摘要：新版医保药品目录于2025年1月1日起正式实施。据悉，包括北京大学人民医院、中国人民解放军总医院、天津市第一中心医院、北京陆道培医院、北京高博博仁医院、河北燕达陆道培医院、复旦大学附属中山医院、上海市第一人民医院、上海闸新医院、上海力泉医院、苏州大学第一附属医
苏州大学附属第一医院血液科主任
吴德沛教授
巨细胞病毒相关并发症曾是干细胞移植患者的主要死亡原因之一。传统治疗方式可发生交叉耐药，并且由于给药方式的原因，以往治疗方案往往需要患者住院治疗或延长住院时间。马立巴韦现已被纳入《中国CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南（2023）》3，是造血干细胞移植后CMV耐药的II级推荐治疗药物，在江苏医保落地后，无疑将惠及本地更多移植后CMV感染的患者。吴德沛教授表示，在临床治疗中，实现“用得上”和“用得起”同步可及才能使患者利益最大化，马立巴韦纳入医保可以为患者提供一种全新的口服治疗选择。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）干细胞移植中心主任
姜尔烈教授
马立巴韦纳入医保目录并落地实施，对于造血干细胞移植后巨细胞病毒感染的患者来说是一个具有里程碑意义的好消息。马立巴韦作为一种口服抗巨细胞病毒感染创新药，是全球首个以CMV UL97蛋白激酶为靶点的抗病毒制剂，能有效抑制病毒DNA的复制、衣壳化和核逃逸，从而清除巨细胞病毒感染血症并控制相关症状，为患者提供更精准、有效的治疗选择。医保的覆盖，大大减轻了患者的经济负担，使更多患者能够用得起这种创新药，避免了因费用问题而延误治疗的情况发生。
广州医科大学附属第一医院器官移植科主任医师
巨春蓉教授
肺移植手术仍是终末期肺病唯一有效的手术方式，但巨细胞病毒（CMV）感染是威胁肺移植受者生命和生活质量的最常见并发症之一；术后抗病毒管理是关系患者生存的关键，马立巴韦作为难治性CMV感染的一线用药，可有效治疗难治性CMV感染，显著降低CMV感染相关并发症和死亡率。但是，该药物前期价格昂贵，而马立巴韦医保落地后，不仅大大减轻患者经济负担，也满足了难治性CMV感染患者对于突破性创新药物的迫切需求，帮助患者树立积极治疗的信心，使他们能从兼具疗效和安全性的创新药中获益。
天津市第一中心医院血液科主任，天津市医学重点学科（血液病学）学科带头人、天津市临床重点专科（血液病专业）专科带头人
赵明峰教授
传统药物抗巨细胞病毒（CMV）治疗，常面临困境。比如我们这个患者就是在经过传统方案治疗2周后，肺部灌洗液CMV载量仍高达几万，让治疗陷入僵局，而持续高病毒载量或将诱发一系列风险。马立巴韦与传统治疗药物机制完全不同，为难治性CMV患者带来转机和希望。创新药既要“有得用”还得“用得起”，这才能真正惠及患者。医保的覆盖使医生在治疗巨细胞病毒感染时能够更加从容地选择更适合患者的药物，提高治疗方案的精准性和有效性，期待患者早日重回健康生活。
作为移植受者最常见的病毒感染之一，CMV感染在实体器官移植受者中的发生率为16-56%，在造血干细胞移植受者中的发生率为30-70%4,5,6。CMV感染可造成诸多直接或间接的不良后果，严重影响患者移植成功率，甚至可能导致患者死亡，因此CMV也被称为“移植的巨魔”针对移植后CMV感染，过去治疗方案较为有限，治疗限制性毒性风险高，且由于给药方式的原因，还可能会要求患者住院，导致花费增加。因此，临床上迫切需要疗效好且安全性高的创新治疗药物。马立巴韦片是全球首个1且目前唯一已获批*的靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂，可三重抑制病毒DNA的复制、衣壳化和核逃逸，从而清除CMV血症并控制相关症状。
2023年12月，马立巴韦片通过国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批通道获批上市。仅时隔一年，即通过医保谈判进入2024年国家医保药品目录。随着马立巴韦片在全国医保落地，将极大减轻难治性CMV患者用药的经济负担。同时，创新治疗手段的可及性也将大幅提升，进一步推动临床诊疗发展，让更多难治性CMV患者能够获得高质量的创新治疗体验。
参考文献：
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-common-type-post-transplant-infection-resistant-other-drugs
2. https://wx.nhsa.gov.cn/#/pages/NRDL/index/index
3. 中国CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南（2023）
4. Azevedo L, Pierrotti L, Abdala E, et al. Cytomegalovirus infection in transplant recipients. Clinics. 2015;70(7):515-523. doi:10.6061/clinics/2015(07)09.
5. Styczynski J. Who Is the Patient at Risk of CMV Recurrence: A Review of the Current Scientific Evidence with a Focus on Hematopoietic Cell Transplantation. Infect Ther. 2017;7:1-16
6. Shannon-Lowe & Emery. The effects of Maribavir on the autophosphorylation of ganciclovir resistant mutants of the cytomegalovirus UL97 protein. Herpesviridae 2010, 1:4.
7. Fishman JA,et al. N Engl J Med. 2007 Dec 20;357(25):2601-14.
* 以药监部门审批为准，截至2024年6月
审校：Moly
排版：Baa
执行：Baa，Moly
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来源：灵科超声波
