摘要：这些药物的适应症涵盖了特应性皮炎（AD）、斑秃等常见“热门”皮肤病，在那些既往治疗手段极其有限的皮肤病领域，如传染性软疣和结节性痒疹，也实现了治疗上的新突破，本文将按照获批时间依次进行盘点，带您回顾新药进展。
*仅供医学专业人士阅读参考
2024年，共有6种皮肤病新药获FDA批准上市。
撰文 | 小驰
2024年已经过去，共有50种新型药物获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，其中有6种为皮肤病治疗药物。
这些药物的适应症涵盖了特应性皮炎（AD）、斑秃等常见“热门”皮肤病，在那些既往治疗手段极其有限的皮肤病领域，如传染性软疣和结节性痒疹，也实现了治疗上的新突破，本文将按照获批时间依次进行盘点，带您回顾新药进展。
1 Berdazimer
Berdazimer外用凝胶是由Ligand Pharmaceuticals研发的一种一氧化氮释放剂，于2024年1月获批用于治疗成人与1岁以上儿童传染性软疣患者，这也是首个获FDA批准传染性软疣适应症的新型药物。
Berdazimer凝胶的疗效已在Ⅲ期临床试验中得到证实。B-SIMPLE4研究共纳入891例传染性软疣患者，按1:1随机分配，接受Berdazimer凝胶或安慰剂治疗。
结果显示，12周时，接受Berdazimer凝胶治疗的患者中，32.4％实现传染性软疣病变的完全清除，比例显著高于对照组。最常见的不良事件是应用部位的疼痛和红斑，大多不良反应为轻度[1]。2 LetibotulinumtoxinA-wlbg
在2024年2月的最后一天，美国FDA批准Hugel America,Inc.研发的A型肉毒毒素——LetibotulinumtoxinA-wlbg用于治疗成人中度至重度眉间纹。这是一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻滞剂，通过抑制肌肉收缩暂时抚平皱眉纹。
该批准主要基于3项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期试验（BLESSIⅠ＆Ⅱ＆Ⅲ）的数据，评估了LetibotulinumtoxinA-wlbg用于暂时改善中度至重度眉间面部线条外观的疗效和安全性。
入组的受试者均为眉间纹在最大程度皱眉时至少为中等严重程度的成年人，按3:1被随机分配至两组，分别接受LetibotulinumtoxinA-wlbg或安慰剂治疗。
研究结果表明，第4周时，接受LetibotulinumtoxinA-wlbg治疗的患者中，实现治疗成功（定义为眉间纹量表评分0/1且在最大程度皱眉时较初始改善≥2分）的患者比例显著优于安慰剂组[2]。3 Sofpironium凝胶
Sofpironium凝胶是由Botanix研发的一种抗胆碱能/抗毒蕈碱药物，于2024年6月获FDA批准用于治疗9岁及以上儿科和成人原发性腋窝多汗症患者。
从机制上来说，Sofpironium凝胶是格隆溴铵（一种抗胆碱能药物）的结构类似物、一种乙酰胆碱受体的竞争性抑制剂，乙酰胆碱受体位于某些外周组织（包括汗腺）上，旨在通过阻止这些受体的兴奋作用来间接降低出汗率。
该批准主要基于随机、双盲、赋形剂对照、Ⅲ期研究——Cardigan Ⅰ＆Ⅱ试验的数据。研究共纳入701例10岁及以上原发性腋窝多汗症患者，按照1:1的比例随机分配，接受Sofpironium凝胶或赋形剂治疗。
研究达到了所有主要终点与次要终点。从基线到第43天，在接受Sofpironium治疗的患者中，多汗症严重程度测量-腋窝7项（HDSM-Ax7）评分较基线改善≥2分患者比例显著高于安慰剂组，5分钟内中位重量排汗量（GSP）较基线的改善也更优[3]。
在安全性方面，Sofpironium最常见的不良反应包括口干、视力模糊、瞳孔散大、he 尿潴留等[3]。
4 Deuruxolitinib
Deuruxolitinib是由印度太阳药业研发的一种选择性JAK抑制剂，可以通过靶向抑制JAK1与JAK2，阻断IL-2、IL-6、IL-15等细胞因子的信号传导，进而减轻炎症反应和免疫系统的异常活动。2024年7月，Deuruxolitinib获FDA批准，用于治疗成人重度斑秃。
