摘要：近期，万众瞩目的美国血液学会（ASH）年会在美国圣迭戈圆满举行，会上公布诸多急性髓系白血病（AML）领域靶向治疗进展，彰显出血液学科蓬勃的生命力。借此契机，中外血液领域权威专家共同开启了“2024 ASH血液肿瘤精准诊疗管理学术会议”，特设ASH年会现场及国内

近期，万众瞩目的美国血液学会（ASH）年会在美国圣迭戈圆满举行，会上公布诸多急性髓系白血病（AML）领域靶向治疗进展，彰显出血液学科蓬勃的生命力。借此契机，中外血液领域权威专家共同开启了“2024 ASH血液肿瘤精准诊疗管理学术会议”，特设ASH年会现场及国内线下研讨会双重场景，开启中西深度共话。本场国内线下研讨会聚焦AML领域靶向治疗最新进展，结合临床病例及实践应用经验进行专题报告，以期为中国AML临床诊疗水平的提升带来有效参考。

Session1

直击ASH现场热潮，中外专家共启学术盛宴

高水平的交流是促进学科发展的强劲动力。在本届ASH年会现场，“2024 ASH血液肿瘤精准诊疗管理学术会议”正式拉开帷幕。浙江大学医学院附属第一医院金洁教授在开场致辞中强调，2024 ASH年会上展示了众多AML相关研究成果，而此次会议不仅是ASH最新进展的传播平台，更是推动AML诊疗理念革新的重要契机，期望诸位与会者通过此次深度交流，更新AML知识体系，提升临床诊疗能力，从而更好地服务于广大AML患者。

在上海交通大学医学院附属瑞金医院胡炯教授的主持下，约翰霍普金斯大学西德尼·金梅尔综合癌症中心Mark Levis教授分享了此次ASH年会上关于FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂、Menin抑制剂等相关进展，并指出，吉瑞替尼治疗复发/难治性（R/R）FLT3突变AML患者持续6、7周期后，能使大部分患者获益：治疗2周期结束时，36.1%的患者达到复合完全缓解（CRc），而治疗6周期结束时，近90%患者达到CRc（图1）。对于FLT3突变患者的共突变及治疗，Mark Levis教授表示，FLT3-内部串联重复（ITD）突变AML患者常伴NPM1和DNMT3A突变，此类患者接受FLT3抑制剂有显著生存获益。

图1 吉瑞替尼治疗周期与累积CRc率

02 造血干细胞移植综合管理模式及其术后长期维持治疗策略探索

移植是AML重要治疗手段，然而，移植后常面临疾病复发、移植物抗宿主病及非复发死亡问题。会上，胡炯教授介绍了瑞金医院AML移植综合管理模式及患者移植后维持治疗策略，表示目前瑞金医院的预处理方案以中等强度，基于美法仑、白消安和氟达拉滨的MBF方案为主，GVHD预防以移植后环磷酰胺、他克莫司和植入后低剂量ATG进行双重体内T细胞耗竭；可耐受的FLT3-内部串联重复（ITD）高危AML患者，选择1~2年吉瑞替尼作为移植后维持治疗策略更佳。

03 中外临床实践经验交流，优化AML诊疗

中外交流不仅是诊疗模式的交汇与碰撞，更是诊疗理念创新与发展的肥沃土壤。会上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）宫本法教授、中国医科大学附属第一医院何娟教授、南方医科大学南方医院史鹏程教授、陆军军医大学第二附属医院新桥医院谭栩教授、苏州大学附属第一医院王荧教授和浙江大学附属第一医院杨春梅教授充分利用交流契机，积极与Mark Levis教授探讨了AML诊疗实践中遇到的具体挑战，寻求改进策略。对于FLT3突变AML患者，Mark Levis教授建议使用不同药物序贯治疗作为移植后维持治疗策略，其中年轻、可耐受强化疗的患者可使用FLT3抑制剂转阴然后进行移植。

Session2

紧跟ASH学术进展，奏响中国血液之声

临床实践是检验前沿医疗水平的试金石。国内线下研讨会上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）魏辉教授和河北医科大学第二医院任金海教授进行开场致辞并表示，就AML领域而言，FLT3突变是常见的基因突变类型，和预后密切相关，FLT3抑制剂的广泛应用为广大患者带来了治疗的希望。本届ASH年会报告了包括FLT3抑制剂在内的多项AML靶向治疗最新进展，期望与会专家积极交流和分享诊疗经验，共同促进我国AML靶向治疗药物的规范应用，为患者实现更大的治疗获益。

