摘要：欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对Attrogy的上市申请给出了积极推荐意见，用于治疗伴有1期或2期多发性神经病的成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）患者。

1.欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对Attrogy的上市申请给出了积极推荐意见，用于治疗伴有1期或2期多发性神经病的成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）患者。

2.美国食品药品监督管理局（FDA）已批准HemiClor（氯噻酮12.5mg）片剂用于成人高血压治疗，以降低血压。

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欧洲CHMP对Attrogy的上市申请给出积极推荐意见

当地时间2025年4月25日，EMA的CHMP对Attrogy的上市申请给出了积极推荐意见，用于治疗伴有1期或2期多发性神经病的成人ATTRv患者。药品规格为：250mg，片剂薄膜包衣。

ATTRv是一种罕见的遗传性疾病，淀粉样蛋白的过度堆积会对人体的重要器官系统造成进行性的严重损害。Attrogy的活性成分为Diflunisal，作为一种转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，Diflunisal可稳定TTR四聚体结构，防止其解离成导致TTR淀粉样变性的TTR单体。

一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验显示，与安慰剂相比，Attrogy治疗2年后通过神经病变损伤评分+7项神经测试（NIS+7）测量，可延缓疾病进展。最常见的副作用是胃肠道反应。

Attrogy已在2022年获得孤儿药资格认定。Attrogy的上市将为ATTRv患者及临床医生提供一种全新的治疗选择，或可有效改善患者的生活质量和临床疗效，惠及更多患者群体。

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FDA批准HemiClor（氯噻酮12.5mg）片剂用于成人高血压治疗

当地时间2025年5月6日，PRM Pharma，LLC宣布，FDA已批准HemiClor（氯噻酮12.5mg）片剂用于成人高血压治疗，以降低血压。

氯噻酮作为一种噻嗪样利尿剂，已在高血压治疗领域历经数十年研究验证。基于其较长的半衰期以及心血管获益证据，2017年美国心脏病学会/美国心脏协会（ACC/AHA）《成人高血压预防、检测、评估和管理指南》将其列为首选利尿剂。

既往美国只有较高剂量的氯噻酮（25mg和50mg）可供使用。由美国国家心肺血液研究所赞助的ALLHAT和SHEP等具有里程碑意义的研究证实，阶梯式治疗策略（通常以12.5mg氯噻酮起始）能有效降低心血管事件风险。这些证据支持当前指南将12.5mg氯噻酮作为推荐的起始剂量，无论是起始降压治疗还是需要强化降压时的联合用药。

HemiClor的上市为美国患者和医疗专业人员提供了一种符合指南推荐的12.5mg氯噻酮片剂。这一低剂量剂型的问世有助于临床医生实现个体化治疗，并可能降低剂量相关不良反应风险（氯噻酮的低钾血症和高尿酸血症等代谢不良反应与剂量相关）。

美国康涅狄格大学医学院荣誉教授、前美国高血压学会主席William B. White医学博士表示出，数十年来，氯噻酮在高血压治疗中一直发挥着关键作用。12.5mg剂型为临床提供了更灵活的起始选择，尤其符合1期或2期高血压患者的现行治疗建议。

PRM Pharma，LLC总裁兼首席执行官Joseph T. McDevitt补充道，较低的有效剂量可能为起始治疗提供更加个体化的方案，尤其对于更容易受到剂量相关不良反应影响的老年患者。

[1]EMA官网

[2]FDA Approves New, Low-Dose Chlorthalidone for the Treatment of Hypertension in Adults: HemiClor™ (12.5 mg chlorthalidone). PRM Pharma, LLC. May 06, 2025.

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来源：健康的蓝天白云