这一批准主要基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验THRIVE-AA1和THRIVE-AA2的数据。两项研究共招募了1220名斑秃患者，入组标准包括：①基线时至少50%的头发脱落（SALT≥50）；②疾病持续发作时长超过6个月但不大于10年。
结果显示，基线时，受试者的平均头皮毛发覆盖率仅为13%，而患者在接受Deuruxolitinib治疗24周后，超过30%的患者实现了80%或以上的头皮毛发覆盖率。
此外，高达25%的患者在24周时几乎恢复了所有头皮毛发（≥90%的毛发覆盖率）。在安全性方面，大多治疗后出现的不良事件（TEAE）为轻中度，安全性数据与其他口服JAK抑制剂一致[4]。5 Nemolizumab
Nemolizumab是由高德美研发的一种特异性靶向IL-31受体α的单克隆抗体，于2024年8月获FDA批准用于治疗成人结节性痒疹。
2024年12月，该药物的适应症进一步扩展，获FDA批准用于治疗12岁及以上的中重度特应性皮炎患者，当局部处方疗法[包括局部外用糖皮质激素（TCS）和/或钙调磷酸酶抑制剂（TCI）]无法充分控制病情时，可联合使用Nemolizumab。
Nemolizumab治疗结节性痒疹的Ⅲ期临床研究共纳入274例患者，按照2:1的比例随机分配至两组，分别接受Nemolizumab与安慰剂治疗[5]。16周时，研究达到主要终点，接受Nemolizumab治疗的患者中，瘙痒数字峰值评分量表（PP-NRS）较基线减少≥4分的患者比例为56.2％，IGA 0/1应答率为37.7％，显著优于安慰剂组。
分析关键性次要终点结果表明，Nemolizumab快速起效。在接受Nemolizumab的患者中，第4周时实现瘙痒应答的受试者高达41.0％，且第4周时睡眠障碍数字评分量表较基线改善≥4分的患者比例为37.2％，均显著优于安慰剂组。药物整体安全性良好，最常见的个体不良事件为头痛与AD[5]。
JP01与JP02两项Ⅲ期研究评估了Nemolizumab治疗13岁以上、瘙痒症状长期控制不佳的AD患者的长期有效性与安全性[6]。
结果证实，Nemolizumab联合局部治疗药物能显著改善AD患者的瘙痒和皮损症状。从基线到第68周，受试者平均瘙痒视觉模拟量表（VAS）评分下降了66%，平均湿疹面积和严重程度指数（EASI）下降了78%，生活质量迅速提升且疗效长期维持。
药物长期安全性良好，大多数不良反应为轻度。注射相关反应的频率随时间延长减少，在长期治疗期间降至[6]。6 Lebrikizumab
Lebrikizumab是礼来研发的一款IL-13抑制剂，能高亲和力结合IL-13，有效阻止IL-13Rα1/IL-4Rα异二聚体复合物的形成及其后续信号传导。
2024年9月，FDA批准Lebrikizumab用于治疗使用过局部药物治疗、但病情仍然无法控制的成年和青少年（12岁及以上，体重≥40公斤）中重度AD患者。
在ADvocate 1和ADvocate 2研究中，接受Lebrikizumab治疗的患者在第16周时，38%达到主要终点——研究者总体评估（IGA）0/1，实现皮肤症状的清除或几乎清除，而安慰剂组仅为12%。
此外Lebrikizumab组患者在第4周时瘙痒缓解的比例为5%，而安慰剂组仅为1%。在第16周时实现IGA 0/1的患者中，高达77%的受试者在每月一次用药的频率下，维持缓解达一年。药物整体安全性良好，不良事件大多为轻中度，并未出现导致治疗中断的不良事件小结
2024年，FDA批准了多款具有创新机制的皮肤病新药，填补了诸多治疗空白，丰富了皮肤科医生的治疗工具，为患者带来了新的希望。也期待社会各界更加关注皮肤病研究，为攻克更多疑难皮肤病携手共进。
注：根据FDA官网进行整理，罗列的药物未必完整或准确，如有疏漏或错误，敬请指正
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来源：医学界皮肤频道一点号