乘势而上开新局，砥砺奋进谱新篇 | 中国血液病专科联盟再障协作组会议圆满召开，引领再障诊疗新方向

摘要：在医疗行业快速发展、血液病诊疗技术持续革新的大背景下，2024年是中国血液病专科联盟再障协作组砥砺奋进、成果丰硕的一年。过去一年，中国血液病专科联盟再障协作组的足迹遍布全国，旨在推广再生障碍性贫血（AA）的规范化诊疗，加强各地区血液病专科医院间的协作力度，探讨

在医疗行业快速发展、血液病诊疗技术持续革新的大背景下，2024年是中国血液病专科联盟再障协作组砥砺奋进、成果丰硕的一年。过去一年，中国血液病专科联盟再障协作组的足迹遍布全国，旨在推广再生障碍性贫血（AA）的规范化诊疗，加强各地区血液病专科医院间的协作力度，探讨疾病的最新诊疗方案和研究成果，以期提升AA整体诊疗水平，为患者带来更多希望之光。

2024年12月28日，中国血液病专科联盟再障协作组会议——2024年度收官战在云南大理成功召开。本次会议特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授和昆明医科大学第二附属医院周泽平教授共同担任大会主席，并聚集了全国血液领域多位权威专家学者，共同回顾2024年再障协作组工作进展，展望AA学科未来的发展与建设方向，探讨AA治疗新策略，深度剖析真实案例，为AA领域的规范化诊疗指引方向。

篇章一：恒久弥新

再障协作组将步履不停，持续推进AA诊疗发展

会议伊始，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）常子奎书记在致辞中对再障协作组的工作进行总结。他谈到，自2017年中国医学科学院血液病医院牵头成立了中国血液病专科联盟以来，已有近170家单位加入，为血液学科的整体发展提供了坚实平台。再障协作组成立于2023年，在施均教授的带领下，规范化诊疗稳步推进，在病例摸底、临床试验、新策略实施及白皮书项目启动等方面均取得显著成效。2023年9月我院新院区开院，千张床位全面启用，广受认可，国家重点实验室建设也取得重要进展。期待协作组未来再创佳绩，推动学科发展，造福患者。

常子奎书记致辞

接着，施均教授和周泽平教授两位大会主席分别进行开场致辞。施均教授表示，再障协作组的工作成果得益于国内血液学界对血液病研究所专科联盟的支持以及领导的高度重视。希望再障协作组未来能在课题合作、学科建设及科学研究等方面持续突破，带来更多丰硕成果。并衷心感谢诸位同道、领导对学科的重视，同时也感谢广大患者及病友的支持。周泽平教授则谈到，中国血液病专科联盟再障协作组2024年的收官会议于云南召开，云南独特的地理和人文环境为交流合作提供了良好契机。希望未来能有更多机会在云南举办类似活动，充分展示云南丰富的地域文化特色，促进各方交流，共同推动AA诊疗事业的发展。

施均教授致辞

周泽平教授致辞

随后，在天津医科大学总医院付蓉教授和郑州大学第一附属医院姜中兴教授的共同主持下，施均教授进行了《再障协作组工作总结及展望》的相关主题分享。他指出，在AA患者中，非重型再生障碍性贫血（NSAA）占比高达80%，这一群体以慢性病为主，诊疗规范化亟待加强。此外，目前AA诊疗的完全缓解（CR）率仅10%左右，需引起高度重视。因此，再障协作组的核心任务包括推动规范化诊疗、促进诊疗理念下沉以及探索全新诊疗策略。2025年，再障协作组将重点完善NSAA流调与生存数据，推动白皮书项目的完成，积极响应国家“送医下乡”号召，助力NSAA新药研发及适应症申报。此外，协作组将继续加强全国各单位之间的协作，为再障患者提供更优质的医疗服务，同时为行业标准及健康政策的制定提供有力支持。

