，大多数患者最终发展为终末期肾病。尽管目前已有支持治疗，但仍存在针对该疾病根本病因的治疗需求尚未得到满足。

APRIL是肿瘤坏死因子家族中的一种细胞因子，在IgA肾病的发病机制和进展中起着至关重要的作用。它促进B细胞存活和类型转换，从而产生IgA，尤其是在肾脏中形成免疫复合物的致病性Gd-IgA1。

关于Sibeprenlimab

Sibeprenlimab是一种抑制APRIL(一种增殖诱导配体)活性的单克隆抗体，通过结合并中和增殖诱导配体APRIL来降低IgA和Gd-IgA1的水平，从而有助于减少免疫复合物的产生。免疫复合物的产生减少会导致肾脏沉积减少，从而减少蛋白尿和肾脏炎症。

参考来源：‘Otsuka Announces FDA Acceptance and Priority Review of Biologics License Application (BLA) for Sibeprenlimab in the Treatment of Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)’，新闻稿。Otsuka官网；2025年5月27日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

来源：香港济民药业