摘要：据Celcuity公司于11月17日宣布，其已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了gedatolisib用于治疗HR+、HER2-晚期乳腺癌的新药申请（NDA）。该申请是根据FDA的实时肿瘤学审查项目提交的，该项目旨在缩短监管审查周期。

据Celcuity公司于11月17日宣布，其已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了gedatolisib用于治疗HR+、HER2-晚期乳腺癌的新药申请（NDA）。该申请是根据FDA的实时肿瘤学审查项目提交的，该项目旨在缩短监管审查周期。

HR+/HER2-转移性乳腺癌是最常见的亚型，约占所有病例的72.7%。由于HER2改变的肿瘤通常表现出侵袭性，因此治疗这类患者仍然极具挑战性，这也凸显了开发更有效治疗方案的迫切需求。在HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中，一线内分泌治疗和CDK4/6抑制剂耐药现象十分常见，这通常是由PI3K/AKT/mTOR信号通路失调所致。

Gedatolisib是一种研究中的多靶点PI3K/AKT/mTOR(“PAM”)抑制剂，可有效靶向所有四种I类PI3K亚型，mTORC1和mTORC2，以诱导全面阻断PAM途径。该药旨在为克服耐药性和增强治疗应答提供了一种潜在策略。

新药申请基于VIKTORIA-1 III期临床试验中PIK3CA野生型队列的临床数据。这是一项3期开放标签、随机临床试验，旨在评估gedatolisib联合氟维司群（加或不加哌柏西利）治疗既往接受过CDK4/6抑制剂联合芳香化酶抑制剂治疗后疾病进展的HR+/HER2-晚期乳腺癌成人患者的疗效和安全性。

该试验招募了不考虑PIK3CA状态的受试者，同时根据PIK3CA状态对受试者进行单独评估。在PIK3CA野生型队列中，受试者按1:1:1的比例随机分配至以下三组：‘gedatolisib+哌柏西利+氟维司群’三联疗法组；‘gedatolisib+氟维司群’双联疗法组；或氟维司群单药组。

结果显示，与氟维司群单药治疗相比，三联疗法使疾病进展或死亡风险降低了76%（风险比为0.24）。三联疗法的中位无进展生存期（PFS）为9.3个月，而氟维司群单药治疗为2.0个月，PFS延长了7.3个月。双联疗法与氟维司群单药治疗相比，使疾病进展或死亡风险降低了67%（风险比为0.33）。接受gedatolisib双药治疗的患者中位PFS为7.4个月，而接受氟维司群治疗的患者中位PFS为2.0个月，相差5.4个月。

在试验中，三联疗法及双联疗法的耐受性总体良好，患者出现的治疗相关不良事件大多属于轻度。

参考来源：‘Celcuity Announces Completion of Submission of Its New Drug Application to the U.S. FDA for Gedatolisib in HR+/HER2-/PIK3CA Wild-Type Advanced Breast Cancer’，新闻稿。Celcuity Inc.；2025年11月17日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

来源：香港济民药业