施均教授主题分享

第一篇章尾声，常子奎书记、施均教授、周泽平教授、四川大学华西医院常红教授、姜中兴教授、山东大学齐鲁医院宋强教授、南通大学附属医院刘红教授、新疆医科大学第一附属医院郝建萍教授、天津医科大学总医院刘春燕教授、南方医科大学南方医院戴敏教授、西安市中心医院宋艳萍教授、首都医科大学附属北京友谊医院王晶石教授、吉林大学第一医院孙京男教授、徐州医科大学附属医院李德鹏教授、河北医科大学第二医院郭晓玲教授、广州市第一人民医院陈小卫教授、南昌大学第一附属医院纪德香教授共同见证了国内首个《NSAA患者流调及生存情况白皮书》的正式启动，随着画卷的徐徐展开，AA领域的同道们也共同书写了承诺与决心。该项目的启动标志着再障协作组在AA诊疗领域迈出了更加坚实的一步。未来，再障协作组将进一步规范AA诊疗流程，强化各地区血液病专科医院之间的协作，为AA患者保驾护航。

《NSAA患者流调及生存情况白皮书》项目正式启动

篇章二：恒心致远

创新研究指引AA前路，全新策略丰富治疗选择

第二篇章伊始，在常红教授和宋强教授的共同主持下，施均教授进行了《再障队列建设及创新性临床研究》课题分享并参与讨论。他指出，近年来，促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）的引入提高了AA的疗效。然而，重型再生障碍性贫血（SAA）的治疗仍面临诸多挑战，如起效慢、住院周期长、复发及克隆性演变风险较高等。我院针对SAA和NSAA建立高质量队列，规范诊断标准并留存生物样本，实现动态健康管理。在SAA早期缓解中，探索造血因子预激方案，将提升高质量缓解率，显著降低感染率和早期死亡率。针对NSAA，环孢素A（CsA）联合TPO-RA可提高6个月有效率及高质量缓解率。在难治及复发AA方面，CD38单抗和新联合策略也取得积极进展。此外，单细胞分析揭示KLRG1+TE3细胞群的克隆特性及其PI3K信号高表达，为大颗粒白血病提供了新的治疗方向。以上创新性研究均提示，AA的治疗需要不断优化现有方案，勇于突破传统思维，探索更高效、更安全的治疗策略，以造福更多患者。

施均教授主题分享

在专家讨论环节，郭晓玲教授、纪德香教授、郑州大学第二附属医院马鸿雁教授、孙京男教授以及施均教授分别针对CD38单抗的使用时机及获益人群的筛选、NSAA血小板输注无效（PTR）患者是否适用CD38单抗、TPO-RA治疗的减药时机、雄激素的使用时机及联合治疗策略等问题展开激烈讨论。

专家讨论环节

随后，在刘红教授和郝建萍教授的共同主持下，常红教授进行了《ASH荟萃：TPO-RA时代，AA治疗的新策略》的学术分享，回顾了近期美国血液学会（ASH）年会上的最新进展。其中，值得关注的是，一项III期研究首次披露了TPO-RA海曲泊帕联合免疫抑制治疗（IST）一线治疗AA的疗效，结果显示，6个月总有效率（ORR）为63%，完全缓解（CR）率为28%。此外，海曲泊帕、IST、重组人血小板生成素（rhTPO）的四药联合方案在初治SAA患者中显示出良好的有效性和安全性，3个月ORR达到75%。同时，多种单克隆抗体也在SAA中显示出一定的治疗潜力，但尚需更多研究加以验证。最后，常红教授提到，当前的两药和三药联合方案在疗效上仍有提升空间，亟需探索更有效的新策略。中国AA患者基数较大，临床研究潜力巨大，应充分借助现有资源加速推进临床试验。希望通过多中心协作，快速完成高质量的研究，为精准治疗AA提供更多证据支持。

常红教授主题分享

在专家讨论环节，陈小卫教授、河南省人民医院陈玉清教授、甘肃省中医院申小惠教授以及保定市第一中心医院姚海英教授分别针对免疫性血细胞减少与AA的鉴别诊断、遗传性骨髓衰竭综合症的药物治疗、AA患者的分级诊疗、创新新药在边远地区的可及性等问题展开了深入讨论与分享。