04 2024 ASH大会：FLT3突变AML治疗新进展

在魏辉教授的主持下，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张荣莉教授介绍了FLT3突变AML患者的分子检测及预后评估。鉴于FLT3突变常与其他基因突变共存，AML患者预后差异显著，因此治疗前进行二代测序，治疗期间定期监测MRD水平是确保疗效以及指导AML患者后续治疗的关键。谈到FLT3抑制剂在ASH大会中的最新研究进展，张荣莉教授表示，吉瑞替尼治疗R/R以及新诊断FLT3突变AML患者均可实现良好的疾病缓解，同时安全性良好，并为患者桥接移植创造条件，从而有效延长生存。

05 FLT3突变阳性AML患者的精准治疗策略

河北医科大学第二医院郭晓玲教授围绕AML常见的基因突变类型、FLT3突变对AML患者预后的影响、FLT3突变AML治疗策略三个方面展开了精彩报告。传统化疗时代，仅接受强化疗的患者复发风险高，远期生存不佳；随着靶向治疗的发展，吉瑞替尼成为国内首个具有AML适应证的FLT3抑制剂，并获国内外权威指南推荐用于新诊断及R/R FLT3突变AML患者的治疗。郭晓玲教授强调，无论FLT3突变AML患者既往接受过何种治疗，都可以从基于吉瑞替尼的靶向治疗方案中获益。

山东省立医院单宁宁教授分享了FLT3突变AML患者的治疗经过。

一例24岁伴FLT3-ITD突变的AML-M5患者前期经化疗诱导缓解后，出现了较重的骨髓抑制，结合病情和药物疗效考虑后，及时给予患者吉瑞替尼（120mg qd）联合阿扎胞苷持续治疗。治疗2周期，患者血象恢复至正常水平并实现良好的疾病缓解，期间安全性良好；随后患者成功接受半相合造血干细胞移植（haplo-HSCT），并接受了2年的吉瑞替尼（120mg qd）联合阿扎胞苷维持治疗，至今仍处于良好的缓解状态，已经重回校园生活。

另一例50岁伴FLT3-ITD突变、DNMT3A突变、NPM1突变以及TET2突变的AML患者经化疗缓解后出现严重的骨髓抑制，经对症处理血象恢复后，接受了吉瑞替尼（120mg qd）+阿扎胞苷+维奈克拉的三药联合方案治疗，2个疗程后即获得良好的缓解，并成功接受haplo-HSCT。单宁宁教授强调，伴FLT3突变AML患者预后较差，把握治疗时机，尽早启动基于吉瑞替尼的联合治疗方案，可更早实现深度疾病缓解和良好的生存获益。

07 交流实践经验，优化AML治疗管理

在任金海教授的主持下，山东大学齐鲁医院叶静静教授、天津市南开医院李巍教授和青岛大学附属医院颜学申教授积极参与，结合临床诊疗中遇见的难题与张荣莉教授、郭晓玲教授、单宁宁教授展开了精彩的讨论，并强调靶向治疗时代，吉瑞替尼已在多项研究中证实其可为R/R AML患者和新诊断患者带来良好的疾病缓解，同时安全性可控；越早在前线治疗中启动基于吉瑞替尼的联合方案治疗，AML患者的不良反应越轻，疗效越好。此外，单宁宁教授和颜学申教授表示，考虑到部分年龄较大的患者化疗耐受性较差，且不符合移植条件，采用吉瑞替尼单药治疗也能为伴FLT3突变AML患者实现深度缓解，但需要充足的耐心，给予更长的持续观察时间。

会议总结

在高涨的学术热情中，“2024 ASH血液肿瘤精准诊疗管理学术会议”——国内线下研讨会接近尾声，任金海教授和魏辉教授对会议内容作出精彩总结。本次研讨会围绕吉瑞替尼治疗FLT3突变AML患者的最新研究进展及临床治疗难点展开了深入探讨，实际上，无论是一线治疗还是二线治疗，吉瑞替尼都在FLT3突变AML患者的治疗中发挥出非常重要的作用；尤其在AML患者的二线治疗中，吉瑞替尼单药和联合治疗方案都显示了出色的疗效，改善患者生存的同时安全性良好；对于符合移植条件的患者，吉瑞替尼不仅可以作为移植前的桥接治疗选择，也能在移植后的维持治疗阶段为患者带来生存获益。非常感谢各位专家的专业分享和积极交流，希望诸位同道继续努力，探索出更多高效的治疗方案，为广大AML患者带来更大的生存获益！

编辑：Siren

审校：Tina

排版：Baa

执行：Baa，Moly

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来源：灵科超声波