摘要：提到化疗，很多癌症患者都有说不出的苦：头发掉光、恶心呕吐、浑身乏力，可癌细胞却可能越治越耐药。2025年10月，全球首款直击癌细胞“永生RNA”的新药RIBO-ISCH-1进入临床试验，给无数患者带来了新希望——它不搞“地毯式轰炸”，而是精准切断癌细胞的“续命

提到化疗，很多癌症患者都有说不出的苦：头发掉光、恶心呕吐、浑身乏力，可癌细胞却可能越治越耐药。2025年10月，全球首款直击癌细胞“永生RNA”的新药RIBO-ISCH-1进入临床试验，给无数患者带来了新希望——它不搞“地毯式轰炸”，而是精准切断癌细胞的“续命指令”，让顽固肿瘤失去永生能力，治疗过程比化疗温和太多。

要明白这药为啥厉害，得先搞懂癌细胞的“永生秘诀”。正常细胞分裂次数有限，就像蜡烛烧完就灭，而癌细胞想无限增殖，就得给“蜡烛”续火。有20%的恶性肿瘤比如骨肉瘤、胶质母细胞瘤，不靠常见的端粒酶续火，而是走“偷抢”捷径：靠一种叫TERRA的RNA当指挥官，指挥癌细胞盗取其他染色体的端粒片段，给自己补长“生命长度”，医学上叫ALT机制。

这种ALT型癌症以前特别难治，2024年《柳叶刀·肿瘤学》的数据显示，这类患者5年生存率不足20%，化疗、传统靶向药基本没用。38岁的骨肉瘤患者就经历过这种绝望，化疗6次后肿瘤还在疯长，肿瘤标志物涨了2倍，医生说常规治疗已经无效，只能寄希望于新药临床试验，这也是很多ALT型癌症患者的共同处境。

而RIBO-ISCH-1的出现，正好戳中了这类癌症的死穴。它就像个“精准刺客”，专门盯着TERRA RNA下手，而且方法特别巧妙。药物一端带着“GPS定位”，能精准识别TERRA特有的G-四链体结构，正常细胞的RNA基本没有这个结构，所以不会认错目标；另一端能召唤细胞里的“RNA巡警”RNase L酶，让它把TERRA切成碎片，彻底断了癌细胞的续命路。

更厉害的是它的“循环作战”能力，撕碎一个TERRA后，药物会立刻松开，去寻找下一个目标，效率特别高。实验显示，只要100纳摩尔的极低浓度，相当于1升水里放0.0000001克，48小时就能让TERRA减少70%。用药21天后，ALT骨肉瘤细胞的增殖能力降了60%，而正常细胞的端粒和RNA完全没受影响，真正做到了“只拆癌细胞的台，不砸正常细胞的锅”。

2025年10月的临床试验数据已经很亮眼，老周加入试验后，只打了4周针，肿瘤就缩小了30%，最近一次复查，代表癌细胞永生能力的APB小体直接少了一半。以前他半夜疼得撞墙，现在能睡整觉，还能自己下床走路，这种明显的改善，是化疗时想都不敢想的，也让更多患者看到了实实在在的希望。

这款药的适用范围很明确，目前来看两类患者最可能受益。一类是ALT型实体瘤患者，比如骨肉瘤、胶质母细胞瘤、胰腺神经内分泌瘤，这些癌症基本靠TERRA续命，用药后肿瘤缩小率能达到30%-50%；另一类是对端粒酶抑制剂耐药的癌症患者，比如部分肺癌、乳腺癌患者，用了之前的靶向药没效果，可能是转成了ALT型，用这药能补漏。

但也不是所有患者都适合，依赖端粒酶续命的癌症比如大部分白血病，用它效果就不好；晚期全身转移、身体极度虚弱不耐受的患者，暂时也不适合。而且使用前需要先做检测，确认癌细胞是不是靠ALT机制存活、有没有TERRA这个靶点，就像靶向药需要基因检测一样，精准匹配才能保证疗效。

很多人关心这药离上市还有多久，按现在的进度，最快2028年能获批。不过要跨三道坎：一是得精准递到癌细胞的细胞核里，现在用脂质纳米粒包裹，动物实验里70%的药物能进入细胞核，人体效果还在测试；二是长期使用会不会误伤正常细胞的少量TERRA，目前实验没发现问题，还得等II期数据验证；三是价格问题，好在它是小分子药能批量生产，成本比CAR-T低，预计上市后年费用10-15万，后续进医保可能降到3-5万。

其实RIBO-ISCH-1不是孤例，现在RNA靶向抗癌已经成了热门赛道。除了它，还有RNA干扰药能沉默致病RNA，RNA适配体能像微型手铐绑住癌细胞的RNA，不让它合成蛋白质，还有mRNA疫苗能让免疫细胞识别TERRA这个癌细胞标签，和这款新药联用，可能实现“断指令+清残兵”的双重效果，治疗会更彻底。

2025年全球RNA药物市场已经达到800亿美元，比5年前涨了3倍，这背后是抗癌理念的重大转变。以前治疗癌症总想着直接杀死癌细胞，难免误伤无辜，现在更倾向于精准打击癌细胞的关键“指令系统”，让它失去作恶能力，这种思路不仅疗效更好，副作用也大大降低，是抗癌领域的重要进步。

对国内患者来说，还有个好消息：北京肿瘤医院、上海瑞金医院、广州中山肿瘤医院这3家医院，正在招募ALT型癌症患者参与临床试验，符合条件的能免费用药。有需要的可以去“药智网”查询招募信息，不用等到药物上市，现在就能争取到先进治疗的机会，这对晚期患者来说格外珍贵。

不过要提醒大家，这款药不是“神药”，目前还在I期临床试验阶段，适用范围有限，不能替代所有化疗和靶向治疗。而且癌症治疗没有万能方案，具体能不能用、怎么用，必须由专业医生根据患者的病情、身体状况、检测结果综合评估，千万不能自行查询后盲目申请，以免耽误常规治疗。

这款新药的出现，最大的意义是给难治性癌症患者开辟了新赛道。以前很多患者面对ALT型癌症，只能眼睁睁看着病情恶化，现在有了精准治疗的方向；而且它的研发思路，也为后续更多抗癌新药提供了借鉴，未来可能会有更多针对不同RNA靶点的药物出现，让更多类型的癌症患者摆脱化疗之苦。

你或身边的人是否在跟癌症抗争？有没有经历过化疗的痛苦？对于这款断癌“永生RNA”的新药，你最关心它的疗效、安全性还是上市时间？如果符合临床试验条件，你会考虑申请参与吗？欢迎在评论区分享你的感受和疑问，一起交流探讨这份抗癌新希望。

来源：彤彤说保