专家讨论环节

篇章三：恒进之路

实践出真知，AA真实病例分享

第三篇章在宋艳萍教授的主持下拉开序幕。首先，刘春燕教授分享了一例海曲泊帕联合IST治疗SAA的真实病例。患者为42岁男性，病史20天，出现全血细胞减少，在外院接受相关检查后，诊断为骨髓增生重度减低。在本院结合实验室检查、病毒学检查、免疫检查以及骨髓检查结果，最终诊断为SAA。治疗方案采用强化IST联合海曲泊帕等促造血治疗。治疗后，患者血象逐渐恢复正常。在随访过程中，患者的PNH克隆未消失但未加重溶血，铁蛋白逐年下降。第24个月时，患者的血象恢复至完全缓解（CR），后续采用环孢素和海曲泊帕进行维持治疗。

该病例强调了早期使用IST联合海曲泊帕对SAA的重要性，且在治疗过程中观察到，延迟停药可以有效减少复发风险。提示环孢素联合海曲泊帕等TPO-RA长疗程治疗，有望将SAA转为慢性疾病管理，且持续用药可维持疗效、减少复发，提高患者生存质量。

刘春燕教授病例分享

针对该经典病例，大理白族自治州人民医院胡学琼教授、广西医科大学附属武鸣医院黄昭萍教授以及李德鹏教授分享了各自的见解与看法，他们指出，目前IST治疗较为普遍，但疗效有待进一步提升，海曲泊帕为代表的TPO-RA联合IST的三药治疗方案目前已成为新的一线标准治疗方案，有助于提高疗效。期待在医保政策的推动下，基层医院患者能获得更好的治疗支持。

专家讨论环节

随后，在戴敏教授和王晶石教授的共同主持下，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）高珍教授带来了一例疑难病例分享，主题为《骨髓衰竭与克隆造血：一山能否容二虎？》。该病例为一名65岁的女性，入院时全血细胞减少已有4天。在诊断过程中，着重将其与骨髓增生异常综合征（MDS）进行鉴别。通过全面且深入的检查分析，综合多方面因素后，最终确诊为AA。

在制定治疗策略时，考虑到该患者为老年女性，选择环孢素联合TPO-RA的治疗。治疗3个月后，患者脱离输血，血小板水平回升，治疗8个月后，达到良好部分缓解（GPR），血象稳定。治疗过程中对PNH克隆和基因突变进行持续监测，半年后未见明显变化。

该病例提示，在AA诊断过程中，要注意AA与其他血液病（如MDS）之间的鉴别诊断。对于骨髓衰竭伴克隆性造血的患者，治疗应结合个体情况，密切观察其临床表现和基因突变变化。

高珍教授病例分享

在讨论环节，山西医科大学第一医院侯素敏教授、咸阳市中心医院焦雯静教授、焦作市人民医院李文永教授以及新乡市中心医院王中良教授针对急性进展的SAA患者以及IST疗效有限或伴感染的极重型再生障碍性贫血（VSAA）患者的治疗选择进行了热烈的探讨。此外，专家们就自身免疫性贫血进展至多系减少、SAA合并风湿免疫病的治疗及MDS诊断等问题分享了经验与见解，为未来研究与实践提供了重要参考。

专家讨论环节

大会总结

大会尾声，周泽平教授和施均教授分别进行大会总结。周泽平教授再次对全国各地专家学者的到来表示感谢，并期待再障协作组不断进步，不断发展，为改善AA患者的预后、提高生活质量不懈努力，推动我国再障诊疗事业迈向新的高度。施均教授则提到，本次会议促进了再障诊疗领域的学术交流与合作，为我国再障诊疗事业的持续发展注入了新的动力。并表示，2025年再障协作组将继续开展更多项目合作，期待未来一年能取得丰硕的科研成果，促进学科建设，推动血液学科事业的蓬勃发展。